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Un nuevo método para tratar la ataxia cerebelosa hereditaria: trasplante de células madre mesenquimales del cordón umbilical (SCA)

18 de junio de 2012 actualizado por: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

La seguridad y eficacia del trasplante de células madre mesenquimales del cordón umbilical en pacientes con ataxia cerebelosa hereditaria

La ataxia cerebelosa hereditaria es un tipo de enfermedad genética autosómica dominante, las lesiones afectan principalmente al cerebelo, pero la médula espinal y los nervios craneales también pueden presentar alguna afectación. Un total de 20 pacientes con diagnóstico molecular de SCA1 divididos en dos grupos. Un grupo aceptado para el tratamiento de trasplante de células madre, el otro grupo será el control. Propósito de este proyecto para demostrar que las células madre mesenquimales del cordón umbilical alogénico se aplican a la clínica de forma segura, y en el tratamiento de la ataxia cerebelosa hereditaria es válida.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Después de la admisión, los pacientes que aceptaron el trasplante recibirían un examen físico, análisis de sangre y orina, electrocardiograma, estudio electrofisiológico; evaluación de los síntomas de SCA1 (equilibrio, marcha, destreza, temblor, memoria, estado de ánimo y concentración), luego terapia con células madre: después de la preparación de células madre , los pacientes aceptaron trasplantes de células madre 4 veces a través de punción lumbar, el tiempo es de 3-5 días entre dos tratamientos. Los controles solo reciben evaluación de síntomas de SCA1.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

20

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. 18-65 años de edad
  2. SCA1 diagnosticado molecularmente

Criterio de exclusión:

  1. Individuos con deterioro cognitivo
  2. esquizofrénicos
  3. Pacientes con enfermedad renal y hepática grave, epilepsia, enfermedad cardíaca, enfermedad pulmonar, arritmia cardíaca, diabetes insípida, leucemia y alguna otra enfermedad neural central (como la enfermedad de Parkinson, accidente vascular cerebral y otros)
  4. Edad menor de 18 años, edad mayor de 65 años

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Sin intervención: Grupo de control
Diez pacientes en el grupo solo reciben una evaluación funcional nerviosa y un examen electrofisiológico antes y 1, 3, 6 y 12 meses después del reclutamiento. No aceptarán la terapia celular.
Experimental: Trasplante de células madre
10 pacientes del grupo aceptan el trasplante de células madre.
Otro: trasplante de células madre
Los pacientes aceptaron 4 veces trasplantes de células madre mediante punción lumbar, el tiempo es de 3-5 días entre dos tratamientos y la dosis es de unos 2 ml (incluyendo 1×10'7 células).
Otros nombres:
  • Terapia celular.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
prueba de sangre
Periodo de tiempo: dentro de una semana antes del trasplante
glóbulos blancos, granulocitos neutrofílicos, leucomonocitos, transaminasa glutámico pirúvica (GPT), transaminasa glutámico oxalacética, lactato deshidrogenasa (LDH), hidroxibutirato deshidrogenasa (HBDH), fosfocreatina quinasa (CK), acidum uricum (UA), creatinina (Cr), α1- microglobulina, β2- microglobulina；linfotoxina (LCT). Marcadores tumorales (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), clasificación de linfocitos
dentro de una semana antes del trasplante
Evaluación funcional del nervio
Periodo de tiempo: dentro de una semana antes del trasplante
  1. Prueba cronometrada de subida y bajada, prueba de subida y bajada de 5 minutos
  2. Puntaje ICARS
  3. Escala de eficacia de caídas modificada
  4. Evaluación del equilibrio de Berg

  5. Escala de clasificación de temblores:

    • Parte A - Clasificación de gravedad/ubicación del temblor
    • Parte B -Manuscrito y dibujos
    • Parte C - Discapacidades funcionales resultantes del temblor
  6. Cuestionarios relacionados con el sueño, la depresión (Beck Depression Inventory) (BDI), el estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) y la memoria (Mini Mental State Examination)
dentro de una semana antes del trasplante
prueba de sangre
Periodo de tiempo: 1 mes después del trasplante
glóbulos blancos, granulocitos neutrofílicos, leucomonocitos, transaminasa glutámico pirúvica (GPT), transaminasa glutámico oxalacética, lactato deshidrogenasa (LDH), hidroxibutirato deshidrogenasa (HBDH), fosfocreatina quinasa (CK), acidum uricum (UA), creatinina (Cr), α1- microglobulina, β2- microglobulina；linfotoxina (LCT). Marcadores tumorales (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), clasificación de linfocitos
1 mes después del trasplante
prueba de sangre
Periodo de tiempo: 3 meses después del trasplante
glóbulos blancos, granulocitos neutrofílicos, leucomonocitos, transaminasa glutámico pirúvica (GPT), transaminasa glutámico oxalacética, lactato deshidrogenasa (LDH), hidroxibutirato deshidrogenasa (HBDH), fosfocreatina quinasa (CK), acidum uricum (UA), creatinina (Cr), α1- microglobulina, β2- microglobulina；linfotoxina (LCT). Marcadores tumorales (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), clasificación de linfocitos
3 meses después del trasplante
prueba de sangre
Periodo de tiempo: 6 meses después del trasplante
glóbulos blancos, granulocitos neutrofílicos, leucomonocitos, transaminasa glutámico pirúvica (GPT), transaminasa glutámico oxalacética, lactato deshidrogenasa (LDH), hidroxibutirato deshidrogenasa (HBDH), fosfocreatina quinasa (CK), acidum uricum (UA), creatinina (Cr), α1- microglobulina, β2- microglobulina；linfotoxina (LCT). Marcadores tumorales (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), clasificación de linfocitos
6 meses después del trasplante
prueba de sangre
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
glóbulos blancos, granulocitos neutrofílicos, leucomonocitos, transaminasa glutámico pirúvica (GPT), transaminasa glutámico oxalacética, lactato deshidrogenasa (LDH), hidroxibutirato deshidrogenasa (HBDH), fosfocreatina quinasa (CK), acidum uricum (UA), creatinina (Cr), α1- microglobulina, β2- microglobulina；linfotoxina (LCT). Marcadores tumorales (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), clasificación de linfocitos
12 meses después del trasplante
Evaluación funcional del nervio
Periodo de tiempo: 1 mes después del trasplante
  1. Prueba cronometrada de subida y bajada, prueba de subida y bajada de 5 minutos
  2. Puntaje ICARS
  3. Escala de eficacia de caídas modificada
  4. Evaluación del equilibrio de Berg

  5. Escala de clasificación de temblores:

    • Parte A - Clasificación de gravedad/ubicación del temblor
    • Parte B -Manuscrito y dibujos
    • Parte C - Discapacidades funcionales resultantes del temblor
  6. Cuestionarios relacionados con el sueño, la depresión (Beck Depression Inventory) (BDI), el estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) y la memoria (Mini Mental State Examination)
1 mes después del trasplante
Evaluación funcional del nervio
Periodo de tiempo: 3 meses después del trasplante
  1. Prueba cronometrada de subida y bajada, prueba de subida y bajada de 5 minutos
  2. Puntaje ICARS
  3. Escala de eficacia de caídas modificada
  4. Evaluación del equilibrio de Berg

  5. Escala de clasificación de temblores:

    • Parte A - Clasificación de gravedad/ubicación del temblor
    • Parte B -Manuscrito y dibujos
    • Parte C - Discapacidades funcionales resultantes del temblor
  6. Cuestionarios relacionados con el sueño, la depresión (Beck Depression Inventory) (BDI), el estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) y la memoria (Mini Mental State Examination)
3 meses después del trasplante
Evaluación funcional del nervio
Periodo de tiempo: 6 meses después del trasplante
  1. Prueba cronometrada de subida y bajada, prueba de subida y bajada de 5 minutos
  2. Puntaje ICARS
  3. Escala de eficacia de caídas modificada
  4. Evaluación del equilibrio de Berg

  5. Escala de clasificación de temblores:

    • Parte A - Clasificación de gravedad/ubicación del temblor
    • Parte B -Manuscrito y dibujos
    • Parte C - Discapacidades funcionales resultantes del temblor
  6. Cuestionarios relacionados con el sueño, la depresión (Beck Depression Inventory) (BDI), el estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) y la memoria (Mini Mental State Examination)
6 meses después del trasplante
Evaluación funcional del nervio
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
  1. Prueba cronometrada de subida y bajada, prueba de subida y bajada de 5 minutos
  2. Puntaje ICARS
  3. Escala de eficacia de caídas modificada
  4. Evaluación del equilibrio de Berg

  5. Escala de clasificación de temblores:

    • Parte A - Clasificación de gravedad/ubicación del temblor
    • Parte B -Manuscrito y dibujos
    • Parte C - Discapacidades funcionales resultantes del temblor
  6. Cuestionarios relacionados con el sueño, la depresión (Beck Depression Inventory) (BDI), el estado de alerta (Computerized Continuous Performing Tasks) y la memoria (Mini Mental State Examination)
12 meses después del trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prueba de orina
Periodo de tiempo: dentro de una semana antes del trasplante
proteinum, cariocito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
dentro de una semana antes del trasplante
Examen de electrofisiología
Periodo de tiempo: dentro de una semana antes del trasplante
potencial evocado somatosensorial (SEP), potencial evocado auditivo del tronco cerebral (BAEP)
dentro de una semana antes del trasplante
Prueba de orina
Periodo de tiempo: 1 mes después del trasplante
proteinum, cariocito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
1 mes después del trasplante
Prueba de orina
Periodo de tiempo: 3 meses después del trasplante
proteinum, cariocito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
3 meses después del trasplante
Prueba de orina
Periodo de tiempo: 6 meses después del trasplante
proteinum, cariocito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
6 meses después del trasplante
Prueba de orina
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
proteinum, cariocito, α1- microglobulina, β2- microglobulina
12 meses después del trasplante
Examen de electrofisiología
Periodo de tiempo: 1 mes después del trasplante
potencial evocado somatosensorial (SEP), potencial evocado auditivo del tronco cerebral (BAEP)
1 mes después del trasplante
Examen de electrofisiología
Periodo de tiempo: 3 meses después del trasplante
potencial evocado somatosensorial (SEP), potencial evocado auditivo del tronco cerebral (BAEP)
3 meses después del trasplante
Examen de electrofisiología
Periodo de tiempo: 6 meses después del trasplante
potencial evocado somatosensorial (SEP), potencial evocado auditivo del tronco cerebral (BAEP)
6 meses después del trasplante
Examen de electrofisiología
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
potencial evocado somatosensorial (SEP), potencial evocado auditivo del tronco cerebral (BAEP)
12 meses después del trasplante

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Investigadores

  • Director de estudio: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2011

Finalización primaria (Anticipado)

1 de julio de 2013

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de julio de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de octubre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de diciembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

20 de junio de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2012

Última verificación

1 de junio de 2012

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Otro identificador: neuralstemcell)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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