Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie k posouzení farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti jednotlivých a vícenásobných perorálních dávek AFQ056 u dětí se syndromem fragilního X (FXS)

6. prosince 2020 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Sekvenční dvoudobá studie k posouzení farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti jednotlivých a opakovaných perorálních dávek AFQ056 u pacientů s FXS (syndrom křehkého X) ve věku 5–11 let (Kohorta 1) a 3–4 roky (Kohorta 2)

Cílem této studie je charakterizovat farmakokinetiku a bezpečnost/snášenlivost AFQ056 u dětí se syndromem fragilního X (FXS)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Španělsko, 08190
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza FXS
  • Při screeningu a první výchozí linii musí vitální funkce, tělesná hmotnost a index tělesné hmotnosti (BMI) odpovídat věku v normálních rozmezích.

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakéhokoli jiného hodnoceného léčiva během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) hodnoceného léčiva před screeningem do konce studijní návštěvy.
  • Anamnéza přecitlivělosti na AFQ056 nebo kteréhokoli antagonistu mGluR.
  • Pacientky, u kterých je potvrzeno nebo je podezření, že jsou sexuálně aktivní.
  • Anamnéza nebo přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění jakékoli hlavní třídy orgánových systémů během posledních 2 let před screeningem, včetně psychiatrických, neurologických, kardiovaskulárních, endokrinních, metabolických, ledvinových nebo gastrointestinálních poruch (kromě typických rysů FXS ).
  • Kuřáci.
  • Ztráta ≥10 % celkového objemu krve během 8 týdnů (nebo méně, pokud to vyžaduje tato věková skupina a/nebo místní předpisy) před podáním dávky nebo déle, pokud to pro tuto věkovou skupinu a/nebo místní předpisy vyžadují.
  • Významné onemocnění, které se úplně nevyřešilo alespoň čtyři týdny před první vstupní návštěvou.
  • Jakékoli abnormální laboratorní hodnoty při screeningu nebo prvním výchozím stavu, které jsou podle názoru zkoušejícího klinicky významné a mohou ohrozit bezpečnost studovaného subjektu.
  • Užívání (nebo užívání během alespoň 5 poločasů před podáním dávky) souběžných léků, které jsou silnými/středně silnými inhibitory nebo induktory CYP1A1/2, CYP2C9/19 nebo CYP3A4
  • Anamnéza nebo přítomnost hepatitidy B/C nebo HIV při screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Všechny studijní předměty
Lék: AFQ056

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Oblast pod křivkou koncentrace v plazmě (nebo séru nebo krvi) od času nula do nekonečna [hmotnost x čas / objem] (AUCinf)
Časové okno: Časový rámec: Den 1 (období 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 hodin po dávce; Den 7 (období 2): před dávkou; 0,5, 2, 4, 8 hodin po dávce
Časový rámec: Den 1 (období 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 hodin po dávce; Den 7 (období 2): před dávkou; 0,5, 2, 4, 8 hodin po dávce
Oblast pod křivkou závislosti koncentrace v plazmě (nebo séru nebo krvi) od času nula do času poslední kvantifikovatelné koncentrace [hmotnost x čas / objem] (AUClast)
Časové okno: Časový rámec: Den 1 (období 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 hodin po dávce; Den 7 (období 2): před dávkou; 0,5, 2, 4, 8 hodin po dávce
Časový rámec: Den 1 (období 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 hodin po dávce; Den 7 (období 2): před dávkou; 0,5, 2, 4, 8 hodin po dávce
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Časový rámec: Den 1 (období 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 hodin po dávce; Den 7 (období 2): před dávkou; 0,5, 2, 4, 8 hodin po dávce
Časový rámec: Den 1 (období 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 hodin po dávce; Den 7 (období 2): před dávkou; 0,5, 2, 4, 8 hodin po dávce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vyšetření
Časové okno: Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
Vitální funkce a tělesné míry
Časové okno: Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
Elektrokardiogramy
Časové okno: Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
hematologie
Časové okno: Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
krevní chemie
Časové okno: Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
neurologické vyšetření
Časové okno: Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou v den 7
Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou v den 7
Monitorování nežádoucích příhod (AE).
Časové okno: Během studie (celkem přibližně 32 dní) a 3 dny po dokončení studie
Během studie (celkem přibližně 32 dní) a 3 dny po dokončení studie
Monitorování závažných nežádoucích příhod (SAE).
Časové okno: Během studie (celkem přibližně 32 dní) a 30 dní po dokončení studie
Během studie (celkem přibližně 32 dní) a 30 dní po dokončení studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2011

První zveřejněno (Odhad)

30. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. září 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom křehkého X

Klinické studie na AFQ056

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tanzania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit