Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse for at vurdere farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkelte og flere orale doser af AFQ056 hos børn med fragilt X-syndrom (FXS)

6. december 2020 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Sekventiel, to-perioders undersøgelse for at vurdere farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkelte og multiple orale doser af AFQ056 hos patienter med FXS (fragilt X-syndrom) i alderen 5-11 år (kohorte 1) og 3-4 år (kohorte 2)

Formålet med denne undersøgelse er at karakterisere farmakokinetikken og sikkerheden/tolerabiliteten af ​​AFQ056 hos børn med Fragilt X-syndrom (FXS)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af FXS
  • Ved screening og første baseline skal vitale tegn, kropsvægt og kropsmasseindeks (BMI) være aldersspecifikke inden for normalområdet.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) af forsøgslægemidlet før screening indtil afslutningen af ​​studiebesøget.
  • Anamnese med overfølsomhed over for AFQ056 eller enhver mGluR-antagonist.
  • Kvindelige patienter, der er bekræftet eller mistænkt for at være seksuelt aktive.
  • Anamnese eller tilstedeværelse af enhver klinisk signifikant sygdom af enhver større systemorganklasse inden for de seneste 2 år forud for screening, inklusive men ikke begrænset til psykiatriske, neurologiske, kardiovaskulære, endokrine, metaboliske, nyre- eller gastrointestinale lidelser (undtagen typiske træk ved FXS) ).
  • Rygere.
  • Tab af ≥10 % af det samlede blodvolumen inden for 8 uger (eller mindre, hvis det kræves for denne aldersgruppe og/eller i henhold til lokal regulering) før dosering eller længere, hvis det kræves for denne aldersgruppe og/eller af lokal regulering.
  • Betydelig sygdom, der ikke forsvandt fuldstændigt mindst fire uger før det første baselinebesøg.
  • Eventuelle unormale laboratorieværdier ved screening eller første baseline, som efter investigatoren er klinisk signifikante og kan bringe forsøgspersonens sikkerhed i fare.
  • Brug af (eller brug inden for mindst 5 halveringstider før dosering) samtidig medicin, der er stærke/moderat hæmmere eller inducere af CYP1A1/2, CYP2C9/19 eller CYP3A4
  • Anamnese eller tilstedeværelse af hepatitis B/C eller HIV ved screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alle studiefag
Medicin: AFQ056

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Arealet under plasma (eller serum eller blod) koncentration-tid kurve fra tid nul til uendelig [masse x tid / volumen] (AUCinf)
Tidsramme: Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 7 (periode 2): præ-dosis; 0,5, 2, 4, 8 timer efter dosis
Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 7 (periode 2): præ-dosis; 0,5, 2, 4, 8 timer efter dosis
Arealet under plasma- (eller serum eller blod) koncentration-tid-kurven fra tidspunktet nul til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration [masse x tid/volumen] (AUClast)
Tidsramme: Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 7 (periode 2): præ-dosis; 0,5, 2, 4, 8 timer efter dosis
Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 7 (periode 2): præ-dosis; 0,5, 2, 4, 8 timer efter dosis
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 7 (periode 2): præ-dosis; 0,5, 2, 4, 8 timer efter dosis
Tidsramme: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 timer efter dosis; Dag 7 (periode 2): præ-dosis; 0,5, 2, 4, 8 timer efter dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Fysisk undersøgelse
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
Vitale tegn og kropsmål
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
Elektrokardiogrammer
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
hæmatologi
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
blodkemi
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; én gang når som helst mellem 24-72 timer efter dag 7
neurologisk undersøgelse
Tidsramme: Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; en gang på dag 7
Screening: en gang når som helst mellem dag -30 og dag -1; en gang på dag 7
Overvågning af bivirkninger (AE).
Tidsramme: Under undersøgelsen (i alt ca. 32 dage) og 3 dage efter undersøgelsens afslutning
Under undersøgelsen (i alt ca. 32 dage) og 3 dage efter undersøgelsens afslutning
Overvågning af alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: Under undersøgelsen (i alt ca. 32 dage) og 30 dage efter undersøgelsens afslutning
Under undersøgelsen (i alt ca. 32 dage) og 30 dage efter undersøgelsens afslutning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. november 2011

Først opslået (Skøn)

30. november 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. december 2020

Sidst verificeret

1. september 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X syndrom

Kliniske forsøg med AFQ056

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner