Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een nieuwe methode om erfelijke cerebellaire ataxie te behandelen - Transplantatie van mesenchymale stamcellen van de navelstreng (SCA)

18 juni 2012 bijgewerkt door: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

De veiligheid en werkzaamheid van transplantatie van mesenchymale stamcellen uit de navelstreng bij patiënten met erfelijke cerebellaire ataxie

Erfelijke cerebellaire ataxie is een type autosomaal dominante genetische ziekte, laesies die voornamelijk het cerebellum aantasten, maar het ruggenmerg en de hersenzenuwen kunnen ook enige betrokkenheid hebben. Een totaal van 20 moleculair gediagnosticeerde SCA1-patiënten verdeeld over twee groepen. De ene groep wordt geaccepteerd voor de behandeling van stamceltransplantatie, de andere groep wordt de controlegroep. Doel van dit project om te bewijzen dat allogene mesenchymale stamcellen uit de navelstreng klinisch veilig worden toegepast en bij de behandeling van erfelijke cerebellaire ataxie valide zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Na opname zouden de aanvaarde transplantatie van patiënten lichamelijk onderzoek, bloed- en urinetests, elektrocardiogram, elektrofysiologische studie ondergaan; evaluatie van SCA1-symptomen (evenwicht, lopen, behendigheid, tremor, geheugen, stemming en concentratie), en vervolgens stamceltherapie: na stamcelvoorbereiding , accepteerden de patiënten 4 keer stamceltransplantaties door lumbaalpunctie, de tijd tussen twee behandelingen is 3-5 dagen. De controle krijgt alleen evaluatie van SCA1-symptomen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Yihua An

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 18-65 jaar
  2. Moleculair gediagnosticeerde SCA1

Uitsluitingscriteria:

  1. Cognitief gehandicapte individuen
  2. Schizofrenen
  3. Patiënten met ernstige nier- en leverziekte, epilepsie, hartziekte, longziekte, hartritmestoornissen, diabetes insipidus, leukemie en een andere centrale neurale ziekte (zoals de ziekte van Parkinson, vasculair accident in de hersenen et al)
  4. Leeftijd jonger dan 18 jaar, leeftijd ouder dan 65 jaar

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Controlegroep
Tien patiënten in de groep ondergaan alleen zenuwfunctionele evaluatie en elektrofysiologisch onderzoek vóór en 1,3,6,12 maanden na rekrutering. Ze accepteren geen celtherapie.
Experimenteel: Stamceltransplantatie
10 patiënten in de groep accepteren stamceltransplantatie.
Ander: stamceltransplantatie
De patiënten accepteerden 4 keer stamceltransplantaties door lumbaalpunctie, de tijd tussen twee behandelingen is 3-5 dagen en de dosis is ongeveer 2 ml (inclusief 1 x 10'7 cellen).
Andere namen:
  • Cel therapie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
bloed Test
Tijdsspanne: binnen een week voor transplantatie
witte bloedcellen、neutrofiele granulocyten、leukomonocyten;glutaminezuurpyruvaattransaminase(GPT)、glutaminezuuroxaalazijnzuurtransaminase、lactaatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyraatdehydrogenase(HBDH)、fosfocreatinekinase(CK);acidum uricum(UA)、creatinine(Cr)、 α1-microglobuline、β2-microglobuline；lymfotoxine (LCT). Tumormarkers (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), lymfocytenclassificatie
binnen een week voor transplantatie
Zenuw functionele evaluatie
Tijdsspanne: binnen een week voor transplantatie
  1. Getimede up-and-go-test, 5 minuten down-and-up-test
  2. ICARS-score
  3. Gewijzigde schaal voor de werkzaamheid van vallen
  4. Berg balans beoordeling

  5. Tremor-beoordelingsschaal:

    • Deel A - Tremorlocatie/ernstclassificatie
    • Deel B -Handschrift en tekeningen
    • Deel C - Functionele handicaps als gevolg van tremor
  6. Vragenlijsten met betrekking tot slaap, depressie (Beck Depression Inventory) (BDI), alertheid (Computerized Continuous Performing Tasks) en geheugen (Mini Mental State Examination)
binnen een week voor transplantatie
bloed Test
Tijdsspanne: 1 maand na transplantatie
witte bloedcellen、neutrofiele granulocyten、leukomonocyten;glutaminezuurpyruvaattransaminase(GPT)、glutaminezuuroxaalazijnzuurtransaminase、lactaatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyraatdehydrogenase(HBDH)、fosfocreatinekinase(CK);acidum uricum(UA)、creatinine(Cr)、 α1-microglobuline、β2-microglobuline；lymfotoxine (LCT). Tumormarkers (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), lymfocytenclassificatie
1 maand na transplantatie
bloed Test
Tijdsspanne: 3 maanden na transplantatie
witte bloedcellen、neutrofiele granulocyten、leukomonocyten;glutaminezuurpyruvaattransaminase(GPT)、glutaminezuuroxaalazijnzuurtransaminase、lactaatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyraatdehydrogenase(HBDH)、fosfocreatinekinase(CK);acidum uricum(UA)、creatinine(Cr)、 α1-microglobuline、β2-microglobuline；lymfotoxine (LCT). Tumormarkers (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), lymfocytenclassificatie
3 maanden na transplantatie
bloed Test
Tijdsspanne: 6 maanden na transplantatie
witte bloedcellen、neutrofiele granulocyten、leukomonocyten;glutaminezuurpyruvaattransaminase(GPT)、glutaminezuuroxaalazijnzuurtransaminase、lactaatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyraatdehydrogenase(HBDH)、fosfocreatinekinase(CK);acidum uricum(UA)、creatinine(Cr)、 α1-microglobuline、β2-microglobuline；lymfotoxine (LCT). Tumormarkers (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), lymfocytenclassificatie
6 maanden na transplantatie
bloed Test
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
witte bloedcellen、neutrofiele granulocyten、leukomonocyten;glutaminezuurpyruvaattransaminase(GPT)、glutaminezuuroxaalazijnzuurtransaminase、lactaatdehydrogenase(LDH)、;hydroxybutyraatdehydrogenase(HBDH)、fosfocreatinekinase(CK);acidum uricum(UA)、creatinine(Cr)、 α1-microglobuline、β2-microglobuline；lymfotoxine (LCT). Tumormarkers (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE), lymfocytenclassificatie
12 maanden na transplantatie
Zenuw functionele evaluatie
Tijdsspanne: 1 maand na transplantatie
  1. Getimede up-and-go-test, 5 minuten down-and-up-test
  2. ICARS-score
  3. Gewijzigde schaal voor de werkzaamheid van vallen
  4. Berg balans beoordeling

  5. Tremor-beoordelingsschaal:

    • Deel A - Tremorlocatie/ernstclassificatie
    • Deel B -Handschrift en tekeningen
    • Deel C - Functionele handicaps als gevolg van tremor
  6. Vragenlijsten met betrekking tot slaap, depressie (Beck Depression Inventory) (BDI), alertheid (Computerized Continuous Performing Tasks) en geheugen (Mini Mental State Examination)
1 maand na transplantatie
Zenuw functionele evaluatie
Tijdsspanne: 3 maanden na transplantatie
  1. Getimede up-and-go-test, 5 minuten down-and-up-test
  2. ICARS-score
  3. Gewijzigde schaal voor de werkzaamheid van vallen
  4. Berg balans beoordeling

  5. Tremor-beoordelingsschaal:

    • Deel A - Tremorlocatie/ernstclassificatie
    • Deel B -Handschrift en tekeningen
    • Deel C - Functionele handicaps als gevolg van tremor
  6. Vragenlijsten met betrekking tot slaap, depressie (Beck Depression Inventory) (BDI), alertheid (Computerized Continuous Performing Tasks) en geheugen (Mini Mental State Examination)
3 maanden na transplantatie
Zenuw functionele evaluatie
Tijdsspanne: 6 maanden na transplantatie
  1. Getimede up-and-go-test, 5 minuten down-and-up-test
  2. ICARS-score
  3. Gewijzigde schaal voor de werkzaamheid van vallen
  4. Berg balans beoordeling

  5. Tremor-beoordelingsschaal:

    • Deel A - Tremorlocatie/ernstclassificatie
    • Deel B -Handschrift en tekeningen
    • Deel C - Functionele handicaps als gevolg van tremor
  6. Vragenlijsten met betrekking tot slaap, depressie (Beck Depression Inventory) (BDI), alertheid (Computerized Continuous Performing Tasks) en geheugen (Mini Mental State Examination)
6 maanden na transplantatie
Zenuw functionele evaluatie
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
  1. Getimede up-and-go-test, 5 minuten down-and-up-test
  2. ICARS-score
  3. Gewijzigde schaal voor de werkzaamheid van vallen
  4. Berg balans beoordeling

  5. Tremor-beoordelingsschaal:

    • Deel A - Tremorlocatie/ernstclassificatie
    • Deel B -Handschrift en tekeningen
    • Deel C - Functionele handicaps als gevolg van tremor
  6. Vragenlijsten met betrekking tot slaap, depressie (Beck Depression Inventory) (BDI), alertheid (Computerized Continuous Performing Tasks) en geheugen (Mini Mental State Examination)
12 maanden na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Urinoir test
Tijdsspanne: binnen een week voor transplantatie
proteinum、akaryocyte、α1- microglobuline、β2-microglobuline
binnen een week voor transplantatie
Elektrofysiologisch onderzoek
Tijdsspanne: binnen een week voor transplantatie
somatosensorische evoked potential (SEP) 、 auditieve evoked potential van de hersenstam (BAEP)
binnen een week voor transplantatie
Urinoir test
Tijdsspanne: 1 maand na transplantatie
proteinum、akaryocyte、α1- microglobuline、β2-microglobuline
1 maand na transplantatie
Urinoir test
Tijdsspanne: 3 maanden na transplantatie
proteinum、akaryocyte、α1- microglobuline、β2-microglobuline
3 maanden na transplantatie
Urinoir test
Tijdsspanne: 6 maanden na transplantatie
proteinum、akaryocyte、α1- microglobuline、β2-microglobuline
6 maanden na transplantatie
Urinoir test
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
proteinum、akaryocyte、α1- microglobuline、β2-microglobuline
12 maanden na transplantatie
Elektrofysiologisch onderzoek
Tijdsspanne: 1 maand na transplantatie
somatosensorische evoked potential (SEP) 、 auditieve evoked potential van de hersenstam (BAEP)
1 maand na transplantatie
Elektrofysiologisch onderzoek
Tijdsspanne: 3 maanden na transplantatie
somatosensorische evoked potential (SEP) 、 auditieve evoked potential van de hersenstam (BAEP)
3 maanden na transplantatie
Elektrofysiologisch onderzoek
Tijdsspanne: 6 maanden na transplantatie
somatosensorische evoked potential (SEP) 、 auditieve evoked potential van de hersenstam (BAEP)
6 maanden na transplantatie
Elektrofysiologisch onderzoek
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
somatosensorische evoked potential (SEP) 、 auditieve evoked potential van de hersenstam (BAEP)
12 maanden na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Onderzoekers

  • Studie directeur: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2011

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juli 2013

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juli 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 oktober 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 december 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

9 december 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

20 juni 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2012

Laatst geverifieerd

1 juni 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Andere identificatie: neuralstemcell)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijke cerebellaire ataxie.

Klinische onderzoeken op stamceltransplantatie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burundi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren