- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT01482143
Klinikai vizsgálat az AFQ056 egyszeri és többszöri orális dózisának farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére törékeny X-szindrómás (FXS) gyermekeknél
2020. december 6. frissítette: Novartis Pharmaceuticals
Szekvenciális, kétperiódusos vizsgálat az AFQ056 egyszeri és többszöri orális dózisának farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére 5-11 éves (1. kohorsz) és 3-4 éves (2. kohorsz) FXS-ben (Fragile X Syndrome) szenvedő betegeknél
A tanulmány célja az AFQ056 farmakokinetikájának és biztonságosságának/tolerálhatóságának jellemzése Fragile X szindrómában (FXS) szenvedő gyermekeknél.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
21
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Novartis Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-7548
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Catalunya
-
Sant Cugat, Catalunya, Spanyolország, 08190
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az FXS genetikailag megerősített diagnózisa
- A szűréskor és az első kiindulási értéknél az életjeleknek, a testtömegnek és a testtömeg-indexnek (BMI) életkor-specifikusnak kell lennie a normál tartományon belül.
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen más vizsgálati gyógyszer alkalmazása a vizsgálati gyógyszer 30 napon belüli vagy 5 felezési idejében (amelyik hosszabb) a szűrést megelőzően a vizsgálati látogatás végéig.
- AFQ056-tal vagy bármely mGluR antagonistával szembeni túlérzékenység anamnézisében.
- Női betegek, akikről igazoltan vagy gyaníthatóan szexuálisan aktívak.
- Bármely fő szervrendszeri osztályba tartozó bármely klinikailag jelentős betegség anamnézisében vagy jelenléte a szűrést megelőző elmúlt 2 évben, beleértve, de nem kizárólagosan, pszichiátriai, neurológiai, kardiovaszkuláris, endokrin, anyagcsere-, vese- vagy gyomor-bélrendszeri rendellenességeket (kivéve az FXS tipikus jellemzőit ).
- Dohányosok.
- A teljes vértérfogat ≥10%-os elvesztése az adagolás előtti 8 héten belül (vagy kevesebb, ha ezt a korcsoportot és/vagy a helyi szabályozás előírja), vagy hosszabb ideig, ha ebben a korcsoportban és/vagy a helyi szabályozás ezt megköveteli.
- Jelentős betegség, amely nem szűnt meg teljesen az első kiindulási vizit előtt legalább négy héttel.
- Bármilyen kóros laboratóriumi érték a szűréskor vagy az első kiindulási értéknél, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős, és veszélyeztetheti a vizsgálati alany biztonságát.
- A CYP1A1/2, CYP2C9/19 vagy CYP3A4 erős/mérsékelt gátlói vagy induktorai egyidejűleg adott gyógyszerek alkalmazása (vagy az adagolás előtti legalább 5 felezési időn belül)
- Hepatitis B/C vagy HIV kórtörténete vagy jelenléte a szűrés során
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: Minden tanulmányi tárgy
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
A plazma (vagy szérum vagy vér) koncentráció-idő görbe alatti terület nullától a végtelenig [tömeg x idő / térfogat] (AUCinf)
Időkeret: Időkeret: 1. nap (1. periódus): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 óra az adagolás után; 7. nap (2. periódus): adagolás előtti; 0,5, 2, 4, 8 órával az adagolás után
|
Időkeret: 1. nap (1. periódus): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 óra az adagolás után; 7. nap (2. periódus): adagolás előtti; 0,5, 2, 4, 8 órával az adagolás után
|
A plazma (vagy szérum vagy vér) koncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időponttól az utolsó számszerűsíthető koncentráció időpontjáig [tömeg x idő / térfogat] (AUClast)
Időkeret: Időkeret: 1. nap (1. periódus): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 óra az adagolás után; 7. nap (2. periódus): adagolás előtti; 0,5, 2, 4, 8 órával az adagolás után
|
Időkeret: 1. nap (1. periódus): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 óra az adagolás után; 7. nap (2. periódus): adagolás előtti; 0,5, 2, 4, 8 órával az adagolás után
|
Maximális megfigyelt plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: Időkeret: 1. nap (1. periódus): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 óra az adagolás után; 7. nap (2. periódus): adagolás előtti; 0,5, 2, 4, 8 órával az adagolás után
|
Időkeret: 1. nap (1. periódus): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 óra az adagolás után; 7. nap (2. periódus): adagolás előtti; 0,5, 2, 4, 8 órával az adagolás után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
---|---|
Fizikális vizsgálat
Időkeret: Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
|
Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
|
Életjelek és testméretek
Időkeret: Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
|
Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
|
Elektrokardiogramok
Időkeret: Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
|
Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
|
hematológia
Időkeret: Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
|
Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
|
vérkémia
Időkeret: Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
|
Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
|
neurológiai vizsgálat
Időkeret: Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer a 7. napon
|
Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer a 7. napon
|
Nemkívánatos események (AE) monitorozása
Időkeret: A vizsgálat alatt (összesen körülbelül 32 nap) és 3 nappal a vizsgálat befejezése után
|
A vizsgálat alatt (összesen körülbelül 32 nap) és 3 nappal a vizsgálat befejezése után
|
Súlyos mellékhatások (SAE) monitorozása
Időkeret: A vizsgálat alatt (összesen körülbelül 32 nap) és 30 nappal a vizsgálat befejezése után
|
A vizsgálat alatt (összesen körülbelül 32 nap) és 30 nappal a vizsgálat befejezése után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2012. március 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2013. október 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2013. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. november 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. november 29.
