Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus AFQ056:n yksittäisten ja useiden suun kautta otettavien annosten farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä varten lapsille, joilla on hauras X-oireyhtymä (FXS)

sunnuntai 6. joulukuuta 2020 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Peräkkäinen, kaksijaksoinen tutkimus AFQ056:n yksittäisten ja useiden suun kautta otettavien annosten farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioimiseksi potilailla, joilla on FXS (Fragile X -oireyhtymä) 5–11-vuotiailla (kohortti 1) ja 3–4-vuotiailla (kohortti 2)

Tämän tutkimuksen tavoitteena on karakterisoida AFQ056:n farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta/siedettävyyttä lapsilla, joilla on Fragile X -oireyhtymä (FXS)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Espanja, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu FXS-diagnoosi
  • Seulonnassa ja ensimmäisessä lähtötasossa elintoimintojen, painon ja painoindeksin (BMI) on oltava ikäkohtaisia ​​normaaleissa rajoissa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa muun tutkimuslääkkeen käyttö tutkimuslääkkeen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontaa tutkimuskäynnin loppuun asti.
  • Aiempi yliherkkyys AFQ056:lle tai jollekin mGluR-antagonistille.
  • Naispotilaat, joiden on vahvistettu tai epäillään olevan seksuaalisesti aktiivisia.
  • Aiempi tai esiintynyt kliinisesti merkittävä minkä tahansa tärkeimmän elinjärjestelmän sairaus viimeisen 2 vuoden aikana ennen seulontaa, mukaan lukien psykiatriset, neurologiset, kardiovaskulaariset, endokriiniset, aineenvaihdunta-, munuais- tai ruoansulatuskanavan häiriöt (paitsi FXS:n tyypilliset piirteet, mutta ei niihin rajoittuen). ).
  • Tupakoitsijat.
  • ≥10 %:n menetys kokonaisveren tilavuudesta 8 viikon sisällä (tai vähemmän, jos tämä ikäryhmä ja/tai paikalliset määräykset niin vaativat) ennen annostelua tai pidempään, jos tämä ikäryhmä ja/tai paikalliset määräykset edellyttävät.
  • Merkittävä sairaus, joka ei parantunut kokonaan vähintään neljä viikkoa ennen ensimmäistä peruskäyntiä.
  • Kaikki poikkeavat laboratorioarvot seulonnassa tai ensimmäisessä lähtötasossa, jotka ovat tutkijan mielestä kliinisesti merkittäviä ja voivat vaarantaa tutkittavan turvallisuuden.
  • Samanaikaisten lääkkeiden käyttö (tai käyttö vähintään 5 puoliintumisajan sisällä ennen annostelua), jotka ovat voimakkaita/kohtalaisia ​​CYP1A1/2:n, CYP2C9/19:n tai CYP3A4:n estäjiä tai indusoijia
  • Hepatiitti B/C tai HIV:n historia tai esiintyminen seulonnassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kaikki opiskeluaineet
Lääke: AFQ056

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Plasman (tai seerumin tai veren) pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nollasta äärettömään [massa x aika / tilavuus] (AUCinf)
Aikaikkuna: Aikakehys: Päivä 1 (jakso 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen; Päivä 7 (jakso 2): ennen annosta; 0,5, 2, 4, 8 tuntia annoksen jälkeen
Aikakehys: Päivä 1 (jakso 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen; Päivä 7 (jakso 2): ennen annosta; 0,5, 2, 4, 8 tuntia annoksen jälkeen
Plasman (tai seerumin tai veren) pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nolla viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen [massa x aika / tilavuus] (AUClast)
Aikaikkuna: Aikakehys: Päivä 1 (jakso 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen; Päivä 7 (jakso 2): ennen annosta; 0,5, 2, 4, 8 tuntia annoksen jälkeen
Aikakehys: Päivä 1 (jakso 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen; Päivä 7 (jakso 2): ennen annosta; 0,5, 2, 4, 8 tuntia annoksen jälkeen
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Aikakehys: Päivä 1 (jakso 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen; Päivä 7 (jakso 2): ennen annosta; 0,5, 2, 4, 8 tuntia annoksen jälkeen
Aikakehys: Päivä 1 (jakso 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen; Päivä 7 (jakso 2): ennen annosta; 0,5, 2, 4, 8 tuntia annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Lääkärintarkastus
Aikaikkuna: Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
Elintoiminnot ja kehon mitat
Aikaikkuna: Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
Elektrokardiogrammit
Aikaikkuna: Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
hematologia
Aikaikkuna: Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
veren kemia
Aikaikkuna: Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran milloin tahansa 24-72 tunnin sisällä 7. päivän jälkeen
neurologinen tutkimus
Aikaikkuna: Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran päivänä 7
Seulonta: kerran milloin tahansa päivän -30 ja päivän -1 välillä; kerran päivänä 7
Haittatapahtumien (AE) seuranta
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (yhteensä noin 32 päivää) ja 3 päivää tutkimuksen päättymisen jälkeen
Tutkimuksen aikana (yhteensä noin 32 päivää) ja 3 päivää tutkimuksen päättymisen jälkeen
Vakavien haittatapahtumien (SAE) seuranta
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana (yhteensä noin 32 päivää) ja 30 päivää tutkimuksen päättymisen jälkeen
Tutkimuksen aikana (yhteensä noin 32 päivää) ja 30 päivää tutkimuksen päättymisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. maaliskuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. lokakuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. lokakuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 21. marraskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. marraskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 30. marraskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. joulukuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 6. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa