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골수이형성 증후군(MDS)/급성 골수성 백혈병(AML)에서 혈소판 감소증에 대한 Eltrombopag 지원과 함께 아자시티딘의 단일 팔 파일럿 연구 (Aza-E)

2016년 2월 12일 업데이트: Peter MacCallum Cancer Centre, Australia

혈소판 감소증에 대한 Eltrombopag 지원과 함께 골수이형성 증후군/급성 골수성 백혈병에서 Azacitidine의 단일 팔 파일럿 연구.

골수이형성 증후군(MDS)은 빈혈, 호중구 감소증 및 혈소판 감소증(낮은 적혈구, 백혈구 및 혈소판 수)을 특징으로 하는 골수 질환입니다. 표준 요법에 실패한 혈소판감소증이 있는 MDS 환자는 정기적인 혈소판 수혈이 필요하며 이는 비용이 많이 들고 불편하며 더 심각한 출혈 합병증의 위험이 있습니다. 아자시티딘을 사용한 MDS의 새로운 치료법은 시간이 지남에 따라 혈소판 생산을 개선하는 것을 포함하여 MDS 환자의 생존율을 증가시키는 것으로 나타났습니다. 그러나 아자시티딘으로 치료하는 초기 주기에서 낮은 혈소판 수치는 임상적 이점을 제공하기 전에 악화되는 경향이 있습니다.

Eltrombopag는 트롬보포이에틴 수용체를 활성화하도록 고안된 약물입니다. Eltrombopag는 환자가 자신의 혈소판을 매우 빠르게 파괴하여 혈소판 감소증이 발생하는 질병인 건강한 혈소판 감소증 자반병(ITP)에서 혈소판 수를 증가시킬 수 있었습니다.

Eltrombopag는 경구 투여되며 표준 치료에 반응하지 않는 만성 ITP 환자의 혈소판 감소증 치료용으로 TGA(Therapeutic Goods Administration) 승인을 받았습니다.

이 연구는 아자시티딘을 사용하여 치료한 MDS가 있는 성인 피험자의 낮은 혈소판 수 치료에서 엘트롬보팍의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 단일군 파일럿 연구입니다. +/- Eltrombopag 및 가장 반응이 빠른 것을 예측할 수 있는 기준 프로필을 결정합니다. 이러한 연구는 유전자 메틸화 및 발현, 면역 프로파일링을 통합할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

25

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 호주
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, 호주, 3002
        • Peter MacCallum Cancer Centre
      • Malvern, Victoria, 호주, 3144
        • Cabrini Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 혈소판 수가 적고(<=150 x109/L) 추가로 MDS, 비증식성 CMML 또는 유도 화학 요법에 적합하지 않은 골수 모세포 수 AML의 질병 진단을 받은 환자
  • 연령 >18세
  • 스크리닝 시 ECOG 점수 ​​0-2
  • 기대 수명 ≥12주
  • 가임기 환자의 적절한 피임법 준수 능력.

제외 기준:

  • 급성 전골수구성 백혈병 진단을 받은 피험자
  • 아자시티딘 또는 기타 메틸트랜스퍼라제 억제제(예: 데시타빈)
  • 엘트롬보팍, 로미플로스팀 또는 기타 TPO 수용체 작용제로 사전 치료
  • 연구 시작 전 달에 세포감소 요법(예: 수산화요소, ara-c, 티오구아닌 등)을 필요로 하는 AML 또는 MDS

  • 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 본 연구 참여를 저해할 수 있는 통제되지 않는 알려진 의학적 상태:

    • 잘 조절되지 않는 울혈성 심부전: 지난 6개월 동안 측정한 박출률 <30%) 또는 NYHA 클래스 IV
    • 혈전 색전증의 위험을 증가시키는 것으로 알려진 부정맥.
    • 지난 12개월 동안 입원이 필요한 불안정 협심증 또는 허혈성 심장 사건.
    • 엘트롬보팍의 흡수를 현저하게 변화시킬 수 있는 미해결 GI 질환
  • 유발되지 않은 심부 정맥 혈전증 또는 폐색전증의 병력 ≥1, 또는 응고 촉진 조건의 존재를 시사하는 응고 촉진 조건 스크린이 있는 모든 DVT/PE로 정의되는 알려진 전혈전 조건(프로트롬빈 유전자 돌연변이 동형접합, 인자 V 라이덴 동형접합, 항트롬빈 결핍 , 루푸스 항응고 증후군).
  • 지난 2년 이내에 허혈성 신경학적 사건(TIA 또는 뇌졸중)의 병력.
  • 부적절한 신장 기능(Cockcroft-Gault(C-G) 공식에 의한 eGFR <30 ml/min 또는 24시간 소변 크레아티닌 청소율로 측정)

  • 부적절한 간 기능:

    • 빌리루빈 ≥1.5xULN - 용혈, 비효율적 적혈구 생성 또는 철 과부하로 인한 경우 ≤80µmol/L 허용 가능). 이는 길버트 증후군 환자에게도 적용됩니다.
    • AST 또는 ALT ≥2xULN(수혈 관련 철분 과부하에 기인한 경우 ≤3xULN 허용됨)
    • 간경변증이 알려진 환자.
  • 이전 2년 동안 화학 요법 및/또는 방사선 요법을 필요로 하는 MDS/AML 이외의 악성 병력을 포함하는 기타 동시 중증 및/또는 제어되지 않는 의학적 상태. 저용량 국소 방사선 요법 또는 국소 제제가 필요한 비흑색성 피부암은 임상적으로 안정적이거나 치유된 것으로 간주되는 경우 연구에 허용됩니다.
  • 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성.
  • 연구 요법 시작 전 21일 동안 에리트로포이에틴, GCSF 또는 줄기 세포 인자와 같은 성장 인자를 사용한 치료.
  • 활성 또는 제어되지 않는 감염.
  • HIV 감염이 알려진 피험자.
  • 연구 참여 또는 연구 순응을 방해할 수 있는 조사자가 결정한 기타 임상적으로 중요한 이상이 있음
  • "드라이 탭"이라고 하는 양질의 세포학적 평가를 위해 골수를 흡인할 수 없는 골수 섬유증.
  • 연구 프로토콜 및 후속 일정의 준수를 잠재적으로 방해하는 심리적, 가족적, 사회학적 또는 지리적 조건의 존재. 이 조건은 동의서에 서명하고 시험에 등록하기 전에 환자와 논의해야 합니다.
  • 스크리닝 초음파 검사에서 14cm 이상의 비장비대.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아자시티딘 및 엘트롬보팍
Vidaza(아자시티딘) Revolade(엘트롬보팍)
의약품: 아자시티딘 및 엘트롬보팍
표준: 아자시티딘 D1-5, 8&9, 임상적 이점이 상실될 때까지. 실험적: 6개월 동안 50-300mg 범위의 용량으로 엘트롬보팍(eltrombopag), 임상적 이점을 얻는 사람들에게만 계속.
다른 이름들:
  • Revolade (엘트롬보팍)
  • 비다자(아자시티딘)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
엘트롬보팍과 아자시티딘 병용과 관련된 비혈액학적 독성 사건의 수
기간: 치료 6주기(약 6개월)
등급 III/IV 비혈액학적 독성의 사건 수는 엘트롬보팍과 아자시티딘의 병용에 대한 가능성, 아마도 또는 확실한 관련성을 기반으로 측정됩니다.
치료 6주기(약 6개월)

2차 결과 측정

결과 측정
기간
혈소판 수치가 개선된 환자 수와 이를 달성할 수 있는 용량.
기간: 마지막으로 누적된 환자가 연구 치료를 완료한 후 약 2.5년
마지막으로 누적된 환자가 연구 치료를 완료한 후 약 2.5년
MDS 및 낮은 골수 모세포 수 AML 환자에서 5-azacitidine과 eltrombopag의 병용 반응과 실험실 소견의 상관관계
기간: 마지막으로 누적된 환자가 연구 치료를 완료한 후 약 2.5년
마지막으로 누적된 환자가 연구 치료를 완료한 후 약 2.5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Peter MacCallum Cancer Centre, Australia

협력자

GlaxoSmithKline
Celgene Corporation

수사관

  • 수석 연구원: Michael Dickinson, Dr, Peter MacCallum Cancer Centre, Australia

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 11월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 12월 6일

처음 게시됨 (추정)

2011년 12월 8일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 2월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 2월 12일

마지막으로 확인됨

2016년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 10/78

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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