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Estudio clínico para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de dosis orales únicas y múltiples de AFQ056 en niños con síndrome de X frágil (FXS)

6 de diciembre de 2020 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio secuencial de dos períodos para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de dosis orales únicas y múltiples de AFQ056 en pacientes con SXF (síndrome X frágil) de 5 a 11 años (cohorte 1) y de 3 a 4 años (cohorte 2)

El objetivo de este estudio es caracterizar la farmacocinética y la seguridad/tolerabilidad de AFQ056 en niños con síndrome de X frágil (FXS)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, España, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico genéticamente confirmado de FXS
  • En la selección y en la primera línea de base, los signos vitales, el peso corporal y el índice de masa corporal (IMC) deben ser específicos de la edad dentro de los rangos normales.

Criterio de exclusión:

  • Uso de cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas (lo que sea más largo) del fármaco en investigación antes de la selección hasta el final de la visita del estudio.
  • Antecedentes de hipersensibilidad a AFQ056 o cualquier antagonista de mGluR.
  • Pacientes de sexo femenino confirmadas o sospechosas de ser sexualmente activas.
  • Antecedentes o presencia de cualquier enfermedad clínicamente significativa de cualquier clase importante de órganos y sistemas, en los últimos 2 años antes de la selección, incluidos, entre otros, trastornos psiquiátricos, neurológicos, cardiovasculares, endocrinos, metabólicos, renales o gastrointestinales (excepto las características típicas de FXS ).
  • fumadores
  • Pérdida de ≥10% del volumen total de sangre dentro de las 8 semanas (o menos si es requerido para este grupo de edad y/o por la regulación local) antes de la dosificación o más si es requerido para este grupo de edad y/o por la regulación local.
  • Enfermedad significativa que no se resolvió por completo al menos cuatro semanas antes de la primera visita inicial.
  • Cualquier valor de laboratorio anormal en la selección o en la primera línea de base que, en opinión del investigador, sea clínicamente significativo y pueda poner en peligro la seguridad del sujeto del estudio.
  • Uso de (o uso dentro de al menos 5 vidas medias antes de la dosificación) medicamentos concomitantes que son inhibidores o inductores fuertes/moderados de CYP1A1/2, CYP2C9/19 o CYP3A4
  • Antecedentes o presencia de hepatitis B/C o VIH en la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Todos los temas de estudio
Droga: AFQ056

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
El área bajo la curva de concentración-tiempo del plasma (o suero o sangre) desde el tiempo cero hasta el infinito [masa x tiempo/volumen] (AUCinf)
Periodo de tiempo: Plazo: Día 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas después de la dosis; Día 7 (período 2): predosis; 0,5, 2, 4, 8 horas después de la dosis
Plazo: Día 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas después de la dosis; Día 7 (período 2): predosis; 0,5, 2, 4, 8 horas después de la dosis
El área bajo la curva de concentración-tiempo del plasma (o suero o sangre) desde el momento cero hasta el momento de la última concentración cuantificable [masa x tiempo/volumen] (AUCúltima)
Periodo de tiempo: Plazo: Día 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas después de la dosis; Día 7 (período 2): predosis; 0,5, 2, 4, 8 horas después de la dosis
Plazo: Día 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas después de la dosis; Día 7 (período 2): predosis; 0,5, 2, 4, 8 horas después de la dosis
Concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Plazo: Día 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas después de la dosis; Día 7 (período 2): predosis; 0,5, 2, 4, 8 horas después de la dosis
Plazo: Día 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas después de la dosis; Día 7 (período 2): predosis; 0,5, 2, 4, 8 horas después de la dosis

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Examen físico
Periodo de tiempo: Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
Signos vitales y medidas corporales
Periodo de tiempo: Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
Electrocardiogramas
Periodo de tiempo: Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
hematología
Periodo de tiempo: Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
química de la sangre
Periodo de tiempo: Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
examinación neurológica
Periodo de tiempo: Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez el día 7
Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez el día 7
Monitoreo de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Durante el estudio (un total de aproximadamente 32 días) y 3 días después de la finalización del estudio
Durante el estudio (un total de aproximadamente 32 días) y 3 días después de la finalización del estudio
Monitoreo de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Durante el estudio (un total de aproximadamente 32 días) y 30 días después de la finalización del estudio
Durante el estudio (un total de aproximadamente 32 días) y 30 días después de la finalización del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2013

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de noviembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de noviembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

30 de noviembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de diciembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de septiembre de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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