Első közzététel (Becslés)
2011. november 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. december 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. december 6.
Utolsó ellenőrzés
2014. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Betegség
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Mentális retardáció, X-Linked
- Értelmi fogyatékosság
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Kromoszóma rendellenességek
- Nemi kromoszóma rendellenességek
- Szindróma
- Fragile X szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CAFQ056B2154
- 2011-004867-65 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Fragile X szindróma
-
University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)BefejezveTörékeny X premutációEgyesült Államok
-
VegaVect, Inc.National Eye Institute (NEI)Aktív, nem toborzóRetinoschisis | X-LinkedEgyesült Államok
-
National Eye Institute (NEI)BefejezveRetinoschisis | X-LinkedEgyesült Államok
-
West China HospitalToborzás
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalBefejezveNeuroviselkedési megnyilvánulások | Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó | Értelmi fogyatékosság | Fragile X szindróma | Nemi kromoszóma rendellenességek | Fragile X mentális retardáció szindróma | Trinukleotid ismétlődő expanzió | Fra(X) szindróma | FXS | Mentális retardáció, X KapcsolódóEgyesült Államok, Kanada
-
University of MiamiJackson Health SystemNem áll rendelkezésre
-
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustToborzásX-hez kötött myotubularis myopathia | Centronukleáris myopathia | Myotubularis myopathia | Myotubularis myopathia 1 | Myotubularis (Centronuclearis) myopathia | Centronukleáris myopathia, X-kapcsoltEgyesült Királyság
-
The Catholic University of KoreaBefejezveMetabolikus szindróma X | Metabolikus kardiovaszkuláris szindróma | Inzulinrezisztencia szindróma X | Dysmetabolikus szindróma XKoreai Köztársaság
-
Retina Foundation of the SouthwestDSM Nutritional Products, Inc.; Foundation Fighting BlindnessBefejezveRetinitis Pigmentosa | X-hez kötött genetikai betegségekEgyesült Államok
-
Sheba Medical CenterElMindA LtdToborzásFragile X Associated Tremor-ataxia szindróma | FXTASIzrael
Klinikai vizsgálatok a AFQ056
-
Novartis PharmaceuticalsMegszűntFragile X szindrómaNémetország, Egyesült Államok, Svájc, Ausztrália, Kanada, Dánia, Franciaország, Olaszország, Egyesült Királyság, Spanyolország
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveFragile X szindrómaEgyesült Államok, Svájc, Németország, Ausztrália, Kanada, Dánia, Franciaország, Olaszország, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveMild Moderate | or Severe Renal ImpairmentNémetország
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveMájkárosodásNémetország, Egyesült Államok, Magyarország
-
Novartis PharmaceuticalsMegszűntFragile X szindrómaEgyesült Államok, Belgium, Ausztrália, Izrael, Svájc, Németország, Dánia, Olaszország, Hollandia, Spanyolország, Svédország, Egyesült Királyság, Franciaország
-
Novartis PharmaceuticalsMegszűntVitustánc | Huntington-kórNémetország, Egyesült Királyság
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveFragile X szindrómaEgyesült Államok, Belgium, Ausztrália, Izrael, Svájc, Németország, Franciaország, Kanada, Dánia, Indonézia, Olaszország, Hollandia, Spanyolország, Svédország, Pulyka, Egyesült Királyság
-
Elizabeth Berry-KravisNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Novartis PharmaceuticalsBefejezveFragile X szindrómaEgyesült Államok
-
Yale UniversityBefejezveA családi alkoholizmus veszélyeztetettségeEgyesült Államok
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveParkinson kór | Dyskinesia, gyógyszer okozta | LevodopaOlaszország, Egyesült Államok, Ausztrália, Franciaország, Németország, Kanada