Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En ny metode for å behandle arvelig cerebellar ataksi - transplantasjon av navlestreng mesenkymale stamceller (SCA)

18. juni 2012 oppdatert av: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Sikkerheten og effekten av mesenkymale stamceller i navlestreng hos pasienter med arvelig cerebellar ataksi

Arvelig cerebellar ataksi er en type autosomal dominant genetisk sykdom, lesjoner som hovedsakelig involverer lillehjernen, men ryggmargen og kranienervene kan også være noe involvert. Totalt 20 molekylært diagnostiserte SCA1-pasienter fordelt på to grupper. En gruppe akseptert for behandling av stamcelletransplantasjon, den andre gruppen vil være kontrollen. Formålet med dette prosjektet er å bevise at allogene mesenkymale navlestrengsstamceller brukes til klinisk trygt, og i behandling av arvelig cerebellar ataksi er gyldig.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etter innleggelse vil pasientene som aksepterte transplantasjon motta fysisk undersøkelse, blod- og urinprøver, elektrokardiogram, elektrofysiologisk studie; evaluering av SCA1-symptomer (balanse, gange, fingerferdighet, skjelving, hukommelse, humør og konsentrasjon), deretter stamcelleterapi: etter klargjøring av stamceller , aksepterte pasientene 4 ganger stamcelletransplantasjoner gjennom lumbalpunksjon, tiden er 3-5 dager mellom to behandlinger. Kontrollen mottar kun evaluering av SCA1-symptomer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Yihua An

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. 18-65 år
  2. Molekylært diagnostisert SCA1

Ekskluderingskriterier:

  1. Kognitivt svekkede individer
  2. Schizofreni
  3. Pasienter med alvorlig nyre- og leversykdom, epilepsi, hjertesykdom, lungesykdom, hjertearytmi, diabetes insipidus, leukemi og andre sentrale nevrale sykdommer (som Parkinsons sykdom, hjernevaskulær sykdom et al.)
  4. Alder under 18 år, alder over 65 år

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Ingen inngripen: Kontrollgruppe
Ti pasienter i gruppen får kun nervefunksjonsevaluering og elektrofysiologisk undersøkelse før og 1,3,6,12 måneder etter rekruttering. De vil ikke akseptere celleterapi.
Eksperimentell: Stamcelletransplantasjon
10 pasienter i gruppen aksepterer stamcelletransplantasjon.
Annen: stamcelletransplantasjon
Pasientene aksepterte 4 ganger stamcelletransplantasjoner gjennom lumbalpunksjon, tiden er 3-5 dager mellom to behandlinger og dosen er ca. 2 ml (inkludert 1×10'7 celler).
Andre navn:
  • Celleterapi.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
blodprøve
Tidsramme: innen en uke før transplantasjon
hvite blodlegemer、nøytrofil granulocytt、leukomonocytt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutaminoksaleddiksyretransaminase、laktatdehydrogenase(LDH)、;hydroksybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CCK)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocyttklassifisering
innen en uke før transplantasjon
Evaluering av nervefunksjon
Tidsramme: innen en uke før transplantasjon
  1. Tidsbestemt-og-gå-test, 5 minutter ned-og-opp-test
  2. ICARS-score
  3. Modifisert Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balansevurdering

  5. Skala for skjelving:

    • Del A - Tremor plassering/alvorlighetsgrad
    • Del B -Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funksjonshemming som følge av skjelving
  6. Spørreskjema relatert til søvn, depresjon (Beck Depression Inventory) (BDI), årvåkenhet (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
innen en uke før transplantasjon
blodprøve
Tidsramme: 1 måned etter transplantasjon
hvite blodlegemer、nøytrofil granulocytt、leukomonocytt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutaminoksaleddiksyretransaminase、laktatdehydrogenase(LDH)、;hydroksybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CCK)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocyttklassifisering
1 måned etter transplantasjon
blodprøve
Tidsramme: 3 måneder etter transplantasjon
hvite blodlegemer、nøytrofil granulocytt、leukomonocytt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutaminoksaleddiksyretransaminase、laktatdehydrogenase(LDH)、;hydroksybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CCK)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocyttklassifisering
3 måneder etter transplantasjon
blodprøve
Tidsramme: 6 måneder etter transplantasjon
hvite blodlegemer、nøytrofil granulocytt、leukomonocytt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutaminoksaleddiksyretransaminase、laktatdehydrogenase(LDH)、;hydroksybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CCK)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocyttklassifisering
6 måneder etter transplantasjon
blodprøve
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
hvite blodlegemer、nøytrofil granulocytt、leukomonocytt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutaminoksaleddiksyretransaminase、laktatdehydrogenase(LDH)、;hydroksybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CCK)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocyttklassifisering
12 måneder etter transplantasjon
Evaluering av nervefunksjon
Tidsramme: 1 måned etter transplantasjon
  1. Tidsbestemt-og-gå-test, 5 minutter ned-og-opp-test
  2. ICARS-score
  3. Modifisert Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balansevurdering

  5. Skala for skjelving:

    • Del A - Tremor plassering/alvorlighetsgrad
    • Del B -Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funksjonshemming som følge av skjelving
  6. Spørreskjema relatert til søvn, depresjon (Beck Depression Inventory) (BDI), årvåkenhet (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
1 måned etter transplantasjon
Evaluering av nervefunksjon
Tidsramme: 3 måneder etter transplantasjon
  1. Tidsbestemt-og-gå-test, 5 minutter ned-og-opp-test
  2. ICARS-score
  3. Modifisert Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balansevurdering

  5. Skala for skjelving:

    • Del A - Tremor plassering/alvorlighetsgrad
    • Del B -Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funksjonshemming som følge av skjelving
  6. Spørreskjema relatert til søvn, depresjon (Beck Depression Inventory) (BDI), årvåkenhet (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
3 måneder etter transplantasjon
Evaluering av nervefunksjon
Tidsramme: 6 måneder etter transplantasjon
  1. Tidsbestemt-og-gå-test, 5 minutter ned-og-opp-test
  2. ICARS-score
  3. Modifisert Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balansevurdering

  5. Skala for skjelving:

    • Del A - Tremor plassering/alvorlighetsgrad
    • Del B -Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funksjonshemming som følge av skjelving
  6. Spørreskjema relatert til søvn, depresjon (Beck Depression Inventory) (BDI), årvåkenhet (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
6 måneder etter transplantasjon
Evaluering av nervefunksjon
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
  1. Tidsbestemt-og-gå-test, 5 minutter ned-og-opp-test
  2. ICARS-score
  3. Modifisert Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balansevurdering

  5. Skala for skjelving:

    • Del A - Tremor plassering/alvorlighetsgrad
    • Del B -Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funksjonshemming som følge av skjelving
  6. Spørreskjema relatert til søvn, depresjon (Beck Depression Inventory) (BDI), årvåkenhet (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
12 måneder etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Urinalprøve
Tidsramme: innen en uke før transplantasjon
proteinum, akaryocytt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
innen en uke før transplantasjon
Elektrofysiologisk undersøkelse
Tidsramme: innen en uke før transplantasjon
somatosensorisk fremkalt potensial (SEP), hjernestamme auditivt fremkalt potensial (BAEP)
innen en uke før transplantasjon
Urinalprøve
Tidsramme: 1 måned etter transplantasjon
proteinum, akaryocytt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
1 måned etter transplantasjon
Urinalprøve
Tidsramme: 3 måneder etter transplantasjon
proteinum, akaryocytt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
3 måneder etter transplantasjon
Urinalprøve
Tidsramme: 6 måneder etter transplantasjon
proteinum, akaryocytt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
6 måneder etter transplantasjon
Urinalprøve
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
proteinum, akaryocytt, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
12 måneder etter transplantasjon
Elektrofysiologisk undersøkelse
Tidsramme: 1 måned etter transplantasjon
somatosensorisk fremkalt potensial (SEP), hjernestamme auditivt fremkalt potensial (BAEP)
1 måned etter transplantasjon
Elektrofysiologisk undersøkelse
Tidsramme: 3 måneder etter transplantasjon
somatosensorisk fremkalt potensial (SEP), hjernestamme auditivt fremkalt potensial (BAEP)
3 måneder etter transplantasjon
Elektrofysiologisk undersøkelse
Tidsramme: 6 måneder etter transplantasjon
somatosensorisk fremkalt potensial (SEP), hjernestamme auditivt fremkalt potensial (BAEP)
6 måneder etter transplantasjon
Elektrofysiologisk undersøkelse
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
somatosensorisk fremkalt potensial (SEP), hjernestamme auditivt fremkalt potensial (BAEP)
12 måneder etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Etterforskere

  • Studieleder: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2011

Primær fullføring (Forventet)

1. juli 2013

Studiet fullført (Forventet)

1. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. oktober 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. desember 2011

Først lagt ut (Anslag)

9. desember 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

20. juni 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2012

Sist bekreftet

1. juni 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Annen identifikator: neuralstemcell)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere