Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование по оценке фармакокинетики, безопасности и переносимости однократной и многократной пероральной дозы AFQ056 у детей с синдромом ломкой Х-хромосомы (FXS)

6 декабря 2020 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Последовательное, двухэтапное исследование для оценки фармакокинетики, безопасности и переносимости однократной и многократных пероральных доз AFQ056 у пациентов с FXS (синдром ломкой Х-хромосомы) в возрасте 5-11 лет (группа 1) и 3-4 года (группа 2)

Цель этого исследования — охарактеризовать фармакокинетику и безопасность/переносимость AFQ056 у детей с синдромом ломкой Х-хромосомы (FXS).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

21

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Испания, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Генетически подтвержденный диагноз FXS
  • При скрининге и на первом исходном уровне показатели жизненно важных функций, масса тела и индекс массы тела (ИМТ) должны соответствовать возрасту в пределах нормы.

Критерий исключения:

  • Использование любого другого исследуемого препарата в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что больше) исследуемого препарата до скрининга и до конца исследовательского визита.
  • История гиперчувствительности к AFQ056 или любому антагонисту mGluR.
  • Пациенты женского пола, у которых подтверждена или подозревается сексуальная активность.
  • История или наличие любого клинически значимого заболевания любого основного класса систем органов в течение последних 2 лет до скрининга, включая, помимо прочего, психические, неврологические, сердечно-сосудистые, эндокринные, метаболические, почечные или желудочно-кишечные расстройства (за исключением типичных признаков FXS). ).
  • Курильщики.
  • Потеря ≥10% от общего объема крови в течение 8 недель (или менее, если это требуется для этой возрастной группы и/или в соответствии с местным законодательством) до введения дозы или дольше, если это требуется для этой возрастной группы и/или в соответствии с местным законодательством.
  • Серьезное заболевание, которое не разрешилось полностью по крайней мере за четыре недели до первого исходного визита.
  • Любые аномальные лабораторные показатели при скрининге или на первом исходном уровне, которые, по мнению исследователя, являются клинически значимыми и могут поставить под угрозу безопасность субъекта исследования.
  • Использование (или использование в течение как минимум 5 периодов полураспада перед приемом) сопутствующих препаратов, которые являются сильными/умеренными ингибиторами или индукторами CYP1A1/2, CYP2C9/19 или CYP3A4.
  • История или наличие гепатита В/С или ВИЧ при скрининге

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Все предметы обучения
Лекарство: AFQ056

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме (или сыворотке, или крови) от времени от нуля до бесконечности [масса x время/объем] (AUCinf)
Временное ограничение: Временные рамки: День 1 (период 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 часа после введения дозы; День 7 (период 2): перед приемом; 0,5, 2, 4, 8 часов после введения дозы
Временные рамки: День 1 (период 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 часа после введения дозы; День 7 (период 2): перед приемом; 0,5, 2, 4, 8 часов после введения дозы
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме (или сыворотке, или крови) от времени от нулевого времени до момента последней определяемой количественно концентрации [масса x время/объем] (AUClast)
Временное ограничение: Временные рамки: День 1 (период 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 часа после введения дозы; День 7 (период 2): перед приемом; 0,5, 2, 4, 8 часов после введения дозы
Временные рамки: День 1 (период 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 часа после введения дозы; День 7 (период 2): перед приемом; 0,5, 2, 4, 8 часов после введения дозы
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Временные рамки: День 1 (период 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 часа после введения дозы; День 7 (период 2): перед приемом; 0,5, 2, 4, 8 часов после введения дозы
Временные рамки: День 1 (период 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 часа после введения дозы; День 7 (период 2): перед приемом; 0,5, 2, 4, 8 часов после введения дозы

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Физикальное обследование
Временное ограничение: Скрининг: один раз в любое время между Днем -30 и Днем -1; один раз в любое время между 24-72 часами после 7-го дня
Скрининг: один раз в любое время между Днем -30 и Днем -1; один раз в любое время между 24-72 часами после 7-го дня
Основные показатели жизнедеятельности и измерения тела
Временное ограничение: Скрининг: один раз в любое время между Днем -30 и Днем -1; один раз в любое время между 24-72 часами после 7-го дня
Скрининг: один раз в любое время между Днем -30 и Днем -1; один раз в любое время между 24-72 часами после 7-го дня
Электрокардиограммы
Временное ограничение: Скрининг: один раз в любое время между Днем -30 и Днем -1; один раз в любое время между 24-72 часами после 7-го дня
Скрининг: один раз в любое время между Днем -30 и Днем -1; один раз в любое время между 24-72 часами после 7-го дня
гематология
Временное ограничение: Скрининг: один раз в любое время между Днем -30 и Днем -1; один раз в любое время между 24-72 часами после 7-го дня
Скрининг: один раз в любое время между Днем -30 и Днем -1; один раз в любое время между 24-72 часами после 7-го дня
химия крови
Временное ограничение: Скрининг: один раз в любое время между Днем -30 и Днем -1; один раз в любое время между 24-72 часами после 7-го дня
Скрининг: один раз в любое время между Днем -30 и Днем -1; один раз в любое время между 24-72 часами после 7-го дня
неврологическое обследование
Временное ограничение: Скрининг: один раз в любое время между Днем -30 и Днем -1; один раз на 7 день
Скрининг: один раз в любое время между Днем -30 и Днем -1; один раз на 7 день
Мониторинг нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: Во время исследования (всего около 32 дней) и через 3 дня после завершения исследования
Во время исследования (всего около 32 дней) и через 3 дня после завершения исследования
Мониторинг серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: Во время исследования (всего около 32 дней) и через 30 дней после завершения исследования
Во время исследования (всего около 32 дней) и через 30 дней после завершения исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 ноября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 ноября 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

30 ноября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 декабря 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 декабря 2020 г.

Последняя проверка

1 сентября 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться