Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Új módszer az örökletes kisagyi ataxia kezelésére – Köldökzsinór-mezenchimális őssejt-transzplantáció (SCA)

2012. június 18. frissítette: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

A köldökzsinór-mezenchimális őssejt-transzplantáció biztonságossága és hatékonysága örökletes kisagyi ataxiás betegekben

Az örökletes cerebelláris ataxia egyfajta autoszomális domináns genetikai betegség, amely elsősorban a kisagyot érinti, de a gerincvelő és a koponyaidegek is érintettek lehetnek. Összesen 20 molekulárisan diagnosztizált SCA1 beteg két csoportra osztva. Az egyik csoportot elfogadták az őssejt-transzplantáció kezelésére, a másik csoport a kontroll. A projekt célja annak bizonyítása, hogy az allogén köldökzsinór mesenchymális őssejtek klinikailag biztonságosan alkalmazhatók, és az örökletes cerebelláris ataxia kezelésében is érvényesek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A beültetést követően fizikális vizsgálaton, vér- és vizeletvizsgálaton, elektrokardiogramon, elektrofiziológiai vizsgálaton, az SCA1-tünetek (egyensúly, járás, ügyesség, remegés, memória, hangulat és koncentráció) értékelése, majd őssejtterápia: őssejt előkészítés után őssejt terápiát kapnak. A betegek 4 alkalommal fogadtak be lumbálpunkciós őssejt-transzplantációt, két kezelés között 3-5 nap telik el. A kontroll csak az SCA1 tünetek értékelését kapja.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína
        • Yihua An

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18-65 éves korig
  2. Molekulárisan diagnosztizált SCA1

Kizárási kritériumok:

  1. Kognitívan sérült személyek
  2. Skizofréniások
  3. Súlyos vese- és májbetegségben, epilepsziában, szívbetegségben, tüdőbetegségben, szívritmuszavarban, diabetes insipidusban, leukémiában és néhány más központi idegrendszeri betegségben (például Parkinson-kórban, agyi érrendszeri balesetben stb.) szenvedő betegek
  4. 18 év alatti életkor, 65 év feletti életkor

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Nincs beavatkozás: Ellenőrző csoport
A csoportból tíz beteg csak a felvétel előtt és utána 1,3,6,12 hónappal kap idegi funkcionális értékelést és elektrofiziológiai vizsgálatot. Nem fogadják el a sejtterápiát.
Kísérleti: Őssejt transzplantáció
A csoportból 10 beteg fogad el őssejt-transzplantációt.
Egyéb: őssejt-transzplantáció
A betegek 4-szer fogadtak be őssejt-transzplantációt lumbálpunkcióval, két kezelés között 3-5 nap telt el, a dózis kb. 2 ml (1×10'7 sejtet is beleértve).
Más nevek:
  • Sejtterápia.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
vérvizsgálat
Időkeret: az átültetés előtt egy héten belül
fehérvérsejt, neutrofil granulocita, leukomonocita, glutamin-piruvics-transzamináz (GPT), glutamin-oxalacetsav-transzamináz, laktát-dehidrogenáz (LDH), hidroxi-butirát-dehidrogenáz (HBDH), foszfokináz (UCKreatin)-uricum-kreatin α1-mikroglobulin、β2-mikroglobulin；limfotoxin (LCT). Tumormarkerek (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE) ,Limfociták osztályozása
az átültetés előtt egy héten belül
Idegi funkcionális értékelés
Időkeret: az átültetés előtt egy héten belül
  1. Időzített fel- és indulási teszt, 5 perces le- és felfelé teszt
  2. ICARS pontszám
  3. Módosított Falls hatékonysági skála
  4. Berg egyensúly felmérése

  5. Tremor értékelési skála:

    • A. rész – Remegés helye/erőssége
    • B rész - Kézírás és rajzok
    • C rész – Remegésből eredő funkcionális fogyatékosság
  6. Alváshoz, depresszióhoz (Beck Depression Inventory) (BDI), éberséggel (Computerized Continuous Performing Tasks) és memóriához (Mini Mental State Examination) kapcsolatos kérdőívek
az átültetés előtt egy héten belül
vérvizsgálat
Időkeret: 1 hónappal az átültetés után
fehérvérsejt, neutrofil granulocita, leukomonocita, glutamin-piruvics-transzamináz (GPT), glutamin-oxalacetsav-transzamináz, laktát-dehidrogenáz (LDH), hidroxi-butirát-dehidrogenáz (HBDH), foszfokináz (UCKreatin)-uricum-kreatin α1-mikroglobulin、β2-mikroglobulin；limfotoxin (LCT). Tumormarkerek (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE) ,Limfociták osztályozása
1 hónappal az átültetés után
vérvizsgálat
Időkeret: 3 hónappal az átültetés után
fehérvérsejt, neutrofil granulocita, leukomonocita, glutamin-piruvics-transzamináz (GPT), glutamin-oxalacetsav-transzamináz, laktát-dehidrogenáz (LDH), hidroxi-butirát-dehidrogenáz (HBDH), foszfokináz (UCKreatin)-uricum-kreatin α1-mikroglobulin、β2-mikroglobulin；limfotoxin (LCT). Tumormarkerek (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE) ,Limfociták osztályozása
3 hónappal az átültetés után
vérvizsgálat
Időkeret: 6 hónappal az átültetés után
fehérvérsejt, neutrofil granulocita, leukomonocita, glutamin-piruvics-transzamináz (GPT), glutamin-oxalacetsav-transzamináz, laktát-dehidrogenáz (LDH), hidroxi-butirát-dehidrogenáz (HBDH), foszfokináz (UCKreatin)-uricum-kreatin α1-mikroglobulin、β2-mikroglobulin；limfotoxin (LCT). Tumormarkerek (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE) ,Limfociták osztályozása
6 hónappal az átültetés után
vérvizsgálat
Időkeret: 12 hónappal az átültetés után
fehérvérsejt, neutrofil granulocita, leukomonocita, glutamin-piruvics-transzamináz (GPT), glutamin-oxalacetsav-transzamináz, laktát-dehidrogenáz (LDH), hidroxi-butirát-dehidrogenáz (HBDH), foszfokináz (UCKreatin)-uricum-kreatin α1-mikroglobulin、β2-mikroglobulin；limfotoxin (LCT). Tumormarkerek (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE) ,Limfociták osztályozása
12 hónappal az átültetés után
Idegi funkcionális értékelés
Időkeret: 1 hónappal az átültetés után
  1. Időzített fel- és indulási teszt, 5 perces le- és felfelé teszt
  2. ICARS pontszám
  3. Módosított Falls hatékonysági skála
  4. Berg egyensúly felmérése

  5. Tremor értékelési skála:

    • A. rész – Remegés helye/erőssége
    • B rész - Kézírás és rajzok
    • C rész – Remegésből eredő funkcionális fogyatékosság
  6. Alváshoz, depresszióhoz (Beck Depression Inventory) (BDI), éberséggel (Computerized Continuous Performing Tasks) és memóriához (Mini Mental State Examination) kapcsolatos kérdőívek
1 hónappal az átültetés után
Idegi funkcionális értékelés
Időkeret: 3 hónappal az átültetés után
  1. Időzített fel- és indulási teszt, 5 perces le- és felfelé teszt
  2. ICARS pontszám
  3. Módosított Falls hatékonysági skála
  4. Berg egyensúly felmérése

  5. Tremor értékelési skála:

    • A. rész – Remegés helye/erőssége
    • B rész - Kézírás és rajzok
    • C rész – Remegésből eredő funkcionális fogyatékosság
  6. Alváshoz, depresszióhoz (Beck Depression Inventory) (BDI), éberséggel (Computerized Continuous Performing Tasks) és memóriához (Mini Mental State Examination) kapcsolatos kérdőívek
3 hónappal az átültetés után
Idegi funkcionális értékelés
Időkeret: 6 hónappal az átültetés után
  1. Időzített fel- és indulási teszt, 5 perces le- és felfelé teszt
  2. ICARS pontszám
  3. Módosított Falls hatékonysági skála
  4. Berg egyensúly felmérése

  5. Tremor értékelési skála:

    • A. rész – Remegés helye/erőssége
    • B rész - Kézírás és rajzok
    • C rész – Remegésből eredő funkcionális fogyatékosság
  6. Alváshoz, depresszióhoz (Beck Depression Inventory) (BDI), éberséggel (Computerized Continuous Performing Tasks) és memóriához (Mini Mental State Examination) kapcsolatos kérdőívek
6 hónappal az átültetés után
Idegi funkcionális értékelés
Időkeret: 12 hónappal az átültetés után
  1. Időzített fel- és indulási teszt, 5 perces le- és felfelé teszt
  2. ICARS pontszám
  3. Módosított Falls hatékonysági skála
  4. Berg egyensúly felmérése

  5. Tremor értékelési skála:

    • A. rész – Remegés helye/erőssége
    • B rész - Kézírás és rajzok
    • C rész – Remegésből eredő funkcionális fogyatékosság
  6. Alváshoz, depresszióhoz (Beck Depression Inventory) (BDI), éberséggel (Computerized Continuous Performing Tasks) és memóriához (Mini Mental State Examination) kapcsolatos kérdőívek
12 hónappal az átültetés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vizeletvizsgálat
Időkeret: az átültetés előtt egy héten belül
protein, akariocita, α1 - mikroglobulin, β2 - mikroglobulin
az átültetés előtt egy héten belül
Elektrofiziológiai vizsgálat
Időkeret: az átültetés előtt egy héten belül
szomatoszenzoros kiváltott potenciál (SEP), agytörzsi hallási kiváltott potenciál (BAEP)
az átültetés előtt egy héten belül
Vizeletvizsgálat
Időkeret: 1 hónappal az átültetés után
protein, akariocita, α1 - mikroglobulin, β2 - mikroglobulin
1 hónappal az átültetés után
Vizeletvizsgálat
Időkeret: 3 hónappal az átültetés után
protein, akariocita, α1 - mikroglobulin, β2 - mikroglobulin
3 hónappal az átültetés után
Vizeletvizsgálat
Időkeret: 6 hónappal az átültetés után
protein, akariocita, α1 - mikroglobulin, β2 - mikroglobulin
6 hónappal az átültetés után
Vizeletvizsgálat
Időkeret: 12 hónappal az átültetés után
protein, akariocita, α1 - mikroglobulin, β2 - mikroglobulin
12 hónappal az átültetés után
Elektrofiziológiai vizsgálat
Időkeret: 1 hónappal az átültetés után
szomatoszenzoros kiváltott potenciál (SEP), agytörzsi hallási kiváltott potenciál (BAEP)
1 hónappal az átültetés után
Elektrofiziológiai vizsgálat
Időkeret: 3 hónappal az átültetés után
szomatoszenzoros kiváltott potenciál (SEP), agytörzsi hallási kiváltott potenciál (BAEP)
3 hónappal az átültetés után
Elektrofiziológiai vizsgálat
Időkeret: 6 hónappal az átültetés után
szomatoszenzoros kiváltott potenciál (SEP), agytörzsi hallási kiváltott potenciál (BAEP)
6 hónappal az átültetés után
Elektrofiziológiai vizsgálat
Időkeret: 12 hónappal az átültetés után
szomatoszenzoros kiváltott potenciál (SEP), agytörzsi hallási kiváltott potenciál (BAEP)
12 hónappal az átültetés után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. december 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2013. július 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2014. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. október 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. december 8.

Első közzététel (Becslés)

2011. december 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2012. június 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. június 18.

Utolsó ellenőrzés

2012. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Egyéb azonosító: neuralstemcell)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a őssejt-transzplantáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in South Africa

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel