Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nová metoda léčby dědičné cerebelární ataxie – Transplantace mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku (SCA)

18. června 2012 aktualizováno: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Bezpečnost a účinnost transplantace mezenchymálních kmenových buněk z pupečníku u pacientů s hereditární cerebelární ataxií

Dědičná cerebelární ataxie je typem autozomálně dominantního genetického onemocnění, léze postihující hlavně mozeček, ale mohou být postiženy i míchy a hlavové nervy. Celkem 20 molekulárně diagnostikovaných pacientů se SCA1 rozdělených do dvou skupin. Jedna skupina přijatá k léčbě transplantace kmenových buněk, druhá skupina bude kontrolní. Účel tohoto projektu prokázat, že alogenní mezenchymální kmenové buňky z pupečníku jsou aplikovány klinicky bezpečně a při léčbě hereditární cerebelární ataxie je platný.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Po přijetí by pacienti, kteří přijali transplantaci, podstoupili fyzikální vyšetření, krevní a močové testy, elektrokardiogram, elektrofyziologické vyšetření; vyhodnocení symptomů SCA1 (rovnováha, chůze, obratnost, třes, paměť, nálada a koncentrace), poté terapie kmenovými buňkami: po přípravě kmenových buněk , pacienti přijali 4x transplantaci kmenových buněk lumbální punkcí, doba mezi dvěma ošetřeními je 3-5 dní. Kontrola obdrží pouze hodnocení symptomů SCA1.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Yihua An

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. 18-65 let věku
  2. Molekulárně diagnostikovaný SCA1

Kritéria vyloučení:

  1. Kognitivně postižení jedinci
  2. Schizofrenici
  3. Pacienti se závažným onemocněním ledvin a jater, epilepsií, srdečním onemocněním, plicním onemocněním, srdeční arytmií, diabetes insipidus, leukémií a některým dalším centrálním nervovým onemocněním (jako je Parkinsonova choroba, příhoda mozkových cév a spol.)
  4. Věk méně než 18 let, věk vyšší než 65 let

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Kontrolní skupina
Deset pacientů ve skupině podstoupí pouze funkční vyšetření nervů a elektrofyziologické vyšetření před a 1,3,6,12 měsíců po náboru. Nebudou akceptovat buněčnou terapii.
Experimentální: Transplantace kmenových buněk
10 pacientů ve skupině přijímá transplantaci kmenových buněk.
Jiný: transplantace kmenových buněk
Pacienti přijali 4x transplantaci kmenových buněk lumbální punkcí, doba mezi dvěma ošetřeními je 3-5 dní a dávka je asi 2 ml (včetně 1×10'7 buněk).
Ostatní jména:
  • Buněčná terapie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
krevní test
Časové okno: do jednoho týdne před transplantací
bílé krvinky, neutrofilní granulocyty, leukocyty, glutamát-pyruviktransamináza (GPT), glutamová oxaloctová transamináza, laktátdehydrogenáza (LDH), Chydroxybutyrátdehydrogenáza (HBDH)、fosfokreatin)umarátkináza (CK)Uramacinása (CK)Uramacid kreatinu α1- mikroglobulin、β2- mikroglobulin；lymfotoxin (LCT). Nádorové markery (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Klasifikace lymfocytů
do jednoho týdne před transplantací
Nervové funkční hodnocení
Časové okno: do jednoho týdne před transplantací
  1. Časovaný test up-and-go, 5minutový test dolů a nahoru
  2. skóre ICARS
  3. Upravená stupnice účinnosti Falls
  4. Berg hodnocení rovnováhy

  5. Stupnice hodnocení třesu:

    • Část A – Hodnocení místa/závažnosti třesu
    • Část B - Rukopis a kresby
    • Část C - Funkční postižení vyplývající z třesu
  6. Dotazníky týkající se spánku, deprese (Beck Depression Inventory) (BDI), bdělosti (Computerized Continuous Performing Tasks) a paměti (Mini Mental State Examination)
do jednoho týdne před transplantací
krevní test
Časové okno: 1 měsíc po transplantaci
bílé krvinky, neutrofilní granulocyty, leukocyty, glutamát-pyruviktransamináza (GPT), glutamová oxaloctová transamináza, laktátdehydrogenáza (LDH), Chydroxybutyrátdehydrogenáza (HBDH)、fosfokreatin)umarátkináza (CK)Uramacinása (CK)Uramacid kreatinu α1- mikroglobulin、β2- mikroglobulin；lymfotoxin (LCT). Nádorové markery (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Klasifikace lymfocytů
1 měsíc po transplantaci
krevní test
Časové okno: 3 měsíce po transplantaci
bílé krvinky, neutrofilní granulocyty, leukocyty, glutamát-pyruviktransamináza (GPT), glutamová oxaloctová transamináza, laktátdehydrogenáza (LDH), Chydroxybutyrátdehydrogenáza (HBDH)、fosfokreatin)umarátkináza (CK)Uramacinása (CK)Uramacid kreatinu α1- mikroglobulin、β2- mikroglobulin；lymfotoxin (LCT). Nádorové markery (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Klasifikace lymfocytů
3 měsíce po transplantaci
krevní test
Časové okno: 6 měsíců po transplantaci
bílé krvinky, neutrofilní granulocyty, leukocyty, glutamát-pyruviktransamináza (GPT), glutamová oxaloctová transamináza, laktátdehydrogenáza (LDH), Chydroxybutyrátdehydrogenáza (HBDH)、fosfokreatin)umarátkináza (CK)Uramacinása (CK)Uramacid kreatinu α1- mikroglobulin、β2- mikroglobulin；lymfotoxin (LCT). Nádorové markery (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Klasifikace lymfocytů
6 měsíců po transplantaci
krevní test
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
bílé krvinky, neutrofilní granulocyty, leukocyty, glutamát-pyruviktransamináza (GPT), glutamová oxaloctová transamináza, laktátdehydrogenáza (LDH), Chydroxybutyrátdehydrogenáza (HBDH)、fosfokreatin)umarátkináza (CK)Uramacinása (CK)Uramacid kreatinu α1- mikroglobulin、β2- mikroglobulin；lymfotoxin (LCT). Nádorové markery (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Klasifikace lymfocytů
12 měsíců po transplantaci
Nervové funkční hodnocení
Časové okno: 1 měsíc po transplantaci
  1. Časovaný test up-and-go, 5minutový test dolů a nahoru
  2. skóre ICARS
  3. Upravená stupnice účinnosti Falls
  4. Berg hodnocení rovnováhy

