このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

遺伝性小脳失調症の新しい治療法 - 臍帯間葉系幹細胞移植 (SCA)

2012年6月18日 更新者：General Hospital of Chinese Armed Police Forces

遺伝性小脳失調症患者における臍帯間葉系幹細胞移植の安全性と有効性

遺伝性小脳性運動失調症は、常染色体優性遺伝病の一種で、主に小脳が関与する病変ですが、脊髄や脳神経も関与している可能性があります。 合計20人の分子的に診断されたSCA1患者が2つのグループに分けられました。 一方のグループは幹細胞移植の治療に受け入れられ、もう一方のグループは対照となります。 このプロジェクトの目的は、同種臍帯間葉系幹細胞が安全に臨床応用され、遺伝性小脳失調症の治療に有効であることを証明することです。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

詳細な説明

入院後、移植を受け入れた患者は、身体検査、血液および尿検査、心電図、電気生理学的検査を受け、SCA1の症状（バランス、歩行、器用さ、振戦、記憶、気分および集中力）の評価、および幹細胞治療：幹細胞が調製された後、患者は腰椎穿刺による4回の幹細胞移植を受け入れ、2回の治療の間の時間は3〜5日です。 コントロールは、SCA1 症状の評価のみを受けます。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

20

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
      • Beijing、中国
        • Yihua An

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 18～65歳
  2. 分子的に診断されたSCA1

除外基準:

  1. 認知障害者
  2. 統合失調症患者
  3. 重度の腎・肝疾患、てんかん、心疾患、肺疾患、心不整脈、尿崩症、白血病、その他の中枢神経疾患（パーキンソン病、脳血管障害など）の患者
  4. 18歳未満、65歳以上

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
介入なし：対照群
グループ内の 10 人の患者は、リクルートの前と 1、3、6、12 か月後に神経機能評価と電気生理学的検査のみを受けます。 彼らは細胞療法を受け入れません。
実験的：幹細胞移植
グループ内の 10 人の患者が幹細胞移植を受け入れます。
他の：幹細胞移植
患者は、腰椎穿刺による幹細胞移植を 4 回受け入れた。時間は 2 回の治療の間に 3 ～ 5 日あり、投与量は約 2 ml (1×10-7 細胞を含む) である。
他の名前：
  • 細胞療法。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血液検査
時間枠：移植前1週間以内
白血球、好中球顆粒球、白血球；グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ(GPT)、グルタミン酸オキサル酢酸トランスアミナーゼ、乳酸脱水素酵素(LDH)、;ヒドロキシ酪酸脱水素酵素(HBDH)、ホスホクレアチンキナーゼ(CK)；アシダムウリカム(UA)、クレアチニン(Cr)、 α1-ミクログロブリン、β2-ミクログロブリン；リンホトキシン(LCT)。 腫瘍マーカー(AFP、CEA、CA125、CA15-3、CA19-9、CA72-4CY21-1、NSE)、リンパ球分類
移植前1週間以内
神経機能評価
時間枠：移植前1週間以内
  1. タイムアップアンドゴーテスト、5分間のダウンアンドアップテスト
  2. ICARSスコア
  3. 修正フォールズ有効性尺度
  4. バーグバランス評価

  5. 振戦評価尺度:

    • パート A - 振戦の場所/重症度評価
    • パート B - 手書きと図面
    • パート C - 振戦による機能障害
  6. 睡眠、うつ病 (Beck Depression Inventory) (BDI)、覚醒 (Computerized Continuous Performing Tasks)、および記憶 (Mini Mental State Examination) に関するアンケート
移植前1週間以内
血液検査
時間枠：移植後1ヶ月
白血球、好中球顆粒球、白血球；グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ(GPT)、グルタミン酸オキサル酢酸トランスアミナーゼ、乳酸脱水素酵素(LDH)、;ヒドロキシ酪酸脱水素酵素(HBDH)、ホスホクレアチンキナーゼ(CK)；アシダムウリカム(UA)、クレアチニン(Cr)、 α1-ミクログロブリン、β2-ミクログロブリン；リンホトキシン(LCT)。 腫瘍マーカー(AFP、CEA、CA125、CA15-3、CA19-9、CA72-4CY21-1、NSE)、リンパ球分類
移植後1ヶ月
血液検査
時間枠：移植後3ヶ月
白血球、好中球顆粒球、白血球；グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ(GPT)、グルタミン酸オキサル酢酸トランスアミナーゼ、乳酸脱水素酵素(LDH)、;ヒドロキシ酪酸脱水素酵素(HBDH)、ホスホクレアチンキナーゼ(CK)；アシダムウリカム(UA)、クレアチニン(Cr)、 α1-ミクログロブリン、β2-ミクログロブリン；リンホトキシン(LCT)。 腫瘍マーカー(AFP、CEA、CA125、CA15-3、CA19-9、CA72-4CY21-1、NSE)、リンパ球分類
移植後3ヶ月
血液検査
時間枠：移植後6ヶ月
白血球、好中球顆粒球、白血球；グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ(GPT)、グルタミン酸オキサル酢酸トランスアミナーゼ、乳酸脱水素酵素(LDH)、;ヒドロキシ酪酸脱水素酵素(HBDH)、ホスホクレアチンキナーゼ(CK)；アシダムウリカム(UA)、クレアチニン(Cr)、 α1-ミクログロブリン、β2-ミクログロブリン；リンホトキシン(LCT)。 腫瘍マーカー(AFP、CEA、CA125、CA15-3、CA19-9、CA72-4CY21-1、NSE)、リンパ球分類
移植後6ヶ月
血液検査
時間枠：移植後12ヶ月
白血球、好中球顆粒球、白血球；グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ(GPT)、グルタミン酸オキサル酢酸トランスアミナーゼ、乳酸脱水素酵素(LDH)、;ヒドロキシ酪酸脱水素酵素(HBDH)、ホスホクレアチンキナーゼ(CK)；アシダムウリカム(UA)、クレアチニン(Cr)、 α1-ミクログロブリン、β2-ミクログロブリン；リンホトキシン(LCT)。 腫瘍マーカー(AFP、CEA、CA125、CA15-3、CA19-9、CA72-4CY21-1、NSE)、リンパ球分類
移植後12ヶ月
神経機能評価
時間枠：移植後1ヶ月
  1. タイムアップアンドゴーテスト、5分間のダウンアンドアップテスト
  2. ICARSスコア
  3. 修正フォールズ有効性尺度
  4. バーグバランス評価

  5. 振戦評価尺度:

    • パート A - 振戦の場所/重症度評価
    • パート B - 手書きと図面
    • パート C - 振戦による機能障害
  6. 睡眠、うつ病 (Beck Depression Inventory) (BDI)、覚醒 (Computerized Continuous Performing Tasks)、および記憶 (Mini Mental State Examination) に関するアンケート
移植後1ヶ月
神経機能評価
時間枠：移植後3ヶ月
  1. タイムアップアンドゴーテスト、5分間のダウンアンドアップテスト
  2. ICARSスコア
  3. 修正フォールズ有効性尺度
  4. バーグバランス評価

  5. 振戦評価尺度:

    • パート A - 振戦の場所/重症度評価
    • パート B - 手書きと図面
    • パート C - 振戦による機能障害
  6. 睡眠、うつ病 (Beck Depression Inventory) (BDI)、覚醒 (Computerized Continuous Performing Tasks)、および記憶 (Mini Mental State Examination) に関するアンケート
移植後3ヶ月
神経機能評価
時間枠：移植後6ヶ月
  1. タイムアップアンドゴーテスト、5分間のダウンアンドアップテスト
  2. ICARSスコア
  3. 修正フォールズ有効性尺度
  4. バーグバランス評価

  5. 振戦評価尺度:

    • パート A - 振戦の場所/重症度評価
    • パート B - 手書きと図面
    • パート C - 振戦による機能障害
  6. 睡眠、うつ病 (Beck Depression Inventory) (BDI)、覚醒 (Computerized Continuous Performing Tasks)、および記憶 (Mini Mental State Examination) に関するアンケート
移植後6ヶ月
神経機能評価
時間枠：移植後12ヶ月
  1. タイムアップアンドゴーテスト、5分間のダウンアンドアップテスト
  2. ICARSスコア
  3. 修正フォールズ有効性尺度
  4. バーグバランス評価

  5. 振戦評価尺度:

    • パート A - 振戦の場所/重症度評価
    • パート B - 手書きと図面
    • パート C - 振戦による機能障害
  6. 睡眠、うつ病 (Beck Depression Inventory) (BDI)、覚醒 (Computerized Continuous Performing Tasks)、および記憶 (Mini Mental State Examination) に関するアンケート
移植後12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
尿検査
時間枠：移植前1週間以内
蛋白質、赤血球、α1-ミクログロブリン、β2-ミクログロブリン
移植前1週間以内
電気生理学検査
時間枠：移植前1週間以内
体性感覚誘発電位(SEP)、脳幹聴覚誘発電位(BAEP)
移植前1週間以内
尿検査
時間枠：移植後1ヶ月
蛋白質、赤血球、α1-ミクログロブリン、β2-ミクログロブリン
移植後1ヶ月
尿検査
時間枠：移植後3ヶ月
蛋白質、赤血球、α1-ミクログロブリン、β2-ミクログロブリン
移植後3ヶ月
尿検査
時間枠：移植後6ヶ月
蛋白質、赤血球、α1-ミクログロブリン、β2-ミクログロブリン
移植後6ヶ月
尿検査
時間枠：移植後12ヶ月
蛋白質、赤血球、α1-ミクログロブリン、β2-ミクログロブリン
移植後12ヶ月
電気生理学検査
時間枠：移植後1ヶ月
体性感覚誘発電位(SEP)、脳幹聴覚誘発電位(BAEP)
移植後1ヶ月
電気生理学検査
時間枠：移植後3ヶ月
体性感覚誘発電位(SEP)、脳幹聴覚誘発電位(BAEP)
移植後3ヶ月
電気生理学検査
時間枠：移植後6ヶ月
体性感覚誘発電位(SEP)、脳幹聴覚誘発電位(BAEP)
移植後6ヶ月
電気生理学検査
時間枠：移植後12ヶ月
体性感覚誘発電位(SEP)、脳幹聴覚誘発電位(BAEP)
移植後12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

General Hospital of Chinese Armed Police Forces

捜査官

  • スタディディレクター：Yihua An, doctor、director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年12月1日

一次修了 (予想される)

2013年7月1日

研究の完了 (予想される)

2014年7月1日

試験登録日

最初に提出

2011年10月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年12月8日

最初の投稿 (見積もり)

2011年12月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2012年6月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2012年6月18日

最終確認日

2012年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 20111031SCA
  • 20111031limin (その他の識別子：neuralstemcell)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する