阿扎胞苷在骨髓增生异常综合征 (MDS) / 急性髓性白血病 (AML) 中的单臂试验研究，艾曲波帕支持血小板减少症 (Aza-E)

纳入标准：

• 血小板计数低 (<=150 x109/L) 且诊断为 MDS 或非增殖性 CMML 或骨髓原始细胞计数低的 AML 的患者不适合诱导化疗
• 年龄 >18 岁
• 筛选时 ECOG 评分为 0-2
• 预期寿命≥12周
• 有生育能力的患者能够遵守充分的避孕措施。

排除标准：

• 诊断为急性早幼粒细胞白血病的受试者
• 先前使用阿扎胞苷或任何其他甲基转移酶抑制剂（例如 地西他滨）
• 先前接受过艾曲波帕、romiplostim 或其他 TPO 受体激动剂治疗
• 进入研究前一个月需要细胞减灭治疗（例如羟基脲、ara-c、硫鸟嘌呤等）的 AML 或 MDS

• 可能影响参与本研究的已知不受控制的医疗状况，包括但不限于：

  • 控制不佳的充血性心力衰竭：过去 6 个月内测得的射血分数 <30%）或 NYHA IV 级
  • 已知心律失常会增加血栓栓塞事件的风险。
  • 在过去 12 个月内需要住院的不稳定型心绞痛或缺血性心脏事件。
  • 未解决的胃肠道疾病可能会显着改变艾曲波帕的吸收
• 已知的促血栓形成病症定义为 ≥1 无端深静脉血栓形成或肺栓塞病史，或任何 DVT/PE 与促凝血条件筛查表明存在促凝血病症（凝血酶原基因突变纯合性、凝血因子 V leiden 纯合性、抗凝血酶缺乏症, 狼疮抗凝综合征）。
• 过去 2 年内的缺血性神经事件（TIA 或中风）史。
• 肾功能不足（eGFR <30 毫升/分钟，通过 Cockcroft-Gault (C-G) 公式，或通过 24 小时尿肌酐清除率测量）

• 肝功能不足：

  • 胆红素 ≥1.5xULN - ≤80µmol/L 如果归因于溶血、无效红细胞生成或铁过载，则可接受）。 这也适用于吉尔伯特综合症患者。
  • AST 或 ALT ≥2xULN（≤3xULN 如果归因于输血相关铁过载则可接受）
  • 已知有肝硬化的患者。
• 其他并发的严重和/或不受控制的医疗状况，包括在过去 2 年中需要化疗和/或放疗的除 MDS/AML 以外的恶性肿瘤病史。 如果认为临床稳定或已治愈，则允许进行需要低剂量局部放疗或外用药物的非黑素性皮肤癌的研究。
• 怀孕或哺乳的妇女。
• 在研究治疗开始前的 21 天内使用促红细胞生成素、GCSF 或干细胞因子等生长因子进行治疗。
• 活动性或不受控制的感染。
• 已知感染 HIV 的受试者。
• 有任何其他由研究者确定的可能影响他或她参与或遵守研究的临床重要异常
• 骨髓纤维化导致无法抽取骨髓进行质量细胞学评估，称为“干抽”。
• 存在任何可能妨碍遵守研究方案和后续计划的心理、家庭、社会学或地理条件。 在签署同意书和注册试验之前，必须与患者讨论这种情况。
• 筛查超声检查显示脾肿大 >14cm。