Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En ny metode til behandling af arvelig cerebellar ataksi - transplantation af navlestrengen mesenkymale stamceller (SCA)

18. juni 2012 opdateret af: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Sikkerheden og effektiviteten ved transplantation af mesenkymale navlestrengsstamceller hos patienter med arvelig cerebellar ataksi

Arvelig cerebellar ataksi er en type autosomal dominant genetisk sygdom, læsioner, der hovedsageligt involverer lillehjernen, men rygmarven og kranienerverne kan også være en vis involvering. I alt 20 molekylært diagnosticerede SCA1-patienter opdelt i to grupper. En gruppe accepteret til behandling af stamcelletransplantation, den anden gruppe vil være kontrollen. Formålet med dette projekt at bevise, at allogene mesenkymale navlestrengsstamceller anvendes til klinisk sikkert og i behandlingen af ​​arvelig cerebellar ataksi er gyldig.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efter indlæggelsen vil de accepterede patienter modtage fysisk undersøgelse, blod- og urinprøver, elektrokardiogram, elektrofysiologisk undersøgelse; evaluering af SCA1-symptomer (balance, gang, fingerfærdighed, tremor, hukommelse, humør og koncentration), derefter stamcelleterapi: efter klargøring af stamceller , accepterede patienterne 4 gange stamcelletransplantationer gennem lumbalpunktur, tiden er 3-5 dage mellem to behandlinger. Kontrollen modtager kun evaluering af SCA1-symptomer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Yihua An

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 18-65 år
  2. Molekylært diagnosticeret SCA1

Ekskluderingskriterier:

  1. Kognitivt svækkede personer
  2. Skizofrene
  3. Patienter med svær nyre- og leversygdom, epilepsi, hjertesygdom, lungesygdom, hjertearytmi, diabetes insipidus, leukæmi og en anden central neural sygdom (såsom Parkinsons sygdom, hjernevaskulær ulykke et al.)
  4. Alder under 18 år, alder over 65 år

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Kontrolgruppe
Ti patienter i gruppen modtager kun nervefunktionsevaluering og elektrofysiologisk undersøgelse før og 1,3,6,12 måneder efter rekruttering. De vil ikke acceptere celleterapi.
Eksperimentel: Stamcelletransplantation
10 patienter i gruppen accepterer stamcelletransplantation.
Andet: stamcelletransplantation
Patienterne accepterede 4 gange stamcelletransplantationer gennem lumbalpunktur, tiden er 3-5 dage mellem to behandlinger og dosis er ca. 2 ml (inklusive 1×10'7 celler).
Andre navne:
  • Celleterapi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
blodprøve
Tidsramme: inden for en uge før transplantation
hvide blodlegemer、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutamin-oxaleddikesyretransaminase、lactatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CK)inum(U-phosphokreat)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
inden for en uge før transplantation
Evaluering af nervefunktion
Tidsramme: inden for en uge før transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minutter ned-og-op-test
  2. ICARS-score
  3. Modificeret Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balancevurdering

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplacering/sværhedsgrad
    • Del B - Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funktionelle handicap som følge af tremor
  6. Spørgeskemaer relateret til søvn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), årvågenhed (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
inden for en uge før transplantation
blodprøve
Tidsramme: 1 måned efter transplantation
hvide blodlegemer、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutamin-oxaleddikesyretransaminase、lactatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CK)inum(U-phosphokreat)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
1 måned efter transplantation
blodprøve
Tidsramme: 3 måneder efter transplantation
hvide blodlegemer、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutamin-oxaleddikesyretransaminase、lactatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CK)inum(U-phosphokreat)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
3 måneder efter transplantation
blodprøve
Tidsramme: 6 måneder efter transplantation
hvide blodlegemer、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutamin-oxaleddikesyretransaminase、lactatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CK)inum(U-phosphokreat)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
6 måneder efter transplantation
blodprøve
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
hvide blodlegemer、neutrofil granulocyt、leukomonocyt；glutamisk pyrodruesyretransaminase(GPT)、glutamin-oxaleddikesyretransaminase、lactatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyratdehydrogenase(HBDH)、kinase(CK)inum(U-phosphokreat)in α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin, lymfotoksin (LCT). Tumormarkører (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), Lymfocytklassificering
12 måneder efter transplantation
Evaluering af nervefunktion
Tidsramme: 1 måned efter transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minutter ned-og-op-test
  2. ICARS-score
  3. Modificeret Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balancevurdering

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplacering/sværhedsgrad
    • Del B - Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funktionelle handicap som følge af tremor
  6. Spørgeskemaer relateret til søvn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), årvågenhed (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
1 måned efter transplantation
Evaluering af nervefunktion
Tidsramme: 3 måneder efter transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minutter ned-og-op-test
  2. ICARS-score
  3. Modificeret Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balancevurdering

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplacering/sværhedsgrad
    • Del B - Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funktionelle handicap som følge af tremor
  6. Spørgeskemaer relateret til søvn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), årvågenhed (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
3 måneder efter transplantation
Evaluering af nervefunktion
Tidsramme: 6 måneder efter transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minutter ned-og-op-test
  2. ICARS-score
  3. Modificeret Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balancevurdering

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplacering/sværhedsgrad
    • Del B - Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funktionelle handicap som følge af tremor
  6. Spørgeskemaer relateret til søvn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), årvågenhed (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
6 måneder efter transplantation
Evaluering af nervefunktion
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
  1. Timed-up-and-go-test, 5 minutter ned-og-op-test
  2. ICARS-score
  3. Modificeret Falls Effektivitetsskala
  4. Berg balancevurdering

  5. Tremor Rating Scale:

    • Del A - Tremorplacering/sværhedsgrad
    • Del B - Håndskrift og tegninger
    • Del C - Funktionelle handicap som følge af tremor
  6. Spørgeskemaer relateret til søvn, depression (Beck Depression Inventory) (BDI), årvågenhed (Computerized Continuous Performing Tasks) og hukommelse (Mini Mental State Examination)
12 måneder efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Urinal test
Tidsramme: inden for en uge før transplantation
proteinum, akaryocyte, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
inden for en uge før transplantation
Elektrofysiologisk undersøgelse
Tidsramme: inden for en uge før transplantation
somatosensorisk fremkaldt potentiale (SEP), hjernestamme auditivt fremkaldt potentiale (BAEP)
inden for en uge før transplantation
Urinal test
Tidsramme: 1 måned efter transplantation
proteinum, akaryocyte, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
1 måned efter transplantation
Urinal test
Tidsramme: 3 måneder efter transplantation
proteinum, akaryocyte, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
3 måneder efter transplantation
Urinal test
Tidsramme: 6 måneder efter transplantation
proteinum, akaryocyte, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
6 måneder efter transplantation
Urinal test
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
proteinum, akaryocyte, α1- mikroglobulin, β2- mikroglobulin
12 måneder efter transplantation
Elektrofysiologisk undersøgelse
Tidsramme: 1 måned efter transplantation
somatosensorisk fremkaldt potentiale (SEP), hjernestamme auditivt fremkaldt potentiale (BAEP)
1 måned efter transplantation
Elektrofysiologisk undersøgelse
Tidsramme: 3 måneder efter transplantation
somatosensorisk fremkaldt potentiale (SEP), hjernestamme auditivt fremkaldt potentiale (BAEP)
3 måneder efter transplantation
Elektrofysiologisk undersøgelse
Tidsramme: 6 måneder efter transplantation
somatosensorisk fremkaldt potentiale (SEP), hjernestamme auditivt fremkaldt potentiale (BAEP)
6 måneder efter transplantation
Elektrofysiologisk undersøgelse
Tidsramme: 12 måneder efter transplantation
somatosensorisk fremkaldt potentiale (SEP), hjernestamme auditivt fremkaldt potentiale (BAEP)
12 måneder efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Efterforskere

  • Studieleder: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2011

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juli 2013

Studieafslutning (Forventet)

1. juli 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. oktober 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2011

Først opslået (Skøn)

9. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

20. juni 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juni 2012

Sidst verificeret

1. juni 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Anden identifikator: neuralstemcell)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig cerebellar ataksi.

Kliniske forsøg med stamcelletransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner