Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une nouvelle méthode pour traiter l'ataxie cérébelleuse héréditaire - Transplantation de cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical (SCA)

18 juin 2012 mis à jour par: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

L'innocuité et l'efficacité de la greffe de cellules souches mésenchymateuses du cordon ombilical chez les patients atteints d'ataxie cérébelleuse héréditaire

L'ataxie cérébelleuse héréditaire est un type de maladie génétique autosomique dominante, des lésions impliquant principalement le cervelet, mais la moelle épinière et les nerfs crâniens peuvent également être impliqués. Un total de 20 patients SCA1 diagnostiqués moléculairement divisés en deux groupes. Un groupe accepté pour le traitement de la greffe de cellules souches, l'autre groupe sera le contrôle. Le but de ce projet est de prouver que les cellules souches mésenchymateuses allogéniques du cordon ombilical sont appliquées en toute sécurité clinique et dans le traitement de l'ataxie cérébelleuse héréditaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Après l'admission, les patients acceptés pour la transplantation subiraient un examen physique, des analyses de sang et d'urine, un électrocardiogramme, une étude électrophysiologique ; une évaluation des symptômes SCA1 (équilibre, marche, dextérité, tremblements, mémoire, humeur et concentration), puis une thérapie par cellules souches : après la préparation des cellules souches , les patients ont accepté 4 fois les greffes de cellules souches par ponction lombaire, le délai est de 3 à 5 jours entre deux traitements. Le contrôle ne reçoit qu'une évaluation des symptômes SCA1.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

20

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Yihua An

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. 18-65 ans
  2. SCA1 diagnostiqué moléculairement

Critère d'exclusion:

  1. Personnes atteintes de troubles cognitifs
  2. Schizophrènes
  3. Patients atteints de maladies rénales et hépatiques graves, d'épilepsie, de maladies cardiaques, de maladies pulmonaires, d'arythmie cardiaque, de diabète insipide, de leucémie et d'autres maladies neurales centrales (telles que la maladie de Parkinson, l'accident vasculaire cérébral et al)
  4. Âge inférieur à 18 ans, âge supérieur à 65 ans

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Aucune intervention: Groupe de contrôle
Dix patients du groupe ne reçoivent qu'une évaluation fonctionnelle nerveuse et un examen électrophysiologique avant et 1, 3, 6, 12 mois après le recrutement. Ils n'accepteront pas la thérapie cellulaire.
Expérimental: Greffe de cellules souches
10 patients du groupe acceptent une greffe de cellules souches.
Autre: greffe de cellules souches
Les patients ont accepté 4 fois les greffes de cellules souches par ponction lombaire, le délai est de 3 à 5 jours entre deux traitements et la dose est d'environ 2 ml (dont 1×10'7 cellules).
Autres noms:
  • Thérapie cellulaire.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
test sanguin
Délai: dans la semaine précédant la greffe
globules blancs, granulocytes neutrophiles, leucomonocytes, transaminase glutamique pyruvique (GPT), transaminase glutamique oxalacétique, lactate déshydrogénase (LDH), hydroxybutyrate déshydrogénase (HBDH), phosphocréatine kinase (CK), acidum uricum (UA), créatinine (Cr), α1- microglobuline、β2- microglobuline；lymphotoxine (LCT). Marqueurs tumoraux (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classification des lymphocytes
dans la semaine précédant la greffe
Évaluation fonctionnelle nerveuse
Délai: dans la semaine précédant la greffe
  1. Test chronométré, test de 5 minutes vers le bas et vers le haut
  2. Note ICARS
  3. Échelle modifiée d'efficacité des chutes
  4. Évaluation de l'équilibre de Berg

  5. Échelle d'évaluation des tremblements :

    • Partie A - Emplacement/évaluation de la gravité des tremblements
    • Partie B - Écriture et dessins
    • Partie C - Handicaps fonctionnels résultant de tremblements
  6. Questionnaires liés au sommeil, à la dépression (Beck Depression Inventory) (BDI), à la vigilance (Computerized Continuous Performing Tasks) et à la mémoire (Mini Mental State Examination)
dans la semaine précédant la greffe
test sanguin
Délai: 1 mois après la greffe
globules blancs, granulocytes neutrophiles, leucomonocytes, transaminase glutamique pyruvique (GPT), transaminase glutamique oxalacétique, lactate déshydrogénase (LDH), hydroxybutyrate déshydrogénase (HBDH), phosphocréatine kinase (CK), acidum uricum (UA), créatinine (Cr), α1- microglobuline、β2- microglobuline；lymphotoxine (LCT). Marqueurs tumoraux (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classification des lymphocytes
1 mois après la greffe
test sanguin
Délai: 3 mois après la greffe
globules blancs, granulocytes neutrophiles, leucomonocytes, transaminase glutamique pyruvique (GPT), transaminase glutamique oxalacétique, lactate déshydrogénase (LDH), hydroxybutyrate déshydrogénase (HBDH), phosphocréatine kinase (CK), acidum uricum (UA), créatinine (Cr), α1- microglobuline、β2- microglobuline；lymphotoxine (LCT). Marqueurs tumoraux (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classification des lymphocytes
3 mois après la greffe
test sanguin
Délai: 6 mois après la greffe
globules blancs, granulocytes neutrophiles, leucomonocytes, transaminase glutamique pyruvique (GPT), transaminase glutamique oxalacétique, lactate déshydrogénase (LDH), hydroxybutyrate déshydrogénase (HBDH), phosphocréatine kinase (CK), acidum uricum (UA), créatinine (Cr), α1- microglobuline、β2- microglobuline；lymphotoxine (LCT). Marqueurs tumoraux (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classification des lymphocytes
6 mois après la greffe
test sanguin
Délai: 12 mois après la greffe
globules blancs, granulocytes neutrophiles, leucomonocytes, transaminase glutamique pyruvique (GPT), transaminase glutamique oxalacétique, lactate déshydrogénase (LDH), hydroxybutyrate déshydrogénase (HBDH), phosphocréatine kinase (CK), acidum uricum (UA), créatinine (Cr), α1- microglobuline、β2- microglobuline；lymphotoxine (LCT). Marqueurs tumoraux (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classification des lymphocytes
12 mois après la greffe
Évaluation fonctionnelle nerveuse
Délai: 1 mois après la greffe
  1. Test chronométré, test de 5 minutes vers le bas et vers le haut
  2. Note ICARS
  3. Échelle modifiée d'efficacité des chutes
  4. Évaluation de l'équilibre de Berg

  5. Échelle d'évaluation des tremblements :

    • Partie A - Emplacement/évaluation de la gravité des tremblements
    • Partie B - Écriture et dessins
    • Partie C - Handicaps fonctionnels résultant de tremblements
  6. Questionnaires liés au sommeil, à la dépression (Beck Depression Inventory) (BDI), à la vigilance (Computerized Continuous Performing Tasks) et à la mémoire (Mini Mental State Examination)
1 mois après la greffe
Évaluation fonctionnelle nerveuse
Délai: 3 mois après la greffe
  1. Test chronométré, test de 5 minutes vers le bas et vers le haut
  2. Note ICARS
  3. Échelle modifiée d'efficacité des chutes
  4. Évaluation de l'équilibre de Berg

  5. Échelle d'évaluation des tremblements :

    • Partie A - Emplacement/évaluation de la gravité des tremblements
    • Partie B - Écriture et dessins
    • Partie C - Handicaps fonctionnels résultant de tremblements
  6. Questionnaires liés au sommeil, à la dépression (Beck Depression Inventory) (BDI), à la vigilance (Computerized Continuous Performing Tasks) et à la mémoire (Mini Mental State Examination)
3 mois après la greffe
Évaluation fonctionnelle nerveuse
Délai: 6 mois après la greffe
  1. Test chronométré, test de 5 minutes vers le bas et vers le haut
  2. Note ICARS
  3. Échelle modifiée d'efficacité des chutes
  4. Évaluation de l'équilibre de Berg

  5. Échelle d'évaluation des tremblements :

    • Partie A - Emplacement/évaluation de la gravité des tremblements
    • Partie B - Écriture et dessins
    • Partie C - Handicaps fonctionnels résultant de tremblements
  6. Questionnaires liés au sommeil, à la dépression (Beck Depression Inventory) (BDI), à la vigilance (Computerized Continuous Performing Tasks) et à la mémoire (Mini Mental State Examination)
6 mois après la greffe
Évaluation fonctionnelle nerveuse
Délai: 12 mois après la greffe
  1. Test chronométré, test de 5 minutes vers le bas et vers le haut
  2. Note ICARS
  3. Échelle modifiée d'efficacité des chutes
  4. Évaluation de l'équilibre de Berg

  5. Échelle d'évaluation des tremblements :

    • Partie A - Emplacement/évaluation de la gravité des tremblements
    • Partie B - Écriture et dessins
    • Partie C - Handicaps fonctionnels résultant de tremblements
  6. Questionnaires liés au sommeil, à la dépression (Beck Depression Inventory) (BDI), à la vigilance (Computerized Continuous Performing Tasks) et à la mémoire (Mini Mental State Examination)
12 mois après la greffe

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test d'urine
Délai: dans la semaine précédant la greffe
proteinum、akaryocyte、α1- microglobuline、β2- microglobuline
dans la semaine précédant la greffe
Examen d'électrophysiologie
Délai: dans la semaine précédant la greffe
potentiel évoqué somatosensoriel (SEP) 、 potentiel évoqué auditif du tronc cérébral (BAEP)
dans la semaine précédant la greffe
Test d'urine
Délai: 1 mois après la greffe
proteinum、akaryocyte、α1- microglobuline、β2- microglobuline
1 mois après la greffe
Test d'urine
Délai: 3 mois après la greffe
proteinum、akaryocyte、α1- microglobuline、β2- microglobuline
3 mois après la greffe
Test d'urine
Délai: 6 mois après la greffe
proteinum、akaryocyte、α1- microglobuline、β2- microglobuline
6 mois après la greffe
Test d'urine
Délai: 12 mois après la greffe
proteinum、akaryocyte、α1- microglobuline、β2- microglobuline
12 mois après la greffe
Examen d'électrophysiologie
Délai: 1 mois après la greffe
potentiel évoqué somatosensoriel (SEP) 、 potentiel évoqué auditif du tronc cérébral (BAEP)
1 mois après la greffe
Examen d'électrophysiologie
Délai: 3 mois après la greffe
potentiel évoqué somatosensoriel (SEP) 、 potentiel évoqué auditif du tronc cérébral (BAEP)
3 mois après la greffe
Examen d'électrophysiologie
Délai: 6 mois après la greffe
potentiel évoqué somatosensoriel (SEP) 、 potentiel évoqué auditif du tronc cérébral (BAEP)
6 mois après la greffe
Examen d'électrophysiologie
Délai: 12 mois après la greffe
potentiel évoqué somatosensoriel (SEP) 、 potentiel évoqué auditif du tronc cérébral (BAEP)
12 mois après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2011

Achèvement primaire (Anticipé)

1 juillet 2013

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juillet 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 octobre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2011

Première publication (Estimation)

9 décembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

20 juin 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2012

Dernière vérification

1 juin 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Autre identifiant: neuralstemcell)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner