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Studio clinico per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di dosi orali singole e multiple di AFQ056 nei bambini con sindrome dell'X fragile (FXS)

6 dicembre 2020 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Studio sequenziale in due periodi per valutare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di dosi orali singole e multiple di AFQ056 in pazienti con FXS (sindrome dell'X fragile) di età compresa tra 5 e 11 anni (coorte 1) e 3-4 anni (coorte 2)

Lo scopo di questo studio è caratterizzare la farmacocinetica e la sicurezza/tollerabilità di AFQ056 nei bambini con sindrome dell'X fragile (FXS)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Spagna
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spagna, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata di FXS
  • Allo screening e al primo basale, i segni vitali, il peso corporeo e l'indice di massa corporea (BMI) devono essere specifici per età entro intervalli normali.

Criteri di esclusione:

  • Uso di qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale dei due sia più lungo) del farmaco sperimentale prima dello screening fino alla fine della visita dello studio.
  • Storia di ipersensibilità a AFQ056 o qualsiasi antagonista mGluR.
  • Pazienti di sesso femminile confermate o sospettate di essere sessualmente attive.
  • Anamnesi o presenza di qualsiasi malattia clinicamente significativa di qualsiasi classe principale di sistemi e organi, negli ultimi 2 anni prima dello screening, inclusi ma non limitati a disturbi psichiatrici, neurologici, cardiovascolari, endocrini, metabolici, renali o gastrointestinali (ad eccezione delle caratteristiche tipiche di FXS ).
  • Fumatori.
  • Perdita ≥10% del volume ematico totale entro 8 settimane (o meno se richiesto per questa fascia di età e/o dalla normativa locale) prima della somministrazione o più a lungo se richiesto per questa fascia di età e/o dalla normativa locale.
  • Malattia significativa che non si è risolta completamente almeno quattro settimane prima della prima visita di riferimento.
  • Eventuali valori di laboratorio anormali allo screening o al primo basale che sono a parere dello sperimentatore clinicamente significativi e possono mettere a repentaglio la sicurezza del soggetto dello studio.
  • Uso di (o uso entro almeno 5 emivite prima della somministrazione) farmaci concomitanti che sono forti/moderati inibitori o induttori di CYP1A1/2, CYP2C9/19 o CYP3A4
  • Anamnesi o presenza di epatite B/C o HIV allo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tutte le materie di studio
Droga: AFQ056

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
L'area sotto la curva concentrazione-tempo del plasma (o siero o sangue) dal tempo zero all'infinito [massa x tempo/volume] (AUCinf)
Lasso di tempo: Intervallo di tempo: Giorno 1 (periodo 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 ore post-dose; Giorno 7 (periodo 2): pre-dose; 0,5, 2, 4, 8 ore dopo la dose
Intervallo di tempo: Giorno 1 (periodo 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 ore post-dose; Giorno 7 (periodo 2): pre-dose; 0,5, 2, 4, 8 ore dopo la dose
L'area sotto la curva concentrazione-tempo del plasma (o siero o sangue) dal tempo zero al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile [massa x tempo/volume] (AUClast)
Lasso di tempo: Intervallo di tempo: Giorno 1 (periodo 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 ore post-dose; Giorno 7 (periodo 2): pre-dose; 0,5, 2, 4, 8 ore dopo la dose
Intervallo di tempo: Giorno 1 (periodo 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 ore post-dose; Giorno 7 (periodo 2): pre-dose; 0,5, 2, 4, 8 ore dopo la dose
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Intervallo di tempo: Giorno 1 (periodo 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 ore post-dose; Giorno 7 (periodo 2): pre-dose; 0,5, 2, 4, 8 ore dopo la dose
Intervallo di tempo: Giorno 1 (periodo 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 ore post-dose; Giorno 7 (periodo 2): pre-dose; 0,5, 2, 4, 8 ore dopo la dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Esame fisico
Lasso di tempo: Screening: una volta in qualsiasi momento tra il giorno -30 e il giorno -1; una volta in qualsiasi momento tra le 24 e le 72 ore dopo il giorno 7
Screening: una volta in qualsiasi momento tra il giorno -30 e il giorno -1; una volta in qualsiasi momento tra le 24 e le 72 ore dopo il giorno 7
Segni vitali e misurazioni del corpo
Lasso di tempo: Screening: una volta in qualsiasi momento tra il giorno -30 e il giorno -1; una volta in qualsiasi momento tra le 24 e le 72 ore dopo il giorno 7
Screening: una volta in qualsiasi momento tra il giorno -30 e il giorno -1; una volta in qualsiasi momento tra le 24 e le 72 ore dopo il giorno 7
Elettrocardiogrammi
Lasso di tempo: Screening: una volta in qualsiasi momento tra il giorno -30 e il giorno -1; una volta in qualsiasi momento tra le 24 e le 72 ore dopo il giorno 7
Screening: una volta in qualsiasi momento tra il giorno -30 e il giorno -1; una volta in qualsiasi momento tra le 24 e le 72 ore dopo il giorno 7
ematologia
Lasso di tempo: Screening: una volta in qualsiasi momento tra il giorno -30 e il giorno -1; una volta in qualsiasi momento tra le 24 e le 72 ore dopo il giorno 7
Screening: una volta in qualsiasi momento tra il giorno -30 e il giorno -1; una volta in qualsiasi momento tra le 24 e le 72 ore dopo il giorno 7
chimica del sangue
Lasso di tempo: Screening: una volta in qualsiasi momento tra il giorno -30 e il giorno -1; una volta in qualsiasi momento tra le 24 e le 72 ore dopo il giorno 7
Screening: una volta in qualsiasi momento tra il giorno -30 e il giorno -1; una volta in qualsiasi momento tra le 24 e le 72 ore dopo il giorno 7
esame neurologico
Lasso di tempo: Screening: una volta in qualsiasi momento tra il giorno -30 e il giorno -1; una volta il giorno 7
Screening: una volta in qualsiasi momento tra il giorno -30 e il giorno -1; una volta il giorno 7
Monitoraggio degli eventi avversi (AE).
Lasso di tempo: Durante lo studio (per un totale di circa 32 giorni) e 3 giorni dopo il completamento dello studio
Durante lo studio (per un totale di circa 32 giorni) e 3 giorni dopo il completamento dello studio
Monitoraggio degli eventi avversi gravi (SAE).
Lasso di tempo: Durante lo studio (per un totale di circa 32 giorni) e 30 giorni dopo il completamento dello studio
Durante lo studio (per un totale di circa 32 giorni) e 30 giorni dopo il completamento dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 novembre 2011

Primo Inserito (Stima)

30 novembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 dicembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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