Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk studie för att bedöma farmakokinetiken, säkerheten och tolerabiliteten för enstaka och multipla orala doser av AFQ056 hos barn med Fragilt X-syndrom (FXS)

6 december 2020 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

Sekventiell studie i två perioder för att bedöma farmakokinetiken, säkerheten och tolerabiliteten av enstaka och multipla orala doser av AFQ056 hos patienter med FXS (fragilt X-syndrom) i åldern 5-11 år (kohort 1) och 3-4 år (kohort 2)

Syftet med denna studie är att karakterisera farmakokinetiken och säkerheten/tolerabiliteten för AFQ056 hos barn med Fragilt X-syndrom (FXS)

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetiskt bekräftad diagnos av FXS
  • Vid screening och första baslinjen måste vitala tecken, kroppsvikt och kroppsmassaindex (BMI) vara åldersspecifika inom normala intervall.

Exklusions kriterier:

  • Användning av något annat prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) av prövningsläkemedlet före screening fram till slutet av studiebesöket.
  • Anamnes med överkänslighet mot AFQ056 eller någon mGluR-antagonist.
  • Kvinnliga patienter som bekräftas eller misstänks vara sexuellt aktiva.
  • Historik eller närvaro av någon kliniskt signifikant sjukdom av någon större systemorganklass, under de senaste 2 åren före screening inklusive men inte begränsat till psykiatriska, neurologiska, kardiovaskulära, endokrina, metabola, njur- eller gastrointestinala störningar (förutom typiska kännetecken för FXS ).
  • Rökare.
  • Förlust av ≥10 % av den totala blodvolymen inom 8 veckor (eller mindre om det krävs för denna åldersgrupp och/eller enligt lokala regler) före dosering eller längre om det krävs för denna åldersgrupp och/eller enligt lokala regler.
  • Signifikant sjukdom som inte helt försvann minst fyra veckor före det första baslinjebesöket.
  • Alla onormala laboratorievärden vid screening eller första baslinje som enligt utredaren är kliniskt signifikanta och som kan äventyra försökspersonens säkerhet.
  • Användning av (eller användning inom minst 5 halveringstider före dosering) samtidig medicinering som är starka/måttliga hämmare eller inducerare av CYP1A1/2, CYP2C9/19 eller CYP3A4
  • Historik eller förekomst av hepatit B/C eller HIV vid screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Alla studieämnen
Läkemedel: AFQ056

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Arean under plasma- (eller serum eller blod) koncentration-tid-kurvan från tid noll till oändlighet [massa x tid/volym] (AUCinf)
Tidsram: Tidsram: Dag 1 (period 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timmar efter dosering; Dag 7 (period 2): fördos; 0,5, 2, 4, 8 timmar efter dos
Tidsram: Dag 1 (period 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timmar efter dosering; Dag 7 (period 2): fördos; 0,5, 2, 4, 8 timmar efter dos
Arean under plasma- (eller serum eller blod) koncentration-tid-kurvan från tidpunkt noll till tidpunkten för den senaste kvantifierbara koncentrationen [massa x tid/volym] (AUClast)
Tidsram: Tidsram: Dag 1 (period 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timmar efter dosering; Dag 7 (period 2): fördos; 0,5, 2, 4, 8 timmar efter dos
Tidsram: Dag 1 (period 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timmar efter dosering; Dag 7 (period 2): fördos; 0,5, 2, 4, 8 timmar efter dos
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax)
Tidsram: Tidsram: Dag 1 (period 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timmar efter dosering; Dag 7 (period 2): fördos; 0,5, 2, 4, 8 timmar efter dos
Tidsram: Dag 1 (period 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timmar efter dosering; Dag 7 (period 2): fördos; 0,5, 2, 4, 8 timmar efter dos

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Fysisk undersökning
Tidsram: Screening: en gång när som helst mellan dag -30 och dag -1; en gång när som helst mellan 24-72 timmar efter dag 7
Screening: en gång när som helst mellan dag -30 och dag -1; en gång när som helst mellan 24-72 timmar efter dag 7
Vitala tecken och kroppsmått
Tidsram: Screening: en gång när som helst mellan dag -30 och dag -1; en gång när som helst mellan 24-72 timmar efter dag 7
Screening: en gång när som helst mellan dag -30 och dag -1; en gång när som helst mellan 24-72 timmar efter dag 7
Elektrokardiogram
Tidsram: Screening: en gång när som helst mellan dag -30 och dag -1; en gång när som helst mellan 24-72 timmar efter dag 7
Screening: en gång när som helst mellan dag -30 och dag -1; en gång när som helst mellan 24-72 timmar efter dag 7
hematologi
Tidsram: Screening: en gång när som helst mellan dag -30 och dag -1; en gång när som helst mellan 24-72 timmar efter dag 7
Screening: en gång när som helst mellan dag -30 och dag -1; en gång när som helst mellan 24-72 timmar efter dag 7
blodkemi
Tidsram: Screening: en gång när som helst mellan dag -30 och dag -1; en gång när som helst mellan 24-72 timmar efter dag 7
Screening: en gång när som helst mellan dag -30 och dag -1; en gång när som helst mellan 24-72 timmar efter dag 7
neurologisk undersökning
Tidsram: Screening: en gång när som helst mellan dag -30 och dag -1; en gång på dag 7
Screening: en gång när som helst mellan dag -30 och dag -1; en gång på dag 7
Övervakning av biverkningar (AE).
Tidsram: Under studien (totalt cirka 32 dagar) och 3 dagar efter avslutad studie
Under studien (totalt cirka 32 dagar) och 3 dagar efter avslutad studie
Övervakning av allvarliga biverkningar (SAE).
Tidsram: Under studien (totalt cirka 32 dagar) och 30 dagar efter avslutad studie
Under studien (totalt cirka 32 dagar) och 30 dagar efter avslutad studie

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 november 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 november 2011

Första postat (Uppskatta)

30 november 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 december 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 december 2020

Senast verifierad

1 september 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera