Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinikai vizsgálat az AFQ056 egyszeri és többszöri orális dózisának farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére törékeny X-szindrómás (FXS) gyermekeknél

2020. december 6. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Szekvenciális, kétperiódusos vizsgálat az AFQ056 egyszeri és többszöri orális dózisának farmakokinetikájának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére 5-11 éves (1. kohorsz) és 3-4 éves (2. kohorsz) FXS-ben (Fragile X Syndrome) szenvedő betegeknél

A tanulmány célja az AFQ056 farmakokinetikájának és biztonságosságának/tolerálhatóságának jellemzése Fragile X szindrómában (FXS) szenvedő gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site
  • Spanyolország
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spanyolország, 08190
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az FXS genetikailag megerősített diagnózisa
  • A szűréskor és az első kiindulási értéknél az életjeleknek, a testtömegnek és a testtömeg-indexnek (BMI) életkor-specifikusnak kell lennie a normál tartományon belül.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen más vizsgálati gyógyszer alkalmazása a vizsgálati gyógyszer 30 napon belüli vagy 5 felezési idejében (amelyik hosszabb) a szűrést megelőzően a vizsgálati látogatás végéig.
  • AFQ056-tal vagy bármely mGluR antagonistával szembeni túlérzékenység anamnézisében.
  • Női betegek, akikről igazoltan vagy gyaníthatóan szexuálisan aktívak.
  • Bármely fő szervrendszeri osztályba tartozó bármely klinikailag jelentős betegség anamnézisében vagy jelenléte a szűrést megelőző elmúlt 2 évben, beleértve, de nem kizárólagosan, pszichiátriai, neurológiai, kardiovaszkuláris, endokrin, anyagcsere-, vese- vagy gyomor-bélrendszeri rendellenességeket (kivéve az FXS tipikus jellemzőit ).
  • Dohányosok.
  • A teljes vértérfogat ≥10%-os elvesztése az adagolás előtti 8 héten belül (vagy kevesebb, ha ezt a korcsoportot és/vagy a helyi szabályozás előírja), vagy hosszabb ideig, ha ebben a korcsoportban és/vagy a helyi szabályozás ezt megköveteli.
  • Jelentős betegség, amely nem szűnt meg teljesen az első kiindulási vizit előtt legalább négy héttel.
  • Bármilyen kóros laboratóriumi érték a szűréskor vagy az első kiindulási értéknél, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős, és veszélyeztetheti a vizsgálati alany biztonságát.
  • A CYP1A1/2, CYP2C9/19 vagy CYP3A4 erős/mérsékelt gátlói vagy induktorai egyidejűleg adott gyógyszerek alkalmazása (vagy az adagolás előtti legalább 5 felezési időn belül)
  • Hepatitis B/C vagy HIV kórtörténete vagy jelenléte a szűrés során

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Minden tanulmányi tárgy
Drog: AFQ056

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A plazma (vagy szérum vagy vér) koncentráció-idő görbe alatti terület nullától a végtelenig [tömeg x idő / térfogat] (AUCinf)
Időkeret: Időkeret: 1. nap (1. periódus): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 óra az adagolás után; 7. nap (2. periódus): adagolás előtti; 0,5, 2, 4, 8 órával az adagolás után
Időkeret: 1. nap (1. periódus): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 óra az adagolás után; 7. nap (2. periódus): adagolás előtti; 0,5, 2, 4, 8 órával az adagolás után
A plazma (vagy szérum vagy vér) koncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időponttól az utolsó számszerűsíthető koncentráció időpontjáig [tömeg x idő / térfogat] (AUClast)
Időkeret: Időkeret: 1. nap (1. periódus): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 óra az adagolás után; 7. nap (2. periódus): adagolás előtti; 0,5, 2, 4, 8 órával az adagolás után
Időkeret: 1. nap (1. periódus): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 óra az adagolás után; 7. nap (2. periódus): adagolás előtti; 0,5, 2, 4, 8 órával az adagolás után
Maximális megfigyelt plazmakoncentráció (Cmax)
Időkeret: Időkeret: 1. nap (1. periódus): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 óra az adagolás után; 7. nap (2. periódus): adagolás előtti; 0,5, 2, 4, 8 órával az adagolás után
Időkeret: 1. nap (1. periódus): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 óra az adagolás után; 7. nap (2. periódus): adagolás előtti; 0,5, 2, 4, 8 órával az adagolás után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Fizikális vizsgálat
Időkeret: Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
Életjelek és testméretek
Időkeret: Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
Elektrokardiogramok
Időkeret: Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
hematológia
Időkeret: Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
vérkémia
Időkeret: Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer, 24-72 óra között a 7. nap után
neurológiai vizsgálat
Időkeret: Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer a 7. napon
Szűrés: -30. és -1. nap között bármikor; egyszer a 7. napon
Nemkívánatos események (AE) monitorozása
Időkeret: A vizsgálat alatt (összesen körülbelül 32 nap) és 3 nappal a vizsgálat befejezése után
A vizsgálat alatt (összesen körülbelül 32 nap) és 3 nappal a vizsgálat befejezése után
Súlyos mellékhatások (SAE) monitorozása
Időkeret: A vizsgálat alatt (összesen körülbelül 32 nap) és 30 nappal a vizsgálat befejezése után
A vizsgálat alatt (összesen körülbelül 32 nap) és 30 nappal a vizsgálat befejezése után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. november 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. november 29.

Első közzététel (Becslés)

2011. november 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. december 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. december 6.

Utolsó ellenőrzés

2014. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel