Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Новый метод лечения наследственной мозжечковой атаксии - трансплантация мезенхимальных стволовых клеток пуповины (SCA)

18 июня 2012 г. обновлено: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Безопасность и эффективность трансплантации мезенхимальных стволовых клеток пуповины у пациентов с наследственной мозжечковой атаксией

Наследственная мозжечковая атаксия является типом аутосомно-доминантного генетического заболевания, поражения в основном связаны с мозжечком, но также могут быть вовлечены спинной мозг и черепные нервы. В общей сложности 20 пациентов с молекулярно-диагностированным SCA1 были разделены на две группы. Одна группа принята для лечения трансплантацией стволовых клеток, другая группа будет контрольной. Цель этого проекта - доказать, что аллогенные мезенхимальные стволовые клетки пуповины безопасно применяются в клинической практике и в лечении наследственной мозжечковой атаксии.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

После поступления пациенты, перенесшие трансплантацию, проходят физикальное обследование, анализы крови и мочи, электрокардиограмму, электрофизиологическое исследование; оценку симптомов SCA1 (равновесие, ходьба, ловкость, тремор, память, настроение и концентрация), затем терапию стволовыми клетками: после подготовки стволовых клеток. , пациенты приняли 4 раза трансплантацию стволовых клеток через люмбальную пункцию, время между двумя процедурами составляет 3-5 дней. В контрольной группе оценивают только симптомы SCA1.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. 18-65 лет
  2. Молекулярно диагностированный SCA1

Критерий исключения:

  1. Люди с когнитивными нарушениями
  2. шизофреники
  3. Пациенты с тяжелыми заболеваниями почек и печени, эпилепсией, заболеваниями сердца, легких, сердечной аритмией, несахарным диабетом, лейкемией и некоторыми другими заболеваниями центральной нервной системы (такими как болезнь Паркинсона, поражение сосудов головного мозга и др.)
  4. Возраст до 18 лет, возраст старше 65 лет

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Без вмешательства: Контрольная группа
Десять пациентов в группе получают только функциональную оценку нервов и электрофизиологическое исследование до и через 1, 3, 6, 12 месяцев после набора. Они не примут клеточную терапию.
Экспериментальный: Трансплантация стволовых клеток
10 пациентов в группе принимают трансплантацию стволовых клеток.
Другой: трансплантация стволовых клеток
Пациентам было проведено 4 трансплантации стволовых клеток через люмбальную пункцию, время между двумя процедурами составляет 3-5 дней, а доза составляет около 2 мл (включая 1×107 клеток).
Другие имена:
  • Клеточная терапия.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
анализ крови
Временное ограничение: в течение одной недели до трансплантации
лейкоциты, нейтрофильные гранулоциты, лейкомоноциты, глутаминовая пировиноградная трансаминаза (ГПТ), глутаминовая щавелевая уксусная трансаминаза, лактатдегидрогеназа (ЛДГ), гидроксибутиратдегидрогеназа (ГБДГ), фосфокреатинкиназа (СК), кислота мочевая (UA), креатинин (Cr). α1-микроглобулин, β2-микроглобулин, лимфотоксин (LCT). Онкомаркеры (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), классификация лимфоцитов
в течение одной недели до трансплантации
Функциональная оценка нервов
Временное ограничение: в течение одной недели до трансплантации
  1. Тест на время вверх и вниз, 5-минутный тест вниз и вверх
  2. ИКАРС оценка
  3. Модифицированная шкала эффективности Фоллса
  4. Оценка баланса Берга

  5. Шкала оценки тремора:

    • Часть A. Оценка локализации/степени тяжести тремора.
    • Часть B - Рукописный ввод и рисунки
    • Часть C. Функциональные нарушения в результате тремора
  6. Опросники, связанные со сном, депрессией (опросник депрессии Бека) (BDI), настороженностью (компьютеризированные задачи непрерывного выполнения) и памятью (краткое обследование психического состояния)
в течение одной недели до трансплантации
анализ крови
Временное ограничение: 1 месяц после трансплантации
лейкоциты, нейтрофильные гранулоциты, лейкомоноциты, глутаминовая пировиноградная трансаминаза (ГПТ), глутаминовая щавелевая уксусная трансаминаза, лактатдегидрогеназа (ЛДГ), гидроксибутиратдегидрогеназа (ГБДГ), фосфокреатинкиназа (СК), кислота мочевая (UA), креатинин (Cr). α1-микроглобулин, β2-микроглобулин, лимфотоксин (LCT). Онкомаркеры (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), классификация лимфоцитов
1 месяц после трансплантации
анализ крови
Временное ограничение: Через 3 месяца после трансплантации
лейкоциты, нейтрофильные гранулоциты, лейкомоноциты, глутаминовая пировиноградная трансаминаза (ГПТ), глутаминовая щавелевая уксусная трансаминаза, лактатдегидрогеназа (ЛДГ), гидроксибутиратдегидрогеназа (ГБДГ), фосфокреатинкиназа (СК), кислота мочевая (UA), креатинин (Cr). α1-микроглобулин, β2-микроглобулин, лимфотоксин (LCT). Онкомаркеры (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), классификация лимфоцитов
Через 3 месяца после трансплантации
анализ крови
Временное ограничение: 6 месяцев после трансплантации
лейкоциты, нейтрофильные гранулоциты, лейкомоноциты, глутаминовая пировиноградная трансаминаза (ГПТ), глутаминовая щавелевая уксусная трансаминаза, лактатдегидрогеназа (ЛДГ), гидроксибутиратдегидрогеназа (ГБДГ), фосфокреатинкиназа (СК), кислота мочевая (UA), креатинин (Cr). α1-микроглобулин, β2-микроглобулин, лимфотоксин (LCT). Онкомаркеры (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), классификация лимфоцитов
6 месяцев после трансплантации
анализ крови
Временное ограничение: 12 месяцев после трансплантации
лейкоциты, нейтрофильные гранулоциты, лейкомоноциты, глутаминовая пировиноградная трансаминаза (ГПТ), глутаминовая щавелевая уксусная трансаминаза, лактатдегидрогеназа (ЛДГ), гидроксибутиратдегидрогеназа (ГБДГ), фосфокреатинкиназа (СК), кислота мочевая (UA), креатинин (Cr). α1-микроглобулин, β2-микроглобулин, лимфотоксин (LCT). Онкомаркеры (AFP, CEA, CA125, CA15-3, CA19-9, CA72-4CY21-1, NSE), классификация лимфоцитов
12 месяцев после трансплантации
Функциональная оценка нервов
Временное ограничение: 1 месяц после трансплантации
  1. Тест на время вверх и вниз, 5-минутный тест вниз и вверх
  2. ИКАРС оценка
  3. Модифицированная шкала эффективности Фоллса
  4. Оценка баланса Берга

  5. Шкала оценки тремора:

    • Часть A. Оценка локализации/степени тяжести тремора.
    • Часть B - Рукописный ввод и рисунки
    • Часть C. Функциональные нарушения в результате тремора
  6. Опросники, связанные со сном, депрессией (опросник депрессии Бека) (BDI), настороженностью (компьютеризированные задачи непрерывного выполнения) и памятью (краткое обследование психического состояния)
1 месяц после трансплантации
Функциональная оценка нервов
Временное ограничение: Через 3 месяца после трансплантации
  1. Тест на время вверх и вниз, 5-минутный тест вниз и вверх
  2. ИКАРС оценка
  3. Модифицированная шкала эффективности Фоллса
  4. Оценка баланса Берга

  5. Шкала оценки тремора:

    • Часть A. Оценка локализации/степени тяжести тремора.
    • Часть B - Рукописный ввод и рисунки
    • Часть C. Функциональные нарушения в результате тремора
  6. Опросники, связанные со сном, депрессией (опросник депрессии Бека) (BDI), настороженностью (компьютеризированные задачи непрерывного выполнения) и памятью (краткое обследование психического состояния)
Через 3 месяца после трансплантации
Функциональная оценка нервов
Временное ограничение: 6 месяцев после трансплантации
  1. Тест на время вверх и вниз, 5-минутный тест вниз и вверх
  2. ИКАРС оценка
  3. Модифицированная шкала эффективности Фоллса
  4. Оценка баланса Берга

  5. Шкала оценки тремора:

    • Часть A. Оценка локализации/степени тяжести тремора.
    • Часть B - Рукописный ввод и рисунки
    • Часть C. Функциональные нарушения в результате тремора
  6. Опросники, связанные со сном, депрессией (опросник депрессии Бека) (BDI), настороженностью (компьютеризированные задачи непрерывного выполнения) и памятью (краткое обследование психического состояния)
6 месяцев после трансплантации
Функциональная оценка нервов
Временное ограничение: 12 месяцев после трансплантации
  1. Тест на время вверх и вниз, 5-минутный тест вниз и вверх
  2. ИКАРС оценка
  3. Модифицированная шкала эффективности Фоллса
  4. Оценка баланса Берга

  5. Шкала оценки тремора:

    • Часть A. Оценка локализации/степени тяжести тремора.
    • Часть B - Рукописный ввод и рисунки
    • Часть C. Функциональные нарушения в результате тремора
  6. Опросники, связанные со сном, депрессией (опросник депрессии Бека) (BDI), настороженностью (компьютеризированные задачи непрерывного выполнения) и памятью (краткое обследование психического состояния)
12 месяцев после трансплантации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Писсуар тест
Временное ограничение: в течение одной недели до трансплантации
протеин, акариоцит, α1-микроглобулин, β2-микроглобулин
в течение одной недели до трансплантации
Электрофизиологическое обследование
Временное ограничение: в течение одной недели до трансплантации
соматосенсорный вызванный потенциал (SEP), слуховой вызванный потенциал ствола мозга (BAEP)
в течение одной недели до трансплантации
Писсуар тест
Временное ограничение: 1 месяц после трансплантации
протеин, акариоцит, α1-микроглобулин, β2-микроглобулин
1 месяц после трансплантации
Писсуар тест
Временное ограничение: Через 3 месяца после трансплантации
протеин, акариоцит, α1-микроглобулин, β2-микроглобулин
Через 3 месяца после трансплантации
Писсуар тест
Временное ограничение: 6 месяцев после трансплантации
протеин, акариоцит, α1-микроглобулин, β2-микроглобулин
6 месяцев после трансплантации
Писсуар тест
Временное ограничение: 12 месяцев после трансплантации
протеин, акариоцит, α1-микроглобулин, β2-микроглобулин
12 месяцев после трансплантации
Электрофизиологическое обследование
Временное ограничение: 1 месяц после трансплантации
соматосенсорный вызванный потенциал (SEP), слуховой вызванный потенциал ствола мозга (BAEP)
1 месяц после трансплантации
Электрофизиологическое обследование
Временное ограничение: Через 3 месяца после трансплантации
соматосенсорный вызванный потенциал (SEP), слуховой вызванный потенциал ствола мозга (BAEP)
Через 3 месяца после трансплантации
Электрофизиологическое обследование
Временное ограничение: 6 месяцев после трансплантации
соматосенсорный вызванный потенциал (SEP), слуховой вызванный потенциал ствола мозга (BAEP)
6 месяцев после трансплантации
Электрофизиологическое обследование
Временное ограничение: 12 месяцев после трансплантации
соматосенсорный вызванный потенциал (SEP), слуховой вызванный потенциал ствола мозга (BAEP)
12 месяцев после трансплантации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Следователи

  • Директор по исследованиям: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2011 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июля 2013 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июля 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 октября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 декабря 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

9 декабря 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

20 июня 2012 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июня 2012 г.

Последняя проверка

1 июня 2012 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Другой идентификатор: neuralstemcell)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться