Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En ny metod för att behandla ärftlig cerebellär ataxi - Transplantation av mesenkymala stamceller av navelsträngen (SCA)

18 juni 2012 uppdaterad av: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Säkerheten och effekten av mesenkymala stamceller från navelsträngstransplantation hos patienter med ärftlig cerebellär ataxi

Ärftlig cerebellär ataxi är en typ av autosomalt dominant genetisk sjukdom, lesioner som huvudsakligen involverar lillhjärnan, men ryggmärgen och kranialnerverna kan också vara inblandade. Totalt 20 molekylärt diagnostiserade SCA1-patienter uppdelade i två grupper. En grupp accepteras för behandling av stamcellstransplantation, den andra gruppen kommer att vara kontrollen. Syftet med detta projekt att bevisa att allogena mesenkymala stamceller från navelsträngen används på kliniskt säkert sätt och i behandlingen av ärftlig cerebellär ataxi är giltig.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Efter intagningen skulle patienterna som accepterades transplantation få fysisk undersökning, blod- och urintester, elektrokardiogram, elektrofysiologisk studie; utvärdering av SCA1-symtom (balans, promenader, fingerfärdighet, tremor, minne, humör och koncentration), sedan stamcellsterapi: efter stamcellsberedningen , patienterna accepterade 4 gånger stamcellstransplantationer genom lumbalpunktion, tiden är 3-5 dagar mellan två behandlingar. Kontrollen får endast utvärdering av SCA1-symtom.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

20

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Yihua An

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. 18-65 år
  2. Molekylärt diagnostiserad SCA1

Exklusions kriterier:

  1. Kognitivt nedsatta individer
  2. Schizofreni
  3. Patienter med allvarliga njur- och leversjukdomar, epilepsi, hjärtsjukdomar, lungsjukdomar, hjärtarytmi, diabetes insipidus, leukemi och någon annan central neurala sjukdom (såsom Parkinsons sjukdom, hjärnans vaskulära aciditet et al)
  4. Ålder under 18 år, ålder över 65 år

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Inget ingripande: Kontrollgrupp
Tio patienter i gruppen får endast nervfunktionsutvärdering och elektrofysiologisk undersökning före och 1,3,6,12 månader efter rekrytering. De kommer inte att acceptera cellterapi.
Experimentell: Stamcellstransplantation
10 patienter i gruppen accepterar stamcellstransplantation.
Övrig: stamcellstransplantation
Patienterna accepterade 4 gånger stamcellstransplantationer genom lumbalpunktion, tiden är 3-5 dagar mellan två behandlingar och dosen är ca 2 ml (inklusive 1×10'7 celler).
Andra namn:
  • Cellterapi.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
blodprov
Tidsram: inom en vecka före transplantation
vita blodkroppar、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruvstransaminas(GPT)、glutaminoxalättiksyratransaminas、laktatdehydrogenas(LDH)、;hydroxibutyratdehydrogenas(HBDH)、kinas(CK)inum(A)！afosfokreatin)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoxin (LCT). Tumörmarkörer (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
inom en vecka före transplantation
Nervfunktionsutvärdering
Tidsram: inom en vecka före transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minuter ner-och-upp-test
  2. ICARS poäng
  3. Modifierad Falls Efficacy Scale
  4. Berg balansbedömning

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplats/svårhetsklassificering
    • Del B -Handskrift och ritningar
    • Del C - Funktionshinder till följd av tremor
  6. Frågeformulär relaterade till sömn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), vakenhet (Computerized Continuous Performing Tasks) och minne (Mini Mental State Examination)
inom en vecka före transplantation
blodprov
Tidsram: 1 månad efter transplantation
vita blodkroppar、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruvstransaminas(GPT)、glutaminoxalättiksyratransaminas、laktatdehydrogenas(LDH)、;hydroxibutyratdehydrogenas(HBDH)、kinas(CK)inum(A)！afosfokreatin)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoxin (LCT). Tumörmarkörer (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
1 månad efter transplantation
blodprov
Tidsram: 3 månader efter transplantation
vita blodkroppar、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruvstransaminas(GPT)、glutaminoxalättiksyratransaminas、laktatdehydrogenas(LDH)、;hydroxibutyratdehydrogenas(HBDH)、kinas(CK)inum(A)！afosfokreatin)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoxin (LCT). Tumörmarkörer (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
3 månader efter transplantation
blodprov
Tidsram: 6 månader efter transplantation
vita blodkroppar、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruvstransaminas(GPT)、glutaminoxalättiksyratransaminas、laktatdehydrogenas(LDH)、;hydroxibutyratdehydrogenas(HBDH)、kinas(CK)inum(A)！afosfokreatin)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoxin (LCT). Tumörmarkörer (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
6 månader efter transplantation
blodprov
Tidsram: 12 månader efter transplantation
vita blodkroppar、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruvstransaminas(GPT)、glutaminoxalättiksyratransaminas、laktatdehydrogenas(LDH)、;hydroxibutyratdehydrogenas(HBDH)、kinas(CK)inum(A)！afosfokreatin)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoxin (LCT). Tumörmarkörer (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
12 månader efter transplantation
Nervfunktionsutvärdering
Tidsram: 1 månad efter transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minuter ner-och-upp-test
  2. ICARS poäng
  3. Modifierad Falls Efficacy Scale
  4. Berg balansbedömning

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplats/svårhetsklassificering
    • Del B -Handskrift och ritningar
    • Del C - Funktionshinder till följd av tremor
  6. Frågeformulär relaterade till sömn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), vakenhet (Computerized Continuous Performing Tasks) och minne (Mini Mental State Examination)
1 månad efter transplantation
Nervfunktionsutvärdering
Tidsram: 3 månader efter transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minuter ner-och-upp-test
  2. ICARS poäng
  3. Modifierad Falls Efficacy Scale
  4. Berg balansbedömning

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplats/svårhetsklassificering
    • Del B -Handskrift och ritningar
    • Del C - Funktionshinder till följd av tremor
  6. Frågeformulär relaterade till sömn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), vakenhet (Computerized Continuous Performing Tasks) och minne (Mini Mental State Examination)
3 månader efter transplantation
Nervfunktionsutvärdering
Tidsram: 6 månader efter transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minuter ner-och-upp-test
  2. ICARS poäng
  3. Modifierad Falls Efficacy Scale
  4. Berg balansbedömning

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplats/svårhetsklassificering
    • Del B -Handskrift och ritningar
    • Del C - Funktionshinder till följd av tremor
  6. Frågeformulär relaterade till sömn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), vakenhet (Computerized Continuous Performing Tasks) och minne (Mini Mental State Examination)
6 månader efter transplantation
Nervfunktionsutvärdering
Tidsram: 12 månader efter transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minuter ner-och-upp-test
  2. ICARS poäng
  3. Modifierad Falls Efficacy Scale
  4. Berg balansbedömning

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplats/svårhetsklassificering
    • Del B -Handskrift och ritningar
    • Del C - Funktionshinder till följd av tremor
  6. Frågeformulär relaterade till sömn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), vakenhet (Computerized Continuous Performing Tasks) och minne (Mini Mental State Examination)
12 månader efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Urinalprov
Tidsram: inom en vecka före transplantation
proteinum、akaryocyte、α1-mikroglobulin,β2-mikroglobulin
inom en vecka före transplantation
Elektrofysiologisk undersökning
Tidsram: inom en vecka före transplantation
somatosensory evoked potential (SEP), hjärnstammen auditory evoked potential (BAEP)
inom en vecka före transplantation
Urinalprov
Tidsram: 1 månad efter transplantation
proteinum、akaryocyte、α1-mikroglobulin,β2-mikroglobulin
1 månad efter transplantation
Urinalprov
Tidsram: 3 månader efter transplantation
proteinum、akaryocyte、α1-mikroglobulin,β2-mikroglobulin
3 månader efter transplantation
Urinalprov
Tidsram: 6 månader efter transplantation
proteinum、akaryocyte、α1-mikroglobulin,β2-mikroglobulin
6 månader efter transplantation
Urinalprov
Tidsram: 12 månader efter transplantation
proteinum、akaryocyte、α1-mikroglobulin,β2-mikroglobulin
12 månader efter transplantation
Elektrofysiologisk undersökning
Tidsram: 1 månad efter transplantation
somatosensory evoked potential (SEP), hjärnstammen auditory evoked potential (BAEP)
1 månad efter transplantation
Elektrofysiologisk undersökning
Tidsram: 3 månader efter transplantation
somatosensory evoked potential (SEP), hjärnstammen auditory evoked potential (BAEP)
3 månader efter transplantation
Elektrofysiologisk undersökning
Tidsram: 6 månader efter transplantation
somatosensory evoked potential (SEP), hjärnstammen auditory evoked potential (BAEP)
6 månader efter transplantation
Elektrofysiologisk undersökning
Tidsram: 12 månader efter transplantation
somatosensory evoked potential (SEP), hjärnstammen auditory evoked potential (BAEP)
12 månader efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Utredare

  • Studierektor: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2011

Primärt slutförande (Förväntat)

1 juli 2013

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 oktober 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 december 2011

Första postat (Uppskatta)

9 december 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

20 juni 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2012

Senast verifierad

1 juni 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Annan identifierare: neuralstemcell)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftlig cerebellär ataxi.

  • Cadent Therapeutics
    Indragen
    Studie av CAD-1883 för spinocerebellär ataxi (Synchrony-1)
    Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 10 | Spinocerebellär ataxi typ 7 | Spinocerebellär ataxi typ 8 | Spinocerebellär ataxi typ 17 | ARCA1 - Autosomal recessiv cerebellär ataxi...
    Förenta staterna
  • Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
    Aktiv, inte rekryterande
    Troriluzol hos vuxna patienter med spinocerebellär ataxi
    Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 10 | Spinocerebellär ataxi typ 7 | Spinocerebellär ataxi typ 8
    Förenta staterna, Kina
  • University of Chicago
    Pfizer; Biogen; APDM Wearable Technologies
    Aktiv, inte rekryterande
    Instrumenterat datautbyte för ataxistudie (IDEA)
    Spinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6
    Förenta staterna
  • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
    Avslutad
    Biomarkörer i autosomal dominant cerebellär ataxi (BIOSCA)
    Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi, autosomal recessiv 3 | Episodisk ataxi, typ 7
    Frankrike
  • Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
    Aktiv, inte rekryterande
    Försök på vuxna försökspersoner med spinocerebellär ataxi
    Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 1 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 2 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 3 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 6 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 7 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 8 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 10
    Förenta staterna
  • Sclnow Biotechnology Co., Ltd.
    Har inte rekryterat ännu
    Mesenkymala stamcellsterapi för navelsträngen (19#iSCLife®-SA) för patienter med spinocerebellär ataxi
    Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6
  • Teachers College, Columbia University
    Aktiv, inte rekryterande
    Prima motorisk inlärning genom träning hos personer med spinocerebellär ataxi (PRIME-Ataxia)
    Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 7
    Förenta staterna
  • University of Florida
    University of California, Los Angeles; National Ataxia Foundation
    Rekrytering
    Naturhistorisk studie av och genetiska modifierare i spinocerebellar ataxi
    Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6
    Förenta staterna
  • University of Florida
    Acorda Therapeutics
    Avslutad
    Dalfampridin och gång i spinocerebellar ataxi
    Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 6
    Förenta staterna
  • University of California, Los Angeles
    Aktiv, inte rekryterande
    Öppen pilotförsök av BHV-4157
    Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | MSA-C
    Förenta staterna

Kliniska prövningar på stamcellstransplantation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera