治疗遗传性小脑性共济失调的新方法——脐带间充质干细胞移植 (SCA)
2012年6月18日 更新者：General Hospital of Chinese Armed Police Forces
脐带间充质干细胞移植治疗遗传性小脑性共济失调患者的安全性和有效性
遗传性小脑性共济失调是一种常染色体显性遗传病，病变主要累及小脑，但脊髓和脑神经也可部分受累。
共有 20 名分子诊断的 SCA1 患者分为两组。
一组接受干细胞移植治疗，另一组作为对照。
本项目的目的是证明同种异体脐带间充质干细胞应用于临床是安全的，并且在治疗遗传性小脑性共济失调方面是有效的。
研究概览
详细说明
接受移植的患者入院后进行体格检查、血液和尿液检查、心电图、电生理检查；SCA1症状评估（平衡、行走、灵巧度、震颤、记忆力、情绪和注意力），然后进行干细胞治疗：干细胞制备完成后，患者通过腰椎穿刺接受了4次干细胞移植，两次治疗之间间隔3-5天。
对照组只接受 SCA1 症状的评估。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Beijing、中国
- Yihua An
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18-65岁
- 分子诊断的 SCA1
排除标准：
- 认知障碍人士
- 精神分裂症
- 严重肾病、肝病、癫痫、心脏病、肺病、心律失常、尿崩症、白血病等中枢神经系统疾病（如帕金森病、脑血管意外等）患者
- 年龄小于 18 岁，年龄大于 65 岁
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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无干预：控制组
本组10例仅在入组前及入组后1、3、6、12个月进行神经功能评估和电生理检查。
他们不会接受细胞疗法。
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实验性的：干细胞移植
本组10例患者接受干细胞移植。
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患者通过腰椎穿刺接受4次干细胞移植，两次治疗间隔3-5天，剂量约2ml(含1×10'7个细胞)。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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验血
大体时间：移植前一周内
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白细胞、中性粒细胞、白细胞；谷丙转氨酶(GPT)、谷草乙酸转氨酶、乳酸脱氢酶(LDH)、;羟基丁酸脱氢酶(HBDH)、磷酸肌酸激酶(CK)；尿酸(UA)、肌酐(Cr)、 α1-微球蛋白、β2-微球蛋白；淋巴毒素(LCT)。
肿瘤标志物(AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE),淋巴细胞分类
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移植前一周内
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神经功能评估
大体时间：移植前一周内
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移植前一周内
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验血
大体时间：移植后1个月
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白细胞、中性粒细胞、白细胞；谷丙转氨酶(GPT)、谷草乙酸转氨酶、乳酸脱氢酶(LDH)、;羟基丁酸脱氢酶(HBDH)、磷酸肌酸激酶(CK)；尿酸(UA)、肌酐(Cr)、 α1-微球蛋白、β2-微球蛋白；淋巴毒素(LCT)。
肿瘤标志物(AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE),淋巴细胞分类
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移植后1个月
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验血
大体时间：移植后3个月
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白细胞、中性粒细胞、白细胞；谷丙转氨酶(GPT)、谷草乙酸转氨酶、乳酸脱氢酶(LDH)、;羟基丁酸脱氢酶(HBDH)、磷酸肌酸激酶(CK)；尿酸(UA)、肌酐(Cr)、 α1-微球蛋白、β2-微球蛋白；淋巴毒素(LCT)。
肿瘤标志物(AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE),淋巴细胞分类
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移植后3个月
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验血
大体时间：移植后6个月
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白细胞、中性粒细胞、白细胞；谷丙转氨酶(GPT)、谷草乙酸转氨酶、乳酸脱氢酶(LDH)、;羟基丁酸脱氢酶(HBDH)、磷酸肌酸激酶(CK)；尿酸(UA)、肌酐(Cr)、 α1-微球蛋白、β2-微球蛋白；淋巴毒素(LCT)。
肿瘤标志物(AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE),淋巴细胞分类
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移植后6个月
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验血
大体时间：移植后12个月
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白细胞、中性粒细胞、白细胞；谷丙转氨酶(GPT)、谷草乙酸转氨酶、乳酸脱氢酶(LDH)、;羟基丁酸脱氢酶(HBDH)、磷酸肌酸激酶(CK)；尿酸(UA)、肌酐(Cr)、 α1-微球蛋白、β2-微球蛋白；淋巴毒素(LCT)。
肿瘤标志物(AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE),淋巴细胞分类
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移植后12个月
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神经功能评估
大体时间：移植后1个月
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移植后1个月
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神经功能评估
大体时间：移植后3个月
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移植后3个月
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神经功能评估
大体时间：移植后6个月
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移植后6个月
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神经功能评估
大体时间：移植后12个月
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移植后12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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尿检
大体时间：移植前一周内
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蛋白质、核细胞、α1-微球蛋白、β2-微球蛋白
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移植前一周内
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电生理检查
大体时间：移植前一周内
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体感诱发电位（SEP）、脑干听觉诱发电位（BAEP）
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移植前一周内
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尿检
大体时间：移植后1个月
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蛋白质、核细胞、α1-微球蛋白、β2-微球蛋白
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移植后1个月
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尿检
大体时间：移植后3个月
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蛋白质、核细胞、α1-微球蛋白、β2-微球蛋白
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移植后3个月
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尿检
大体时间：移植后6个月
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蛋白质、核细胞、α1-微球蛋白、β2-微球蛋白
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移植后6个月
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尿检
大体时间：移植后12个月
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蛋白质、核细胞、α1-微球蛋白、β2-微球蛋白
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移植后12个月
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电生理检查
大体时间：移植后1个月
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体感诱发电位（SEP）、脑干听觉诱发电位（BAEP）
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移植后1个月
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电生理检查
大体时间：移植后3个月
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体感诱发电位（SEP）、脑干听觉诱发电位（BAEP）
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移植后3个月
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电生理检查
大体时间：移植后6个月
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体感诱发电位（SEP）、脑干听觉诱发电位（BAEP）
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移植后6个月
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电生理检查
大体时间：移植后12个月
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体感诱发电位（SEP）、脑干听觉诱发电位（BAEP）
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移植后12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Yihua An, doctor、director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年12月1日
初级完成 (预期的)
2013年7月1日
研究完成 (预期的)
2014年7月1日
研究注册日期
首次提交
2011年10月30日
首先提交符合 QC 标准的
2011年12月8日
首次发布 (估计)
2011年12月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年6月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年6月18日
最后验证
2012年6月1日
更多信息
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