Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische studie ter beoordeling van de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige en meervoudige orale doses AFQ056 bij kinderen met het Fragile X-syndroom (FXS)

6 december 2020 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Sequentiële studie van twee perioden om de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige en meervoudige orale doses van AFQ056 te beoordelen bij patiënten met FXS (Fragile X Syndrome) in de leeftijd van 5-11 jaar (cohort 1) en 3-4 jaar (cohort 2)

Het doel van deze studie is het karakteriseren van de farmacokinetiek en veiligheid/verdraagbaarheid van AFQ056 bij kinderen met het Fragiele X-syndroom (FXS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spanje, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde diagnose van FXS
  • Bij de screening en de eerste baseline moeten de vitale functies, het lichaamsgewicht en de body mass index (BMI) leeftijdsspecifiek zijn binnen normale bereiken.

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) van het onderzoeksgeneesmiddel voorafgaand aan de screening tot het einde van het studiebezoek.
  • Geschiedenis van overgevoeligheid voor AFQ056 of een mGluR-antagonist.
  • Vrouwelijke patiënten waarvan is vastgesteld of vermoed wordt dat ze seksueel actief zijn.
  • Geschiedenis of aanwezigheid van een klinisch significante ziekte van een belangrijke systeem/orgaanklasse, in de afgelopen 2 jaar voorafgaand aan de screening, inclusief maar niet beperkt tot psychiatrische, neurologische, cardiovasculaire, endocriene, metabole, nier- of gastro-intestinale stoornissen (behalve typische kenmerken van FXS ).
  • Rokers.
  • Verlies van ≥10% van het totale bloedvolume binnen 8 weken (of minder indien vereist voor deze leeftijdsgroep en/of lokale regelgeving) voorafgaand aan de dosering of langer indien vereist voor deze leeftijdsgroep en/of lokale regelgeving.
  • Significante ziekte die ten minste vier weken voorafgaand aan het eerste baselinebezoek niet volledig is verdwenen.
  • Abnormale laboratoriumwaarden bij screening of eerste baseline die volgens de onderzoeker klinisch significant zijn en de veiligheid van de proefpersoon in gevaar kunnen brengen.
  • Gebruik van (of gebruik binnen ten minste 5 halfwaardetijden vóór dosering) gelijktijdig toegediende geneesmiddelen die sterke/matige remmers of inductoren zijn van CYP1A1/2, CYP2C9/19 of CYP3A4
  • Voorgeschiedenis of aanwezigheid van Hepatitis B/C of HIV bij screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alle studieonderwerpen
Geneesmiddel: AFQ056

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het gebied onder de plasma (of serum of bloed) concentratie-tijdcurve van tijd nul tot oneindig [massa x tijd / volume] (AUCinf)
Tijdsspanne: Tijdsbestek: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 uur na de dosis; Dag 7 (periode 2): pre-dosis; 0,5, 2, 4, 8 uur na de dosis
Tijdsbestek: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 uur na de dosis; Dag 7 (periode 2): pre-dosis; 0,5, 2, 4, 8 uur na de dosis
Het gebied onder de plasma- (of serum- of bloed-)concentratie-tijdcurve van tijd nul tot de tijd van de laatste kwantificeerbare concentratie [massa x tijd / volume] (AUClast)
Tijdsspanne: Tijdsbestek: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 uur na de dosis; Dag 7 (periode 2): pre-dosis; 0,5, 2, 4, 8 uur na de dosis
Tijdsbestek: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 uur na de dosis; Dag 7 (periode 2): pre-dosis; 0,5, 2, 4, 8 uur na de dosis
Maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Tijdsbestek: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 uur na de dosis; Dag 7 (periode 2): pre-dosis; 0,5, 2, 4, 8 uur na de dosis
Tijdsbestek: Dag 1 (periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 uur na de dosis; Dag 7 (periode 2): pre-dosis; 0,5, 2, 4, 8 uur na de dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Fysiek onderzoek
Tijdsspanne: Screening: eenmaal op elk moment tussen dag -30 en dag -1; eenmaal op elk moment tussen 24-72 uur na dag 7
Screening: eenmaal op elk moment tussen dag -30 en dag -1; eenmaal op elk moment tussen 24-72 uur na dag 7
Vitale functies en lichaamsafmetingen
Tijdsspanne: Screening: eenmaal op elk moment tussen Dag -30 en Dag -1; eenmaal op elk moment tussen 24-72 uur na dag 7
Screening: eenmaal op elk moment tussen Dag -30 en Dag -1; eenmaal op elk moment tussen 24-72 uur na dag 7
Elektrocardiogrammen
Tijdsspanne: Screening: eenmaal op elk moment tussen Dag -30 en Dag -1; eenmaal op elk moment tussen 24-72 uur na dag 7
Screening: eenmaal op elk moment tussen Dag -30 en Dag -1; eenmaal op elk moment tussen 24-72 uur na dag 7
hematologie
Tijdsspanne: Screening: eenmaal op elk moment tussen Dag -30 en Dag -1; eenmaal op elk moment tussen 24-72 uur na dag 7
Screening: eenmaal op elk moment tussen Dag -30 en Dag -1; eenmaal op elk moment tussen 24-72 uur na dag 7
bloed samenstelling
Tijdsspanne: Screening: eenmaal op elk moment tussen Dag -30 en Dag -1; eenmaal op elk moment tussen 24-72 uur na dag 7
Screening: eenmaal op elk moment tussen Dag -30 en Dag -1; eenmaal op elk moment tussen 24-72 uur na dag 7
neurologisch onderzoek
Tijdsspanne: Screening: eenmaal op elk moment tussen Dag -30 en Dag -1; eenmaal op dag 7
Screening: eenmaal op elk moment tussen Dag -30 en Dag -1; eenmaal op dag 7
Monitoring van ongewenste voorvallen (AE).
Tijdsspanne: Tijdens het onderzoek (in totaal ongeveer 32 dagen) en 3 dagen na afronding van het onderzoek
Tijdens het onderzoek (in totaal ongeveer 32 dagen) en 3 dagen na afronding van het onderzoek
Monitoring van ernstige ongewenste voorvallen (SAE).
Tijdsspanne: Tijdens het onderzoek (in totaal ongeveer 32 dagen) en 30 dagen na afronding van het onderzoek
Tijdens het onderzoek (in totaal ongeveer 32 dagen) en 30 dagen na afronding van het onderzoek

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 november 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 november 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

30 november 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 december 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 december 2020

Laatst geverifieerd

1 september 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren