Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Uusi menetelmä perinnöllisen pikkuaivotaksian hoitoon – napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen transplantaatio (SCA)

maanantai 18. kesäkuuta 2012 päivittänyt: General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen siirron turvallisuus ja tehokkuus perinnöllisillä pikkuaivoataksiapotilailla

Perinnöllinen pikkuaivojen ataksia on eräänlainen autosomaalisesti hallitseva geneettinen sairaus, leesiot, jotka koskevat pääasiassa pikkuaivoja, mutta myös selkäydin ja kallohermot voivat olla osallisia. Yhteensä 20 molekyylidiagnoosoitua SCA1-potilasta jaettuna kahteen ryhmään. Yksi ryhmä hyväksytään kantasolusiirron hoitoon, toinen ryhmä on kontrolli. Tämän projektin tarkoituksena on osoittaa, että allogeenisiä napanuoran mesenkymaalisia kantasoluja sovelletaan kliiniseen turvallisesti ja perinnöllisen pikkuaivotaksiaan hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Saapumisen jälkeen potilaat, joille siirto hyväksyttiin, saavat fyysisen tutkimuksen, veri- ja virtsakokeet, EKG:n, sähköfysiologisen tutkimuksen, SCA1-oireiden arvioinnin (tasapaino, kävely, kätevyys, vapina, muisti, mieliala ja keskittyminen), sitten kantasoluhoitoa: kantasolujen valmistuksen jälkeen potilaat hyväksyivät 4 kertaa kantasolusiirron lannepunktion kautta, kahden hoidon välinen aika on 3-5 päivää. Kontrollit saavat arvioinnin vain SCA1-oireista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina
        • Yihua An

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 18-65 vuoden iässä
  2. Molekyylidiagnosoitu SCA1

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kognitiivisesti heikentyneet henkilöt
  2. Skitsofreenikot
  3. Potilaat, joilla on vaikea munuais- ja maksasairaus, epilepsia, sydänsairaus, keuhkosairaus, sydämen rytmihäiriö, diabetes insipidus, leukemia ja jokin muu keskushermostosairaus (kuten Parkinsonin tauti, aivoverisuonionnettomuus ym.)
  4. Ikä alle 18 vuotta, ikä yli 65 vuotta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Ei väliintuloa: Kontrolliryhmä
Ryhmän kymmenen potilasta saa vain hermotoiminnan arvioinnin ja elektrofysiologisen tutkimuksen ennen värväystä ja 1,3,6,12 kuukautta sen jälkeen. He eivät hyväksy soluterapiaa.
Kokeellinen: Kantasolujen siirto
Ryhmästä 10 potilasta hyväksyy kantasolusiirron.
Muut: kantasolusiirto
Potilaat hyväksyivät 4-kertaiset kantasolusiirrot lannepunktiolla, kahden hoidon välinen aika on 3-5 päivää ja annos on noin 2 ml (sisältäen 1×10'7 solua).
Muut nimet:
  • Soluterapia.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
verikoe
Aikaikkuna: viikon sisällä ennen elinsiirtoa
valkosolut, neutrofiilinen granulosyytti, leukomonosyytti, glutamiini pyruvic transaminaasi (GPT), glutamiini oksaletaattitransaminaasi, laktaattidehydrogenaasi (LDH), hydroksibutyraattidehydrogenaasi (HBDH), fosfokinaasi (CK-kreatiini) uriini α1-mikroglobuliini、β2-mikroglobuliini；lymfotoksiini (LCT). Kasvainmarkkerit (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE),lymfosyyttien luokitus
viikon sisällä ennen elinsiirtoa
Hermojen toiminnallinen arviointi
Aikaikkuna: viikon sisällä ennen elinsiirtoa
  1. Ajastettu ylös ja ylös -testi, 5 minuutin alas-ja ylös -testi
  2. ICARS-pisteet
  3. Modified Fallsin tehokkuusasteikko
  4. Bergin tasapainoarvio

  5. Vapinan luokitusasteikko:

    • Osa A – Vapinan sijainti/vakavuusluokitus
    • Osa B - Käsiala ja piirustukset
    • Osa C - Vapinasta johtuvat toimintavammat
  6. Kyselylomakkeet, jotka liittyvät uneen, masennukseen (Beck Depression Inventory) (BDI), valppauteen (tietokoneella suoritettavat jatkuvat tehtävät) ja muistiin (Mini Mental State Examination)
viikon sisällä ennen elinsiirtoa
verikoe
Aikaikkuna: 1 kuukausi siirron jälkeen
valkosolut, neutrofiilinen granulosyytti, leukomonosyytti, glutamiini pyruvic transaminaasi (GPT), glutamiini oksaletaattitransaminaasi, laktaattidehydrogenaasi (LDH), hydroksibutyraattidehydrogenaasi (HBDH), fosfokinaasi (CK-kreatiini) uriini α1-mikroglobuliini、β2-mikroglobuliini；lymfotoksiini (LCT). Kasvainmarkkerit (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE),lymfosyyttien luokitus
1 kuukausi siirron jälkeen
verikoe
Aikaikkuna: 3 kuukautta siirron jälkeen
valkosolut, neutrofiilinen granulosyytti, leukomonosyytti, glutamiini pyruvic transaminaasi (GPT), glutamiini oksaletaattitransaminaasi, laktaattidehydrogenaasi (LDH), hydroksibutyraattidehydrogenaasi (HBDH), fosfokinaasi (CK-kreatiini) uriini α1-mikroglobuliini、β2-mikroglobuliini；lymfotoksiini (LCT). Kasvainmarkkerit (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE),lymfosyyttien luokitus
3 kuukautta siirron jälkeen
verikoe
Aikaikkuna: 6 kuukautta siirron jälkeen
valkosolut, neutrofiilinen granulosyytti, leukomonosyytti, glutamiini pyruvic transaminaasi (GPT), glutamiini oksaletaattitransaminaasi, laktaattidehydrogenaasi (LDH), hydroksibutyraattidehydrogenaasi (HBDH), fosfokinaasi (CK-kreatiini) uriini α1-mikroglobuliini、β2-mikroglobuliini；lymfotoksiini (LCT). Kasvainmarkkerit (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE),lymfosyyttien luokitus
6 kuukautta siirron jälkeen
verikoe
Aikaikkuna: 12 kuukautta siirron jälkeen
valkosolut, neutrofiilinen granulosyytti, leukomonosyytti, glutamiini pyruvic transaminaasi (GPT), glutamiini oksaletaattitransaminaasi, laktaattidehydrogenaasi (LDH), hydroksibutyraattidehydrogenaasi (HBDH), fosfokinaasi (CK-kreatiini) uriini α1-mikroglobuliini、β2-mikroglobuliini；lymfotoksiini (LCT). Kasvainmarkkerit (AFP,CEA,CA125,CA15-3,CA19-9,CA72-4CY21-1,NSE),lymfosyyttien luokitus
12 kuukautta siirron jälkeen
Hermojen toiminnallinen arviointi
Aikaikkuna: 1 kuukausi siirron jälkeen
  1. Ajastettu ylös ja ylös -testi, 5 minuutin alas-ja ylös -testi
  2. ICARS-pisteet
  3. Modified Fallsin tehokkuusasteikko
  4. Bergin tasapainoarvio

  5. Vapinan luokitusasteikko:

    • Osa A – Vapinan sijainti/vakavuusluokitus
    • Osa B - Käsiala ja piirustukset
    • Osa C - Vapinasta johtuvat toimintavammat
  6. Kyselylomakkeet, jotka liittyvät uneen, masennukseen (Beck Depression Inventory) (BDI), valppauteen (tietokoneella suoritettavat jatkuvat tehtävät) ja muistiin (Mini Mental State Examination)
1 kuukausi siirron jälkeen
Hermojen toiminnallinen arviointi
Aikaikkuna: 3 kuukautta siirron jälkeen
  1. Ajastettu ylös ja ylös -testi, 5 minuutin alas-ja ylös -testi
  2. ICARS-pisteet
  3. Modified Fallsin tehokkuusasteikko
  4. Bergin tasapainoarvio

  5. Vapinan luokitusasteikko:

    • Osa A – Vapinan sijainti/vakavuusluokitus
    • Osa B - Käsiala ja piirustukset
    • Osa C - Vapinasta johtuvat toimintavammat
  6. Kyselylomakkeet, jotka liittyvät uneen, masennukseen (Beck Depression Inventory) (BDI), valppauteen (tietokoneella suoritettavat jatkuvat tehtävät) ja muistiin (Mini Mental State Examination)
3 kuukautta siirron jälkeen
Hermojen toiminnallinen arviointi
Aikaikkuna: 6 kuukautta siirron jälkeen
  1. Ajastettu ylös ja ylös -testi, 5 minuutin alas-ja ylös -testi
  2. ICARS-pisteet
  3. Modified Fallsin tehokkuusasteikko
  4. Bergin tasapainoarvio

  5. Vapinan luokitusasteikko:

    • Osa A – Vapinan sijainti/vakavuusluokitus
    • Osa B - Käsiala ja piirustukset
    • Osa C - Vapinasta johtuvat toimintavammat
  6. Kyselylomakkeet, jotka liittyvät uneen, masennukseen (Beck Depression Inventory) (BDI), valppauteen (tietokoneella suoritettavat jatkuvat tehtävät) ja muistiin (Mini Mental State Examination)
6 kuukautta siirron jälkeen
Hermojen toiminnallinen arviointi
Aikaikkuna: 12 kuukautta siirron jälkeen
  1. Ajastettu ylös ja ylös -testi, 5 minuutin alas-ja ylös -testi
  2. ICARS-pisteet
  3. Modified Fallsin tehokkuusasteikko
  4. Bergin tasapainoarvio

  5. Vapinan luokitusasteikko:

    • Osa A – Vapinan sijainti/vakavuusluokitus
    • Osa B - Käsiala ja piirustukset
    • Osa C - Vapinasta johtuvat toimintavammat
  6. Kyselylomakkeet, jotka liittyvät uneen, masennukseen (Beck Depression Inventory) (BDI), valppauteen (tietokoneella suoritettavat jatkuvat tehtävät) ja muistiin (Mini Mental State Examination)
12 kuukautta siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Virtsatesti
Aikaikkuna: viikon sisällä ennen elinsiirtoa
proteiini, akaryosyytti, α1 - mikroglobuliini, β2 - mikroglobuliini
viikon sisällä ennen elinsiirtoa
Elektrofysiologinen tutkimus
Aikaikkuna: viikon sisällä ennen elinsiirtoa
somatosensorinen herätetty potentiaali (SEP), aivorungon kuulo herätetty potentiaali (BAEP)
viikon sisällä ennen elinsiirtoa
Virtsatesti
Aikaikkuna: 1 kuukausi siirron jälkeen
proteiini, akaryosyytti, α1 - mikroglobuliini, β2 - mikroglobuliini
1 kuukausi siirron jälkeen
Virtsatesti
Aikaikkuna: 3 kuukautta siirron jälkeen
proteiini, akaryosyytti, α1 - mikroglobuliini, β2 - mikroglobuliini
3 kuukautta siirron jälkeen
Virtsatesti
Aikaikkuna: 6 kuukautta siirron jälkeen
proteiini, akaryosyytti, α1 - mikroglobuliini, β2 - mikroglobuliini
6 kuukautta siirron jälkeen
Virtsatesti
Aikaikkuna: 12 kuukautta siirron jälkeen
proteiini, akaryosyytti, α1 - mikroglobuliini, β2 - mikroglobuliini
12 kuukautta siirron jälkeen
Elektrofysiologinen tutkimus
Aikaikkuna: 1 kuukausi siirron jälkeen
somatosensorinen herätetty potentiaali (SEP), aivorungon kuulo herätetty potentiaali (BAEP)
1 kuukausi siirron jälkeen
Elektrofysiologinen tutkimus
Aikaikkuna: 3 kuukautta siirron jälkeen
somatosensorinen herätetty potentiaali (SEP), aivorungon kuulo herätetty potentiaali (BAEP)
3 kuukautta siirron jälkeen
Elektrofysiologinen tutkimus
Aikaikkuna: 6 kuukautta siirron jälkeen
somatosensorinen herätetty potentiaali (SEP), aivorungon kuulo herätetty potentiaali (BAEP)
6 kuukautta siirron jälkeen
Elektrofysiologinen tutkimus
Aikaikkuna: 12 kuukautta siirron jälkeen
somatosensorinen herätetty potentiaali (SEP), aivorungon kuulo herätetty potentiaali (BAEP)
12 kuukautta siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

General Hospital of Chinese Armed Police Forces

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Yihua An, doctor, director of neural stem cell transplantation department in general hospital of chinese armed police forces

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. joulukuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 30. lokakuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. joulukuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 9. joulukuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 20. kesäkuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. kesäkuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20111031SCA
  • 20111031limin (Muu tunniste: neuralstemcell)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa