骨髄異形成症候群（MDS）/急性骨髄性白血病（AML）におけるアザシチジンの単群パイロット研究、血小板減少症に対するエルトロンボパグによるサポート (Aza-E)

包含基準:

• -血小板数が少ない患者（<= 150 x109 / L）およびさらにMDSのいずれかの疾患診断、または非増殖性CMMLまたは骨髄芽球数が少ないAMLは導入化学療法に適していません
• 年齢 > 18 歳
• -スクリーニング時のECOGスコア0〜2
• -平均余命は12週間以上
• -出産の可能性のある患者の適切な避妊を遵守する能力。

除外基準:

• -急性前骨髄球性白血病と診断された被験者
• -アザシチジンまたはその他のメチルトランスフェラーゼ阻害剤（例： デシタビン)
• -エルトロンボパグ、ロミプロスチム、または他のTPO受容体作動薬による前治療
• -細胞減少療法（例：ヒドロキシ尿素、ara-c、チオグアニンなど）を必要とするAMLまたはMDS 研究登録の前月

• -この研究への参加を危うくする可能性のある既知の管理されていない病状には、以下が含まれますが、これらに限定されません。

  • -制御不良のうっ血性心不全：過去6か月で測定された駆出率<30％）またはNYHAクラスIV
  • 血栓塞栓症のリスクを高めることが知られている不整脈。
  • -不安定狭心症または過去12か月の入院を必要とする虚血性心臓イベント。
  • エルトロンボパグの吸収を著しく変化させる未解決の消化管疾患
• -1回以上の非誘発性深部静脈血栓症または肺塞栓症の病歴によって定義される既知の血栓形成促進状態、または凝固促進状態の存在を示唆する凝固促進状態スクリーニングを伴うDVT / PE（プロトロンビン遺伝子変異ホモ接合性、第V因子ライデンホモ接合性、抗トロンビン欠乏症） 、ループス抗凝固症候群）。
• -過去2年以内の虚血性神経学的イベント（TIAまたは脳卒中）の病歴。
• -不十分な腎機能（Cockcroft-Gault（C-G）式によるeGFR <30 ml /分、または24時間の尿中クレアチニンクリアランスによって測定）

• 不十分な肝機能:

  • ビリルビン≥1.5xULN - ≤80µmol/L は、溶血、無効な赤血球生成または鉄過剰に起因する場合に許容されます)。 これは、ギルバート症候群の患者にも当てはまります。
  • -ASTまたはALT≧2xULN（輸血関連の鉄過剰に起因する場合、≤3xULNは許容されます）
  • -既知の肝硬変の患者。
• -化学療法および/または放射線療法を必要とする過去2年間のMDS / AML以外の悪性腫瘍の病歴を含む、他の重度および/または制御されていない医学的状態。 低線量の局所放射線療法または局所薬剤を必要とする非メラニン性皮膚がんは、臨床的に安定または治癒したと見なされた場合、研究に参加できます。
• 妊娠中または授乳中の女性。
• -エリスロポエチン、GCSF、または幹細胞因子などの成長因子による治療 研究療法の開始前の21日間。
• 活動的または制御されていない感染症。
• -既知のHIV感染のある被験者。
• -研究への参加または遵守を妨げる可能性があると研究者が判断したその他の臨床的に重要な異常があります
• 「ドライタップ」と呼ばれる、質の高い細胞学的評価のために骨髄を吸引できなくなる骨髄線維症。
• -心理的、家族的、社会的、または地理的条件の存在 研究プロトコルおよびフォローアップスケジュールの順守を潜在的に妨げる可能性があります。 この状態は、同意に署名し、試験に登録する前に、患者と話し合う必要があります。
• -スクリーニング超音波検査で14cmを超える脾腫。