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Um novo método para tratar a ataxia cerebelar hereditária - Transplante de células-tronco mesenquimais do cordão umbilical (SCA)

18 de junho de 2012 atualizado por: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

A segurança e a eficácia do transplante de células-tronco mesenquimais do cordão umbilical em pacientes com ataxia cerebelar hereditária

A ataxia cerebelar hereditária é um tipo de doença genética autossômica dominante, lesões envolvendo principalmente o cerebelo, mas a medula espinhal e os nervos cranianos também podem ter algum envolvimento. Um total de 20 pacientes SCA1 diagnosticados molecularmente divididos em dois grupos. Um grupo aceito para o tratamento de transplante de células-tronco, o outro grupo será o controle. Objetivo deste projeto provar que as células-tronco mesenquimais alogênicas do cordão umbilical são aplicadas com segurança clínica, e no tratamento da ataxia cerebelar hereditária é válida.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Após a admissão, os pacientes aceitos para transplante receberiam exame físico, exames de sangue e urina, eletrocardiograma, estudo eletrofisiológico; avaliação dos sintomas SCA1 (equilíbrio, caminhada, destreza, tremor, memória, humor e concentração), então terapia com células-tronco: após a preparação das células-tronco , os pacientes aceitaram 4 transplantes de células-tronco por punção lombar, o tempo é de 3-5 dias entre dois tratamentos. O controle recebe apenas avaliação dos sintomas SCA1.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

20

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China
        • Yihua An

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. 18-65 anos de idade
  2. SCA1 diagnosticado molecularmente

Critério de exclusão:

  1. Indivíduos com deficiência cognitiva
  2. esquizofrênicos
  3. Pacientes com doença renal e hepática grave, epilepsia, doença cardíaca, doença pulmonar, arritmia cardíaca, diabetes insipidus, leucemia e alguma outra doença neural central (como doença de Parkinson, acidente vascular cerebral e outros)
  4. Idade inferior a 18 anos, idade superior a 65 anos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Sem intervenção: Grupo de controle
Dez pacientes do grupo recebem apenas avaliação funcional do nervo e exame eletrofisiológico antes e 1,3,6,12 meses após o recrutamento. Eles não aceitarão a terapia celular.
Experimental: Transplante de células-tronco
10 pacientes do grupo aceitam o transplante de células-tronco.
Outro: transplante de células tronco
Os pacientes aceitaram 4 transplantes de células-tronco por punção lombar, o tempo é de 3-5 dias entre dois tratamentos e a dose é de cerca de 2 ml (incluindo 1 × 10'7 células).
Outros nomes:
  • Terapia celular.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Teste de sangue
Prazo: dentro de uma semana antes do transplante
leucócitos, granulócitos neutrofílicos, leucomonócitos, transaminase pirúvica glutâmica (GPT), transaminase oxalacética glutâmica, lactato desidrogenase (LDH), hidroxibutirato desidrogenase (HBDH), fosfocreatina quinase (CK), ácido úrico (UA), creatinina (Cr) α1- microglobulina, β2- microglobulina; linfotoxina (LCT). Marcadores tumorais (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificação de linfócitos
dentro de uma semana antes do transplante
Avaliação funcional do nervo
Prazo: dentro de uma semana antes do transplante
  1. Teste de subida e descida cronometrado, teste de subida e descida de 5 minutos
  2. Pontuação ICARS
  3. Escala de Eficácia de Quedas Modificada
  4. Avaliação do equilíbrio de Berg

  5. Escala de Avaliação de Tremor:

    • Parte A - Avaliação da localização/gravidade do tremor
    • Parte B - Caligrafia e desenhos
    • Parte C - Incapacidades funcionais resultantes de tremor
  6. Questionários relacionados ao sono, depressão (Beck Depression Inventory) (BDI), estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) e memória (Mini Mental State Examination)
dentro de uma semana antes do transplante
Teste de sangue
Prazo: 1 mês após o transplante
leucócitos, granulócitos neutrofílicos, leucomonócitos, transaminase pirúvica glutâmica (GPT), transaminase oxalacética glutâmica, lactato desidrogenase (LDH), hidroxibutirato desidrogenase (HBDH), fosfocreatina quinase (CK), ácido úrico (UA), creatinina (Cr) α1- microglobulina, β2- microglobulina; linfotoxina (LCT). Marcadores tumorais (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificação de linfócitos
1 mês após o transplante
Teste de sangue
Prazo: 3 meses após o transplante
leucócitos, granulócitos neutrofílicos, leucomonócitos, transaminase pirúvica glutâmica (GPT), transaminase oxalacética glutâmica, lactato desidrogenase (LDH), hidroxibutirato desidrogenase (HBDH), fosfocreatina quinase (CK), ácido úrico (UA), creatinina (Cr) α1- microglobulina, β2- microglobulina; linfotoxina (LCT). Marcadores tumorais (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificação de linfócitos
3 meses após o transplante
Teste de sangue
Prazo: 6 meses após o transplante
leucócitos, granulócitos neutrofílicos, leucomonócitos, transaminase pirúvica glutâmica (GPT), transaminase oxalacética glutâmica, lactato desidrogenase (LDH), hidroxibutirato desidrogenase (HBDH), fosfocreatina quinase (CK), ácido úrico (UA), creatinina (Cr) α1- microglobulina, β2- microglobulina; linfotoxina (LCT). Marcadores tumorais (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificação de linfócitos
6 meses após o transplante
Teste de sangue
Prazo: 12 meses após o transplante
leucócitos, granulócitos neutrofílicos, leucomonócitos, transaminase pirúvica glutâmica (GPT), transaminase oxalacética glutâmica, lactato desidrogenase (LDH), hidroxibutirato desidrogenase (HBDH), fosfocreatina quinase (CK), ácido úrico (UA), creatinina (Cr) α1- microglobulina, β2- microglobulina; linfotoxina (LCT). Marcadores tumorais (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificação de linfócitos
12 meses após o transplante
Avaliação funcional do nervo
Prazo: 1 mês após o transplante
  1. Teste de subida e descida cronometrado, teste de subida e descida de 5 minutos
  2. Pontuação ICARS
  3. Escala de Eficácia de Quedas Modificada
  4. Avaliação do equilíbrio de Berg

  5. Escala de Avaliação de Tremor:

    • Parte A - Avaliação da localização/gravidade do tremor
    • Parte B - Caligrafia e desenhos
    • Parte C - Incapacidades funcionais resultantes de tremor
  6. Questionários relacionados ao sono, depressão (Beck Depression Inventory) (BDI), estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) e memória (Mini Mental State Examination)
1 mês após o transplante
Avaliação funcional do nervo
Prazo: 3 meses após o transplante
  1. Teste de subida e descida cronometrado, teste de subida e descida de 5 minutos
  2. Pontuação ICARS
  3. Escala de Eficácia de Quedas Modificada
  4. Avaliação do equilíbrio de Berg

  5. Escala de Avaliação de Tremor:

    • Parte A - Avaliação da localização/gravidade do tremor
    • Parte B - Caligrafia e desenhos
    • Parte C - Incapacidades funcionais resultantes de tremor
  6. Questionários relacionados ao sono, depressão (Beck Depression Inventory) (BDI), estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) e memória (Mini Mental State Examination)
3 meses após o transplante
Avaliação funcional do nervo
Prazo: 6 meses após o transplante
  1. Teste de subida e descida cronometrado, teste de subida e descida de 5 minutos
  2. Pontuação ICARS
  3. Escala de Eficácia de Quedas Modificada
  4. Avaliação do equilíbrio de Berg

  5. Escala de Avaliação de Tremor:

    • Parte A - Avaliação da localização/gravidade do tremor
    • Parte B - Caligrafia e desenhos
    • Parte C - Incapacidades funcionais resultantes de tremor
  6. Questionários relacionados ao sono, depressão (Beck Depression Inventory) (BDI), estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) e memória (Mini Mental State Examination)
6 meses após o transplante
Avaliação funcional do nervo
Prazo: 12 meses após o transplante
  1. Teste de subida e descida cronometrado, teste de subida e descida de 5 minutos
  2. Pontuação ICARS
  3. Escala de Eficácia de Quedas Modificada
  4. Avaliação do equilíbrio de Berg

  5. Escala de Avaliação de Tremor:

    • Parte A - Avaliação da localização/gravidade do tremor
    • Parte B - Caligrafia e desenhos
    • Parte C - Incapacidades funcionais resultantes de tremor
  6. Questionários relacionados ao sono, depressão (Beck Depression Inventory) (BDI), estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) e memória (Mini Mental State Examination)
12 meses após o transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Exame de urina
Prazo: dentro de uma semana antes do transplante
proteína, cariócito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
dentro de uma semana antes do transplante
Exame de eletrofisiologia
Prazo: dentro de uma semana antes do transplante
potencial evocado somatossensorial (PES)、potencial evocado auditivo do tronco encefálico (PEATE)
dentro de uma semana antes do transplante
Exame de urina
Prazo: 1 mês após o transplante
proteína, cariócito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
1 mês após o transplante
Exame de urina
Prazo: 3 meses após o transplante
proteína, cariócito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
3 meses após o transplante
Exame de urina
Prazo: 6 meses após o transplante
proteína, cariócito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
6 meses após o transplante
Exame de urina
Prazo: 12 meses após o transplante
proteína, cariócito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
12 meses após o transplante
Exame de eletrofisiologia
Prazo: 1 mês após o transplante
potencial evocado somatossensorial (PES)、potencial evocado auditivo do tronco encefálico (PEATE)
1 mês após o transplante
Exame de eletrofisiologia
Prazo: 3 meses após o transplante
potencial evocado somatossensorial (PES)、potencial evocado auditivo do tronco encefálico (PEATE)
3 meses após o transplante
Exame de eletrofisiologia
Prazo: 6 meses após o transplante
potencial evocado somatossensorial (PES)、potencial evocado auditivo do tronco encefálico (PEATE)
6 meses após o transplante
Exame de eletrofisiologia
Prazo: 12 meses após o transplante
potencial evocado somatossensorial (PES)、potencial evocado auditivo do tronco encefálico (PEATE)
12 meses após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Investigadores

  • Diretor de estudo: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2011

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de julho de 2013

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de julho de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de outubro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de dezembro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

9 de dezembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

20 de junho de 2012

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de junho de 2012

Última verificação

1 de junho de 2012

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Outro identificador: neuralstemcell)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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