Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczych i wielokrotnych dawek doustnych AFQ056 u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS)

6 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Sekwencyjne, dwuokresowe badanie oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczych i wielokrotnych dawek doustnych AFQ056 u pacjentów z FXS (zespół łamliwego chromosomu X) w wieku 5-11 lat (kohorta 1) i 3-4 lata (kohorta 2)

Celem tego badania jest scharakteryzowanie farmakokinetyki i bezpieczeństwa/tolerancji AFQ056 u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS)

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Hiszpania, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzona diagnoza FXS
  • Podczas badania przesiewowego i pierwszej linii bazowej parametry życiowe, masa ciała i wskaźnik masy ciała (BMI) muszą być właściwe dla wieku i mieścić się w normalnych zakresach.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie jakiegokolwiek innego badanego leku w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) badanego leku przed badaniem przesiewowym do końca wizyty badawczej.
  • Historia nadwrażliwości na AFQ056 lub dowolnego antagonistę mGluR.
  • Pacjentki, u których potwierdzono lub podejrzewa się aktywność seksualną.
  • Historia lub obecność jakiejkolwiek istotnej klinicznie choroby dowolnej klasy głównych układów i narządów, w ciągu ostatnich 2 lat przed badaniem przesiewowym, w tym między innymi zaburzeń psychiatrycznych, neurologicznych, sercowo-naczyniowych, endokrynologicznych, metabolicznych, nerek lub przewodu pokarmowego (z wyjątkiem typowych cech FXS ).
  • Palacze.
  • Utrata ≥10% całkowitej objętości krwi w ciągu 8 tygodni (lub mniej, jeśli jest to wymagane dla tej grupy wiekowej i (lub) zgodnie z lokalnymi przepisami) przed podaniem dawki lub dłużej, jeśli jest to wymagane dla tej grupy wiekowej i (lub) zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Poważna choroba, która nie ustąpiła całkowicie co najmniej cztery tygodnie przed pierwszą wizytą wyjściową.
  • Wszelkie nieprawidłowe wartości laboratoryjne podczas badania przesiewowego lub pierwszej linii bazowej, które zdaniem badacza są klinicznie istotne i mogą zagrażać bezpieczeństwu badanego.
  • Jednoczesne stosowanie (lub stosowanie w ciągu co najmniej 5 okresów półtrwania przed podaniem) leków, które są silnymi/umiarkowanymi inhibitorami lub induktorami CYP1A1/2, CYP2C9/19 lub CYP3A4
  • Historia lub obecność wirusowego zapalenia wątroby typu B/C lub HIV podczas badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wszystkie przedmioty studiów
Lek: AFQ056

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Pole pod krzywą stężenia w osoczu (lub surowicy lub krwi) od czasu od zera do nieskończoności [masa x czas / objętość] (AUCinf)
Ramy czasowe: Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 godziny po podaniu; Dzień 7 (okres 2): przed dawkowaniem; 0,5, 2, 4, 8 godzin po podaniu
Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 godziny po podaniu; Dzień 7 (okres 2): przed dawkowaniem; 0,5, 2, 4, 8 godzin po podaniu
Pole pod krzywą stężenia w osoczu (lub surowicy lub krwi) od czasu od czasu zero do czasu ostatniego mierzalnego stężenia [masa x czas / objętość] (AUClast)
Ramy czasowe: Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 godziny po podaniu; Dzień 7 (okres 2): przed dawkowaniem; 0,5, 2, 4, 8 godzin po podaniu
Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 godziny po podaniu; Dzień 7 (okres 2): przed dawkowaniem; 0,5, 2, 4, 8 godzin po podaniu
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 godziny po podaniu; Dzień 7 (okres 2): przed dawkowaniem; 0,5, 2, 4, 8 godzin po podaniu
Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 godziny po podaniu; Dzień 7 (okres 2): przed dawkowaniem; 0,5, 2, 4, 8 godzin po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Badanie lekarskie
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
Oznaki życiowe i pomiary ciała
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
Elektrokardiogramy
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
hematologia
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
chemia krwi
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
badanie neurologiczne
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dniu 7
Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dniu 7
Monitorowanie zdarzeń niepożądanych (AE).
Ramy czasowe: W trakcie badania (łącznie około 32 dni) i 3 dni po zakończeniu badania
W trakcie badania (łącznie około 32 dni) i 3 dni po zakończeniu badania
Monitorowanie poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Ramy czasowe: W trakcie badania (łącznie około 32 dni) i 30 dni po zakończeniu badania
W trakcie badania (łącznie około 32 dni) i 30 dni po zakończeniu badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 listopada 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 listopada 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 listopada 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X

Badania kliniczne na AFQ056

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Kingdom

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj