- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01489267
En ny metode for å behandle arvelig cerebellar ataksi - transplantasjon av navlestreng mesenkymale stamceller (SCA)
18. juni 2012 oppdatert av: General Hospital of Chinese Armed Police Forces
Sikkerheten og effekten av mesenkymale stamceller i navlestreng hos pasienter med arvelig cerebellar ataksi
Arvelig cerebellar ataksi er en type autosomal dominant genetisk sykdom, lesjoner som hovedsakelig involverer lillehjernen, men ryggmargen og kranienervene kan også være noe involvert.
Totalt 20 molekylært diagnostiserte SCA1-pasienter fordelt på to grupper.
En gruppe akseptert for behandling av stamcelletransplantasjon, den andre gruppen vil være kontrollen.
Formålet med dette prosjektet er å bevise at allogene mesenkymale navlestrengsstamceller brukes til klinisk trygt, og i behandling av arvelig cerebellar ataksi er gyldig.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Etter innleggelse vil pasientene som aksepterte transplantasjon motta fysisk undersøkelse, blod- og urinprøver, elektrokardiogram, elektrofysiologisk studie; evaluering av SCA1-symptomer (balanse, gange, fingerferdighet, skjelving, hukommelse, humør og konsentrasjon), deretter stamcelleterapi: etter klargjøring av stamceller , aksepterte pasientene 4 ganger stamcelletransplantasjoner gjennom lumbalpunksjon, tiden er 3-5 dager mellom to behandlinger.
Kontrollen mottar kun evaluering av SCA1-symptomer.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina
- Yihua An
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 18-65 år
- Molekylært diagnostisert SCA1
Ekskluderingskriterier:
- Kognitivt svekkede individer
- Schizofreni
- Pasienter med alvorlig nyre- og leversykdom, epilepsi, hjertesykdom, lungesykdom, hjertearytmi, diabetes insipidus, leukemi og andre sentrale nevrale sykdommer (som Parkinsons sykdom, hjernevaskulær sykdom et al.)
- Alder under 18 år, alder over 65 år
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Ingen inngripen: Kontrollgruppe
Ti pasienter i gruppen får kun nervefunksjonsevaluering og elektrofysiologisk undersøkelse før og 1,3,6,12 måneder etter rekruttering.
De vil ikke akseptere celleterapi.
|
|
Eksperimentell: Stamcelletransplantasjon
10 pasienter i gruppen aksepterer stamcelletransplantasjon.
|
Pasientene aksepterte 4 ganger stamcelletransplantasjoner gjennom lumbalpunksjon, tiden er 3-5 dager mellom to behandlinger og dosen er ca. 2 ml (inkludert 1×10'7 celler).
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
blodprøve
Tidsramme: innen en uke før transplantasjon
|
hvite blodlegemer、nøytrofil granulocytt、leukomonocytt;glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutaminoksaleddiksyretransaminase、laktatdehydrogenase(LDH)、;hydroksybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CCK)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT).
Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocyttklassifisering
|
innen en uke før transplantasjon
|
Evaluering av nervefunksjon
Tidsramme: innen en uke før transplantasjon
|
|
innen en uke før transplantasjon
|
blodprøve
Tidsramme: 1 måned etter transplantasjon
|
hvite blodlegemer、nøytrofil granulocytt、leukomonocytt;glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutaminoksaleddiksyretransaminase、laktatdehydrogenase(LDH)、;hydroksybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CCK)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT).
Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocyttklassifisering
|
1 måned etter transplantasjon
|
blodprøve
Tidsramme: 3 måneder etter transplantasjon
|
hvite blodlegemer、nøytrofil granulocytt、leukomonocytt;glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutaminoksaleddiksyretransaminase、laktatdehydrogenase(LDH)、;hydroksybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CCK)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT).
Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocyttklassifisering
|
3 måneder etter transplantasjon
|
blodprøve
Tidsramme: 6 måneder etter transplantasjon
|
hvite blodlegemer、nøytrofil granulocytt、leukomonocytt;glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutaminoksaleddiksyretransaminase、laktatdehydrogenase(LDH)、;hydroksybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CCK)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT).
Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocyttklassifisering
|
6 måneder etter transplantasjon
|
blodprøve
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
|
hvite blodlegemer、nøytrofil granulocytt、leukomonocytt;glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutaminoksaleddiksyretransaminase、laktatdehydrogenase(LDH)、;hydroksybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CCK)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT).
Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocyttklassifisering
|
12 måneder etter transplantasjon
|
Evaluering av nervefunksjon
Tidsramme: 1 måned etter transplantasjon
|
|
1 måned etter transplantasjon
|
Evaluering av nervefunksjon
Tidsramme: 3 måneder etter transplantasjon
|
|
3 måneder etter transplantasjon
|
Evaluering av nervefunksjon
Tidsramme: 6 måneder etter transplantasjon
|
|
6 måneder etter transplantasjon
|
Evaluering av nervefunksjon
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
|
|
12 måneder etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Urinalprøve
Tidsramme: innen en uke før transplantasjon
|
proteinum, akaryocytt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
|
innen en uke før transplantasjon
|
Elektrofysiologisk undersøkelse
Tidsramme: innen en uke før transplantasjon
|
somatosensorisk fremkalt potensial (SEP), hjernestamme auditivt fremkalt potensial (BAEP)
|
innen en uke før transplantasjon
|
Urinalprøve
Tidsramme: 1 måned etter transplantasjon
|
proteinum, akaryocytt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
|
1 måned etter transplantasjon
|
Urinalprøve
Tidsramme: 3 måneder etter transplantasjon
|
proteinum, akaryocytt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
|
3 måneder etter transplantasjon
|
Urinalprøve
Tidsramme: 6 måneder etter transplantasjon
|
proteinum, akaryocytt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
|
6 måneder etter transplantasjon
|
Urinalprøve
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
|
proteinum, akaryocytt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
|
12 måneder etter transplantasjon
|
Elektrofysiologisk undersøkelse
Tidsramme: 1 måned etter transplantasjon
|
somatosensorisk fremkalt potensial (SEP), hjernestamme auditivt fremkalt potensial (BAEP)
|
1 måned etter transplantasjon
|
Elektrofysiologisk undersøkelse
Tidsramme: 3 måneder etter transplantasjon
|
somatosensorisk fremkalt potensial (SEP), hjernestamme auditivt fremkalt potensial (BAEP)
|
3 måneder etter transplantasjon
|
Elektrofysiologisk undersøkelse
Tidsramme: 6 måneder etter transplantasjon
|
somatosensorisk fremkalt potensial (SEP), hjernestamme auditivt fremkalt potensial (BAEP)
|
6 måneder etter transplantasjon
|
Elektrofysiologisk undersøkelse
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
|
somatosensorisk fremkalt potensial (SEP), hjernestamme auditivt fremkalt potensial (BAEP)
|
12 måneder etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studieleder: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2011
Primær fullføring (Forventet)
1. juli 2013
Studiet fullført (Forventet)
1. juli 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. oktober 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. desember 2011
Først lagt ut (Anslag)
9. desember 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
20. juni 2012
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. juni 2012
Sist bekreftet
1. juni 2012
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Dyskinesier
- Ryggmargssykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Cerebellare sykdommer
- Ataksi
- Cerebellar ataksi
- Spinocerebellare degenerasjoner
Andre studie-ID-numre
- 20111031SCA
- 20111031limin (Annen identifikator: neuralstemcell)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Arvelig cerebellar ataksi.
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Therapeutics...FullførtGNE Myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtHereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtGNE Myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forente stater, Israel
-
NobelpharmaFullførtGNE Myopati | Nonaka sykdom | Distal myopati med kantvakuoler (DMRV) | Hereditary Inclusion Body Myopati (hIBM)Japan
Kliniske studier på stamcelletransplantasjon
-
Kimera Society IncFullførtKronisk obstruktiv lungesykdomForente stater
-
StemMedical A/SHar ikke rekruttert ennå
-
The University of Hong KongUniversity of CambridgeFullførtUtdanningsproblemerHong Kong
-
Immunis, Inc.RekrutteringMuskelatrofiForente stater
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...Rekruttering
-
Stryker Trauma GmbHPåmelding etter invitasjonAvaskulær nekrose | Slitasjegikt Skulder | Posttraumatisk artrose i andre ledd, skulderregionForente stater, Canada, Frankrike, Sveits
-
Oregon Research Behavioral Intervention Strategies...National Institute on Minority Health and Health Disparities (NIMHD)Fullført
-
Zimmer BiometFullførtArtrose | Leddgikt | Avaskulær nekrose | Brudd | Komplikasjoner; Artroplastikk | DeformitetFinland, Sverige, Spania, Storbritannia
-
Mayo ClinicPåmelding etter invitasjonLarynx | Larynx sykdom | Laryngektomi | Larynx stenose | Brudd i strupehodetForente stater
-
Kantonsspital Baselland BruderholzSmith & Nephew, Inc.Fullført