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Un nuovo metodo per trattare l'atassia cerebellare ereditaria - Trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale (SCA)

18 giugno 2012 aggiornato da: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

La sicurezza e l'efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale nei pazienti con atassia cerebellare ereditaria

L'atassia cerebellare ereditaria è un tipo di malattia genetica autosomica dominante, lesioni che coinvolgono principalmente il cervelletto, ma anche il midollo spinale e i nervi cranici possono essere coinvolti. Un totale di 20 pazienti SCA1 con diagnosi molecolare divisi in due gruppi. Un gruppo accettato per il trattamento del trapianto di cellule staminali, l'altro gruppo sarà il controllo. Lo scopo di questo progetto è dimostrare che le cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale allogenico sono applicate alla clinica in modo sicuro e nel trattamento dell'atassia cerebellare ereditaria.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo il ricovero, i pazienti accettati per il trapianto riceverebbero esame fisico, esami del sangue e delle urine, elettrocardiogramma, studio elettrofisiologico; valutazione dei sintomi SCA1 (equilibrio, deambulazione, destrezza, tremore, memoria, umore e concentrazione), quindi terapia con cellule staminali: dopo la preparazione delle cellule staminali , i pazienti hanno accettato 4 volte i trapianti di cellule staminali attraverso la puntura lombare, il tempo è di 3-5 giorni tra due trattamenti. Il controllo riceve solo la valutazione dei sintomi SCA1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Yihua An

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. 18-65 anni
  2. SCA1 con diagnosi molecolare

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con deficit cognitivo
  2. Schizofrenici
  3. Pazienti con gravi malattie renali ed epatiche, epilessia, malattie cardiache, malattie polmonari, aritmia cardiaca, diabete insipido, leucemia e alcune altre malattie neurali centrali (come il morbo di Parkinson, l'accidenza del cervello vascolare e altri)
  4. Età inferiore a 18 anni, età superiore a 65 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: Gruppo di controllo
Dieci pazienti del gruppo ricevono solo la valutazione funzionale del nervo e l'esame elettrofisiologico prima e 1,3,6,12 mesi dopo il reclutamento. Non accetteranno la terapia cellulare.
Sperimentale: Trapianto di cellule staminali
10 pazienti del gruppo accettano il trapianto di cellule staminali.
Altro: trapianto di cellule staminali
I pazienti hanno accettato 4 trapianti di cellule staminali attraverso puntura lombare, il tempo è di 3-5 giorni tra due trattamenti e la dose è di circa 2 ml (comprese 1 × 10'7 cellule).
Altri nomi:
  • Terapia cellulare.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
esame del sangue
Lasso di tempo: entro una settimana prima del trapianto
globuli bianchi、granulociti neutrofili、leucomonociti；transaminasi glutammico piruvico (GPT)、transaminasi glutammico ossalacetico、lattato deidrogenasi(LDH)、;idrossibutirrato deidrogenasi(HBDH)、fosfocreatina chinasi(CK)；acidum uricum(UA)、creatinina(Cr)、 α1- microglobulina、β2- microglobulina；limfotossina (LCT). Marcatori tumorali (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificazione dei linfociti
entro una settimana prima del trapianto
Valutazione funzionale del nervo
Lasso di tempo: entro una settimana prima del trapianto
  1. Test time-up-and-go, test down-and-up di 5 minuti
  2. Punteggio ICARS
  3. Scala di efficacia delle cadute modificata
  4. Valutazione dell'equilibrio di Berg

  5. Scala di valutazione del tremore:

    • Parte A - Valutazione della posizione/gravità del tremore
    • Parte B - Scrittura a mano e disegni
    • Parte C - Disabilità funzionali derivanti da tremore
  6. Questionari relativi a sonno, depressione (Beck Depression Inventory) (BDI), vigilanza (Computerized Continuous Performing Tasks) e memoria (Mini Mental State Examination)
entro una settimana prima del trapianto
esame del sangue
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
globuli bianchi、granulociti neutrofili、leucomonociti；transaminasi glutammico piruvico (GPT)、transaminasi glutammico ossalacetico、lattato deidrogenasi(LDH)、;idrossibutirrato deidrogenasi(HBDH)、fosfocreatina chinasi(CK)；acidum uricum(UA)、creatinina(Cr)、 α1- microglobulina、β2- microglobulina；limfotossina (LCT). Marcatori tumorali (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificazione dei linfociti
1 mese dopo il trapianto
esame del sangue
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
globuli bianchi、granulociti neutrofili、leucomonociti；transaminasi glutammico piruvico (GPT)、transaminasi glutammico ossalacetico、lattato deidrogenasi(LDH)、;idrossibutirrato deidrogenasi(HBDH)、fosfocreatina chinasi(CK)；acidum uricum(UA)、creatinina(Cr)、 α1- microglobulina、β2- microglobulina；limfotossina (LCT). Marcatori tumorali (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificazione dei linfociti
3 mesi dopo il trapianto
esame del sangue
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
globuli bianchi、granulociti neutrofili、leucomonociti；transaminasi glutammico piruvico (GPT)、transaminasi glutammico ossalacetico、lattato deidrogenasi(LDH)、;idrossibutirrato deidrogenasi(HBDH)、fosfocreatina chinasi(CK)；acidum uricum(UA)、creatinina(Cr)、 α1- microglobulina、β2- microglobulina；limfotossina (LCT). Marcatori tumorali (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificazione dei linfociti
6 mesi dopo il trapianto
esame del sangue
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
globuli bianchi、granulociti neutrofili、leucomonociti；transaminasi glutammico piruvico (GPT)、transaminasi glutammico ossalacetico、lattato deidrogenasi(LDH)、;idrossibutirrato deidrogenasi(HBDH)、fosfocreatina chinasi(CK)；acidum uricum(UA)、creatinina(Cr)、 α1- microglobulina、β2- microglobulina；limfotossina (LCT). Marcatori tumorali (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), classificazione dei linfociti
12 mesi dopo il trapianto
Valutazione funzionale del nervo
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
  1. Test time-up-and-go, test down-and-up di 5 minuti
  2. Punteggio ICARS
  3. Scala di efficacia delle cadute modificata
  4. Valutazione dell'equilibrio di Berg

  5. Scala di valutazione del tremore:

    • Parte A - Valutazione della posizione/gravità del tremore
    • Parte B - Scrittura a mano e disegni
    • Parte C - Disabilità funzionali derivanti da tremore
  6. Questionari relativi a sonno, depressione (Beck Depression Inventory) (BDI), vigilanza (Computerized Continuous Performing Tasks) e memoria (Mini Mental State Examination)
1 mese dopo il trapianto
Valutazione funzionale del nervo
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
  1. Test time-up-and-go, test down-and-up di 5 minuti
  2. Punteggio ICARS
  3. Scala di efficacia delle cadute modificata
  4. Valutazione dell'equilibrio di Berg

  5. Scala di valutazione del tremore:

    • Parte A - Valutazione della posizione/gravità del tremore
    • Parte B - Scrittura a mano e disegni
    • Parte C - Disabilità funzionali derivanti da tremore
  6. Questionari relativi a sonno, depressione (Beck Depression Inventory) (BDI), vigilanza (Computerized Continuous Performing Tasks) e memoria (Mini Mental State Examination)
3 mesi dopo il trapianto
Valutazione funzionale del nervo
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
  1. Test time-up-and-go, test down-and-up di 5 minuti
  2. Punteggio ICARS
  3. Scala di efficacia delle cadute modificata
  4. Valutazione dell'equilibrio di Berg

  5. Scala di valutazione del tremore:

    • Parte A - Valutazione della posizione/gravità del tremore
    • Parte B - Scrittura a mano e disegni
    • Parte C - Disabilità funzionali derivanti da tremore
  6. Questionari relativi a sonno, depressione (Beck Depression Inventory) (BDI), vigilanza (Computerized Continuous Performing Tasks) e memoria (Mini Mental State Examination)
6 mesi dopo il trapianto
Valutazione funzionale del nervo
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
  1. Test time-up-and-go, test down-and-up di 5 minuti
  2. Punteggio ICARS
  3. Scala di efficacia delle cadute modificata
  4. Valutazione dell'equilibrio di Berg

  5. Scala di valutazione del tremore:

    • Parte A - Valutazione della posizione/gravità del tremore
    • Parte B - Scrittura a mano e disegni
    • Parte C - Disabilità funzionali derivanti da tremore
  6. Questionari relativi a sonno, depressione (Beck Depression Inventory) (BDI), vigilanza (Computerized Continuous Performing Tasks) e memoria (Mini Mental State Examination)
12 mesi dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test dell'orinatoio
Lasso di tempo: entro una settimana prima del trapianto
proteinum, acariocita, α1- microglobulina, β2- microglobulina
entro una settimana prima del trapianto
Esame elettrofisiologico
Lasso di tempo: entro una settimana prima del trapianto
potenziale evocato somatosensoriale (SEP) 、 potenziale evocato uditivo del tronco encefalico (BAEP)
entro una settimana prima del trapianto
Test dell'orinatoio
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
proteinum, acariocita, α1- microglobulina, β2- microglobulina
1 mese dopo il trapianto
Test dell'orinatoio
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
proteinum, acariocita, α1- microglobulina, β2- microglobulina
3 mesi dopo il trapianto
Test dell'orinatoio
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
proteinum, acariocita, α1- microglobulina, β2- microglobulina
6 mesi dopo il trapianto
Test dell'orinatoio
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
proteinum, acariocita, α1- microglobulina, β2- microglobulina
12 mesi dopo il trapianto
Esame elettrofisiologico
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
potenziale evocato somatosensoriale (SEP) 、 potenziale evocato uditivo del tronco encefalico (BAEP)
1 mese dopo il trapianto
Esame elettrofisiologico
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
potenziale evocato somatosensoriale (SEP) 、 potenziale evocato uditivo del tronco encefalico (BAEP)
3 mesi dopo il trapianto
Esame elettrofisiologico
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
potenziale evocato somatosensoriale (SEP) 、 potenziale evocato uditivo del tronco encefalico (BAEP)
6 mesi dopo il trapianto
Esame elettrofisiologico
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
potenziale evocato somatosensoriale (SEP) 、 potenziale evocato uditivo del tronco encefalico (BAEP)
12 mesi dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Investigatori

  • Direttore dello studio: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2011

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2013

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 ottobre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 dicembre 2011

Primo Inserito (Stima)

9 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

20 giugno 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 giugno 2012

Ultimo verificato

1 giugno 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Altro identificatore: neuralstemcell)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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