Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nowa metoda leczenia dziedzicznej ataksji móżdżkowej – przeszczep mezenchymalnych komórek macierzystych pępowiny (SCA)

18 czerwca 2012 zaktualizowane przez: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Bezpieczeństwo i skuteczność przeszczepu mezenchymalnych komórek macierzystych pępowiny u pacjentów z dziedziczną ataksją móżdżku

Dziedziczna ataksja móżdżkowa jest rodzajem autosomalnej dominującej choroby genetycznej, zmiany obejmują głównie móżdżek, ale mogą również obejmować rdzeń kręgowy i nerwy czaszkowe. W sumie 20 pacjentów z rozpoznaniem molekularnym SCA1 podzielono na dwie grupy. Jedna grupa przyjęta do leczenia przeszczepu komórek macierzystych, druga grupa będzie grupą kontrolną. Celem tego projektu jest udowodnienie, że allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste pępowiny są stosowane klinicznie bezpiecznie iw leczeniu dziedzicznej ataksji móżdżkowej.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Po przyjęciu pacjenci zaakceptowani do przeszczepu przechodzili badanie fizykalne, badania krwi i moczu, elektrokardiogram, badanie elektrofizjologiczne; ocena objawów SCA1 (równowaga, chodzenie, zręczność, drżenie, pamięć, nastrój i koncentracja), a następnie terapia komórkami macierzystymi: po przygotowaniu komórek macierzystych , pacjenci przyjęli 4-krotny przeszczep komórek macierzystych poprzez nakłucie lędźwiowe, czas między dwoma zabiegami wynosi 3-5 dni. Grupa kontrolna otrzymuje jedynie ocenę objawów SCA1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Yihua An

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. 18-65 lat
  2. Zdiagnozowany molekularnie SCA1

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby z upośledzeniem funkcji poznawczych
  2. Schizofrenicy
  3. Pacjenci z ciężkimi chorobami nerek i wątroby, padaczką, chorobami serca, chorobami płuc, zaburzeniami rytmu serca, moczówką prostą, białaczką i niektórymi innymi chorobami ośrodkowego układu nerwowego (takimi jak choroba Parkinsona, zawał mózgu i wsp.)
  4. Wiek poniżej 18 lat, wiek powyżej 65 lat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Grupa kontrolna
Dziesięciu pacjentów w grupie przechodzi jedynie ocenę czynnościową nerwów i badanie elektrofizjologiczne przed i 1,3,6,12 miesięcy po rekrutacji. Nie zaakceptują terapii komórkowej.
Eksperymentalny: Przeszczep komórek macierzystych
W tej grupie 10 pacjentów akceptuje przeszczep komórek macierzystych.
Inny: przeszczep komórek macierzystych
Pacjenci przyjmowali 4-krotne przeszczepy komórek macierzystych poprzez nakłucie lędźwiowe, odstęp między dwoma zabiegami wynosi 3-5 dni, a dawka wynosi około 2 ml (w tym 1×10'7 komórek).
Inne nazwy:
  • Terapia komórkowa.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
badanie krwi
Ramy czasowe: w ciągu tygodnia przed przeszczepem
białe krwinki, granulocyty obojętnochłonne, leukomonocyty, transaminaza glutaminowo-pirogronowa (GPT), transaminaza glutaminowo-szczawiowo-octowa, dehydrogenaza mleczanowa (LDH), dehydrogenaza hydroksymaślanowa (HBDH), kinaza fosfokreatynowa (CK), kwas moczowy (UA), kreatynina (Cr) α1-mikroglobulina, β2-mikroglobulina, limfotoksyna (LCT). Markery nowotworowe (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), klasyfikacja limfocytów
w ciągu tygodnia przed przeszczepem
Ocena czynnościowa nerwów
Ramy czasowe: w ciągu tygodnia przed przeszczepem
  1. Czasowy test w górę iw górę, 5-minutowy test w dół iw górę
  2. Wynik ICARS
  3. Zmodyfikowana skala skuteczności upadków
  4. Ocena równowagi Berga

  5. Skala oceny drżenia:

    • Część A — ocena lokalizacji/nasilenia wstrząsu
    • Część B - Pismo odręczne i rysunki
    • Część C - Niepełnosprawność funkcjonalna wynikająca z drżenia
  6. Kwestionariusze dotyczące snu, depresji (Inwentarz Depresji Becka) (BDI), czujności (Computerized Continuous Performing Tasks) i pamięci (Mini Mental State Examination)
w ciągu tygodnia przed przeszczepem
badanie krwi
Ramy czasowe: 1 miesiąc po transplantacji
białe krwinki, granulocyty obojętnochłonne, leukomonocyty, transaminaza glutaminowo-pirogronowa (GPT), transaminaza glutaminowo-szczawiowo-octowa, dehydrogenaza mleczanowa (LDH), dehydrogenaza hydroksymaślanowa (HBDH), kinaza fosfokreatynowa (CK), kwas moczowy (UA), kreatynina (Cr) α1-mikroglobulina, β2-mikroglobulina, limfotoksyna (LCT). Markery nowotworowe (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), klasyfikacja limfocytów
1 miesiąc po transplantacji
badanie krwi
Ramy czasowe: 3 miesiące po transplantacji
białe krwinki, granulocyty obojętnochłonne, leukomonocyty, transaminaza glutaminowo-pirogronowa (GPT), transaminaza glutaminowo-szczawiowo-octowa, dehydrogenaza mleczanowa (LDH), dehydrogenaza hydroksymaślanowa (HBDH), kinaza fosfokreatynowa (CK), kwas moczowy (UA), kreatynina (Cr) α1-mikroglobulina, β2-mikroglobulina, limfotoksyna (LCT). Markery nowotworowe (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), klasyfikacja limfocytów
3 miesiące po transplantacji
badanie krwi
Ramy czasowe: 6 miesięcy po transplantacji
białe krwinki, granulocyty obojętnochłonne, leukomonocyty, transaminaza glutaminowo-pirogronowa (GPT), transaminaza glutaminowo-szczawiowo-octowa, dehydrogenaza mleczanowa (LDH), dehydrogenaza hydroksymaślanowa (HBDH), kinaza fosfokreatynowa (CK), kwas moczowy (UA), kreatynina (Cr) α1-mikroglobulina, β2-mikroglobulina, limfotoksyna (LCT). Markery nowotworowe (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), klasyfikacja limfocytów
6 miesięcy po transplantacji
badanie krwi
Ramy czasowe: 12 miesięcy po transplantacji
białe krwinki, granulocyty obojętnochłonne, leukomonocyty, transaminaza glutaminowo-pirogronowa (GPT), transaminaza glutaminowo-szczawiowo-octowa, dehydrogenaza mleczanowa (LDH), dehydrogenaza hydroksymaślanowa (HBDH), kinaza fosfokreatynowa (CK), kwas moczowy (UA), kreatynina (Cr) α1-mikroglobulina, β2-mikroglobulina, limfotoksyna (LCT). Markery nowotworowe (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), klasyfikacja limfocytów
12 miesięcy po transplantacji
Ocena czynnościowa nerwów
Ramy czasowe: 1 miesiąc po transplantacji
  1. Czasowy test w górę iw górę, 5-minutowy test w dół iw górę
  2. Wynik ICARS
  3. Zmodyfikowana skala skuteczności upadków
  4. Ocena równowagi Berga

  5. Skala oceny drżenia:

    • Część A — ocena lokalizacji/nasilenia wstrząsu
    • Część B - Pismo odręczne i rysunki
    • Część C - Niepełnosprawność funkcjonalna wynikająca z drżenia
  6. Kwestionariusze dotyczące snu, depresji (Inwentarz Depresji Becka) (BDI), czujności (Computerized Continuous Performing Tasks) i pamięci (Mini Mental State Examination)
1 miesiąc po transplantacji
Ocena czynnościowa nerwów
Ramy czasowe: 3 miesiące po transplantacji
  1. Czasowy test w górę iw górę, 5-minutowy test w dół iw górę
  2. Wynik ICARS
  3. Zmodyfikowana skala skuteczności upadków
  4. Ocena równowagi Berga

  5. Skala oceny drżenia:

    • Część A — ocena lokalizacji/nasilenia wstrząsu
    • Część B - Pismo odręczne i rysunki
    • Część C - Niepełnosprawność funkcjonalna wynikająca z drżenia
  6. Kwestionariusze dotyczące snu, depresji (Inwentarz Depresji Becka) (BDI), czujności (Computerized Continuous Performing Tasks) i pamięci (Mini Mental State Examination)
3 miesiące po transplantacji
Ocena czynnościowa nerwów
Ramy czasowe: 6 miesięcy po transplantacji
  1. Czasowy test w górę iw górę, 5-minutowy test w dół iw górę
  2. Wynik ICARS
  3. Zmodyfikowana skala skuteczności upadków
  4. Ocena równowagi Berga

  5. Skala oceny drżenia:

    • Część A — ocena lokalizacji/nasilenia wstrząsu
    • Część B - Pismo odręczne i rysunki
    • Część C - Niepełnosprawność funkcjonalna wynikająca z drżenia
  6. Kwestionariusze dotyczące snu, depresji (Inwentarz Depresji Becka) (BDI), czujności (Computerized Continuous Performing Tasks) i pamięci (Mini Mental State Examination)
6 miesięcy po transplantacji
Ocena czynnościowa nerwów
Ramy czasowe: 12 miesięcy po transplantacji
  1. Czasowy test w górę iw górę, 5-minutowy test w dół iw górę
  2. Wynik ICARS
  3. Zmodyfikowana skala skuteczności upadków
  4. Ocena równowagi Berga

  5. Skala oceny drżenia:

    • Część A — ocena lokalizacji/nasilenia wstrząsu
    • Część B - Pismo odręczne i rysunki
    • Część C - Niepełnosprawność funkcjonalna wynikająca z drżenia
  6. Kwestionariusze dotyczące snu, depresji (Inwentarz Depresji Becka) (BDI), czujności (Computerized Continuous Performing Tasks) i pamięci (Mini Mental State Examination)
12 miesięcy po transplantacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie moczu
Ramy czasowe: w ciągu tygodnia przed przeszczepem
białko, akariocyt, α1-mikroglobulina, β2-mikroglobulina
w ciągu tygodnia przed przeszczepem
Badanie elektrofizjologiczne
Ramy czasowe: w ciągu tygodnia przed przeszczepem
somatosensoryczny potencjał wywołany (SEP), słuchowy potencjał wywołany pnia mózgu (BAEP)
w ciągu tygodnia przed przeszczepem
Badanie moczu
Ramy czasowe: 1 miesiąc po transplantacji
białko, akariocyt, α1-mikroglobulina, β2-mikroglobulina
1 miesiąc po transplantacji
Badanie moczu
Ramy czasowe: 3 miesiące po transplantacji
białko, akariocyt, α1-mikroglobulina, β2-mikroglobulina
3 miesiące po transplantacji
Badanie moczu
Ramy czasowe: 6 miesięcy po transplantacji
białko, akariocyt, α1-mikroglobulina, β2-mikroglobulina
6 miesięcy po transplantacji
Badanie moczu
Ramy czasowe: 12 miesięcy po transplantacji
białko, akariocyt, α1-mikroglobulina, β2-mikroglobulina
12 miesięcy po transplantacji
Badanie elektrofizjologiczne
Ramy czasowe: 1 miesiąc po transplantacji
somatosensoryczny potencjał wywołany (SEP), słuchowy potencjał wywołany pnia mózgu (BAEP)
1 miesiąc po transplantacji
Badanie elektrofizjologiczne
Ramy czasowe: 3 miesiące po transplantacji
somatosensoryczny potencjał wywołany (SEP), słuchowy potencjał wywołany pnia mózgu (BAEP)
3 miesiące po transplantacji
Badanie elektrofizjologiczne
Ramy czasowe: 6 miesięcy po transplantacji
somatosensoryczny potencjał wywołany (SEP), słuchowy potencjał wywołany pnia mózgu (BAEP)
6 miesięcy po transplantacji
Badanie elektrofizjologiczne
Ramy czasowe: 12 miesięcy po transplantacji
somatosensoryczny potencjał wywołany (SEP), słuchowy potencjał wywołany pnia mózgu (BAEP)
12 miesięcy po transplantacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2011

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lipca 2013

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 października 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 grudnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

20 czerwca 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2012

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Inny identyfikator: neuralstemcell)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na przeszczep komórek macierzystych

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj