AMN の臨床試験: 酸化ストレスのバイオマーカーの検証、抗酸化物質の混合物の有効性と安全性
2019年3月7日 更新者：Onofre, Aurora Pujol, M.D.
副腎髄質神経障害 (AMN) の臨床試験: 酸化ストレスのバイオマーカーの検証、および抗酸化剤 N-アセチルシステイン、リポ酸、ビタミン E の混合物の有効性、耐性、および安全性
X連鎖副腎白質ジストロフィーは、脂肪酸輸送体であるペルオキシソームABCD1タンパク質の機能喪失による、まれな脱髄性および神経変性疾患です。
そのより頻繁な表現型である成人の副腎髄質神経障害は、脊髄の軸索変性、痙性対麻痺、および無効化する末梢神経障害によって特徴付けられます。
実は、この病気には有効な治療法がありません。
この障害の生理病理学的基礎を分析する過去 12 年間の研究により、神経変性カスケードの初期に酸化ストレスが関与していることが明らかになりました。
前臨床試験では、疾患のマウスモデルで臨床症状と軸索変性を効率的に逆転させる抗酸化カクテルを特定しました。
無作為化対プラセボ、多中心および国際試験への第一歩として、以前に特定された酸化病変バイオマーカーの修正におけるこれらの薬物の耐性と有効性をテストするためのオープン試験への結果の翻訳を提案します。
あなたは、痙性、障害、電気神経図、頭蓋および脊髄核磁気共鳴（NMR）の臨床スケールを使用して、ベルビッチ大学病院（HUB）で臨床的に調査および評価されます。
情報はデータベースに収集され、現在の注意を改善し、将来のフォローアップを改善して、プラセボに対する無作為化二重盲検臨床試験への参加を促進するのに非常に役立ちます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
13
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Barcelona
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L'Hospitalet de LLobregat、Barcelona、スペイン、08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～64年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 症候性AMN患者、
- 18～64歳、
- 男性と女性、
- 臨床的および生化学的に診断された;
- 女性は義務的なヘテロ接合体であるか、遺伝子変異が特定されている必要があります。
除外基準:
- 女性の妊娠中および授乳中、
- 認知障害を伴う脳炎症性疾患、および/または
- 2本の杖の助けが必要で、
- てんかん、
- システイン関連化合物に対する過敏症、
- トランスアミナーゼは正常値の 2 倍になります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：N-アセチルシステイン、リポ酸、ビタミンE
2回用量滴定設計
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N-アセチルシステイン、800-2400 mg を毎日 2 か月間
リポ酸、毎日 300～600 mg を 2 か月間
ビタミン E、毎日 150～300 mg を 2 か月間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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酸化病変バイオマーカー
時間枠：12ヶ月
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酸化病変バイオマーカー: タンパク質、DNA、過酸化バイオマーカー
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床パラメーター
時間枠：2、6、12ヶ月
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痙性、身体障害、神経電図および誘発電位。
頭蓋および脊椎の NMR は、治験の開始時と終了時に行われます。
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2、6、12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Lopez-Erauskin J, Fourcade S, Galino J, Ruiz M, Schluter A, Naudi A, Jove M, Portero-Otin M, Pamplona R, Ferrer I, Pujol A. Antioxidants halt axonal degeneration in a mouse model of X-adrenoleukodystrophy. Ann Neurol. 2011 Jul;70(1):84-92. doi: 10.1002/ana.22363.
- Galino J, Ruiz M, Fourcade S, Schluter A, Lopez-Erauskin J, Guilera C, Jove M, Naudi A, Garcia-Arumi E, Andreu AL, Starkov AA, Pamplona R, Ferrer I, Portero-Otin M, Pujol A. Oxidative damage compromises energy metabolism in the axonal degeneration mouse model of X-adrenoleukodystrophy. Antioxid Redox Signal. 2011 Oct 15;15(8):2095-107. doi: 10.1089/ars.2010.3877. Epub 2011 Jun 8.
- Parameswaran J, Goicoechea L, Planas-Serra L, Pastor A, Ruiz M, Calingasan NY, Guilera C, Aso E, Boada J, Pamplona R, Portero-Otin M, de la Torre R, Ferrer I, Casasnovas C, Pujol A, Fourcade S. Activating cannabinoid receptor 2 preserves axonal health through GSK-3beta/NRF2 axis in adrenoleukodystrophy. Acta Neuropathol. 2022 Aug;144(2):241-258. doi: 10.1007/s00401-022-02451-2. Epub 2022 Jul 1.
- Casasnovas C, Ruiz M, Schluter A, Naudi A, Fourcade S, Veciana M, Castaner S, Alberti A, Bargallo N, Johnson M, Raymond GV, Fatemi A, Moser AB, Villarroya F, Portero-Otin M, Artuch R, Pamplona R, Pujol A. Biomarker Identification, Safety, and Efficacy of High-Dose Antioxidants for Adrenomyeloneuropathy: a Phase II Pilot Study. Neurotherapeutics. 2019 Oct;16(4):1167-1182. doi: 10.1007/s13311-019-00735-2.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年9月1日
一次修了 (実際)
2013年11月1日
研究の完了 (実際)
2013年11月1日
試験登録日
最初に提出
2011年11月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年12月16日
最初の投稿 (見積もり)
2011年12月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年3月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年3月7日
最終確認日
2016年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- XAMNANTIOXAP2010
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