评估单次和多次口服剂量 AFQ056 对脆性 X 综合征 (FXS) 儿童的药代动力学、安全性和耐受性的临床研究
2020年12月6日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
在 5-11 岁（队列 1）和 3-4 岁（队列 2）患者中评估单次和多次口服 AFQ056 的药代动力学、安全性和耐受性的连续两期研究
本研究的目的是表征 AFQ056 在患有脆性 X 综合征 (FXS) 的儿童中的药代动力学和安全性/耐受性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
21
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- FXS 的基因确诊
- 在筛选和第一基线时，生命体征、体重和体重指数 (BMI) 必须在正常范围内具有年龄特异性。
排除标准：
- 在筛选前 30 天或研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内使用任何其他研究药物，直至研究访视结束。
- 对 AFQ056 或任何 mGluR 拮抗剂过敏史。
- 确诊或疑似性活跃的女性患者。
- 在筛选前的过去 2 年内，任何主要系统器官类别的任何临床显着疾病的病史或存在，包括但不限于精神、神经、心血管、内分泌、代谢、肾脏或胃肠道疾病（FXS 的典型特征除外).
- 吸烟者。
- 给药前 8 周内（或更少，如果该年龄组和/或当地法规要求）或更长时间（如果该年龄组和/或当地法规要求）总血容量损失≥10%。
- 在第一次基线就诊前至少 4 周未完全治愈的重大疾病。
- 研究者认为具有临床意义并可能危及研究对象安全的筛选或第一基线时的任何异常实验室值。
- 使用（或在给药前至少 5 个半衰期内使用）强/中度抑制剂或 CYP1A1/2、CYP2C9/19 或 CYP3A4 诱导剂的伴随药物
- 筛选时有乙型/丙型肝炎或 HIV 病史或存在
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：所有研究科目
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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从时间零到无穷大的血浆（或血清或血液）浓度-时间曲线下的面积 [质量 x 时间/体积] (AUCinf)
大体时间：时间范围：第 1 天（第 1 期）：给药后 0.5、2、4、8、12、24 小时；第 7 天（第 2 期）：给药前；给药后 0.5、2、4、8 小时
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时间范围：第 1 天（第 1 期）：给药后 0.5、2、4、8、12、24 小时；第 7 天（第 2 期）：给药前；给药后 0.5、2、4、8 小时
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从时间零到最后可量化浓度的时间的血浆（或血清或血液）浓度-时间曲线下的面积 [质量 x 时间/体积] (AUClast)
大体时间：时间范围：第 1 天（第 1 期）：给药后 0.5、2、4、8、12、24 小时；第 7 天（第 2 期）：给药前；给药后 0.5、2、4、8 小时
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时间范围：第 1 天（第 1 期）：给药后 0.5、2、4、8、12、24 小时；第 7 天（第 2 期）：给药前；给药后 0.5、2、4、8 小时
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观察到的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：时间范围：第 1 天（第 1 期）：给药后 0.5、2、4、8、12、24 小时；第 7 天（第 2 期）：给药前；给药后 0.5、2、4、8 小时
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时间范围：第 1 天（第 1 期）：给药后 0.5、2、4、8、12、24 小时；第 7 天（第 2 期）：给药前；给药后 0.5、2、4、8 小时
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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身体检查
大体时间：筛选：在第-30天和第-1天之间的任何时间进行一次；第 7 天后 24-72 小时之间的任何时间
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筛选：在第-30天和第-1天之间的任何时间进行一次；第 7 天后 24-72 小时之间的任何时间
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生命体征和身体测量
大体时间：筛选：在第-30天和第-1天之间的任何时间进行一次；第 7 天后 24-72 小时之间的任何时间
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筛选：在第-30天和第-1天之间的任何时间进行一次；第 7 天后 24-72 小时之间的任何时间
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心电图
大体时间：筛选：在第-30天和第-1天之间的任何时间进行一次；第 7 天后 24-72 小时之间的任何时间
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筛选：在第-30天和第-1天之间的任何时间进行一次；第 7 天后 24-72 小时之间的任何时间
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血液学
大体时间：筛选：在第-30天和第-1天之间的任何时间进行一次；第 7 天后 24-72 小时之间的任何时间
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筛选：在第-30天和第-1天之间的任何时间进行一次；第 7 天后 24-72 小时之间的任何时间
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血液化学
大体时间：筛选：在第-30天和第-1天之间的任何时间进行一次；第 7 天后 24-72 小时之间的任何时间
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筛选：在第-30天和第-1天之间的任何时间进行一次；第 7 天后 24-72 小时之间的任何时间
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神经系统检查
大体时间：筛选：在第-30天和第-1天之间的任何时间进行一次；第 7 天一次
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筛选：在第-30天和第-1天之间的任何时间进行一次；第 7 天一次
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不良事件 (AE) 监测
大体时间：研究期间（总共约 32 天）和研究完成后 3 天
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研究期间（总共约 32 天）和研究完成后 3 天
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严重不良事件 (SAE) 监测
大体时间：研究期间（总共约 32 天）和研究完成后 30 天
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研究期间（总共约 32 天）和研究完成后 30 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年3月1日
初级完成 (实际的)
2013年10月1日
研究完成 (实际的)
2013年10月1日
研究注册日期
首次提交
2011年11月21日
首先提交符合 QC 标准的
2011年11月29日
首次发布 (估计)
2011年11月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年12月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年12月6日
最后验证
2014年9月1日
更多信息
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