  5. Stupnice hodnocení třesu:

    • Část A – Hodnocení místa/závažnosti třesu
    • Část B - Rukopis a kresby
    • Část C - Funkční postižení vyplývající z třesu
  6. Dotazníky týkající se spánku, deprese (Beck Depression Inventory) (BDI), bdělosti (Computerized Continuous Performing Tasks) a paměti (Mini Mental State Examination)
1 měsíc po transplantaci
Nervové funkční hodnocení
Časové okno: 3 měsíce po transplantaci
  1. Časovaný test up-and-go, 5minutový test dolů a nahoru
  2. skóre ICARS
  3. Upravená stupnice účinnosti Falls
  4. Berg hodnocení rovnováhy

  5. Stupnice hodnocení třesu:

    • Část A – Hodnocení místa/závažnosti třesu
    • Část B - Rukopis a kresby
    • Část C - Funkční postižení vyplývající z třesu
  6. Dotazníky týkající se spánku, deprese (Beck Depression Inventory) (BDI), bdělosti (Computerized Continuous Performing Tasks) a paměti (Mini Mental State Examination)
3 měsíce po transplantaci
Nervové funkční hodnocení
Časové okno: 6 měsíců po transplantaci
  1. Časovaný test up-and-go, 5minutový test dolů a nahoru
  2. skóre ICARS
  3. Upravená stupnice účinnosti Falls
  4. Berg hodnocení rovnováhy

  5. Stupnice hodnocení třesu:

    • Část A – Hodnocení místa/závažnosti třesu
    • Část B - Rukopis a kresby
    • Část C - Funkční postižení vyplývající z třesu
  6. Dotazníky týkající se spánku, deprese (Beck Depression Inventory) (BDI), bdělosti (Computerized Continuous Performing Tasks) a paměti (Mini Mental State Examination)
6 měsíců po transplantaci
Nervové funkční hodnocení
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
  1. Časovaný test up-and-go, 5minutový test dolů a nahoru
  2. skóre ICARS
  3. Upravená stupnice účinnosti Falls
  4. Berg hodnocení rovnováhy

  5. Stupnice hodnocení třesu:

    • Část A – Hodnocení místa/závažnosti třesu
    • Část B - Rukopis a kresby
    • Část C - Funkční postižení vyplývající z třesu
  6. Dotazníky týkající se spánku, deprese (Beck Depression Inventory) (BDI), bdělosti (Computerized Continuous Performing Tasks) a paměti (Mini Mental State Examination)
12 měsíců po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Test pisoáru
Časové okno: do jednoho týdne před transplantací
proteinum, akaryocyt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
do jednoho týdne před transplantací
Elektrofyziologické vyšetření
Časové okno: do jednoho týdne před transplantací
somatosenzorický evokovaný potenciál (SEP)、mozkový kmenový sluchový evokovaný potenciál (BAEP)
do jednoho týdne před transplantací
Test pisoáru
Časové okno: 1 měsíc po transplantaci
proteinum, akaryocyt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
1 měsíc po transplantaci
Test pisoáru
Časové okno: 3 měsíce po transplantaci
proteinum, akaryocyt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
3 měsíce po transplantaci
Test pisoáru
Časové okno: 6 měsíců po transplantaci
proteinum, akaryocyt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
6 měsíců po transplantaci
Test pisoáru
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
proteinum, akaryocyt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
12 měsíců po transplantaci
Elektrofyziologické vyšetření
Časové okno: 1 měsíc po transplantaci
somatosenzorický evokovaný potenciál (SEP)、mozkový kmenový sluchový evokovaný potenciál (BAEP)
1 měsíc po transplantaci
Elektrofyziologické vyšetření
Časové okno: 3 měsíce po transplantaci
somatosenzorický evokovaný potenciál (SEP)、mozkový kmenový sluchový evokovaný potenciál (BAEP)
3 měsíce po transplantaci
Elektrofyziologické vyšetření
Časové okno: 6 měsíců po transplantaci
somatosenzorický evokovaný potenciál (SEP)、mozkový kmenový sluchový evokovaný potenciál (BAEP)
6 měsíců po transplantaci
Elektrofyziologické vyšetření
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
somatosenzorický evokovaný potenciál (SEP)、mozkový kmenový sluchový evokovaný potenciál (BAEP)
12 měsíců po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2011

Primární dokončení (Očekávaný)

1. července 2013

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. října 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. prosince 2011

První zveřejněno (Odhad)

9. prosince 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

20. června 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. června 2012

Naposledy ověřeno

1. června 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Jiný identifikátor: neuralstemcell)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na transplantace kmenových buněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit