- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01495260
Una sperimentazione clinica per AMN: convalida dei biomarcatori di stress ossidativo, efficacia e sicurezza di una miscela di antiossidanti
7 marzo 2019 aggiornato da: Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Uno studio clinico per l'adrenomieloneuropatia (AMN): convalida dei biomarcatori dello stress ossidativo e dell'efficacia, tolleranza e sicurezza di una miscela di antiossidanti N-acetilcisteina, acido lipoico e vitamina E
L'adrenoleucodistrofia legata all'X è una malattia rara, demielinizzante e neurodegenerativa, dovuta alla perdita di funzione di un trasportatore di acidi grassi, la proteina perossisomiale ABCD1.
Il suo fenotipo più frequente, l'adrenomieloneuropatia negli adulti, è caratterizzato da degenerazione assonale del midollo spinale, paraparesi spastica e una neuropatia periferica invalidante.
In realtà, non esiste un trattamento efficace per la malattia.
Il nostro lavoro negli ultimi dodici anni analizzando le basi fisiopatologiche del disturbo ha scoperto un coinvolgimento dello stress ossidativo all'inizio della cascata neurodegenerativa.
In uno studio preclinico abbiamo identificato un cocktail antiossidante che inverte efficacemente i sintomi clinici e la degenerazione assonale nel modello murino per la malattia.
Proponiamo la traduzione dei risultati in uno studio aperto per testare la tolleranza e l'efficacia di questi farmaci nella correzione dei biomarcatori delle lesioni ossidative precedentemente identificati, come primo passo verso uno studio randomizzato contro placebo, multicentrico e internazionale.
Sarai esplorato e valutato clinicamente presso l'Ospedale Universitari di Bellvitge (HUB) utilizzando scale cliniche per spasticità, disabilità, elettroneurogramma e risonanza magnetica nucleare (NMR) craniale e spinale.
Le informazioni saranno raccolte in un database che sarà di grande valore per migliorare l'attenzione presente e il futuro follow-up per facilitare la tua inclusione in studi clinici terapeutici randomizzati, in doppio cieco, contro placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
13
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de LLobregat, Barcelona, Spagna, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 64 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti AMN sintomatici,
- 18-64 anni,
- maschio e femmina,
- diagnosticato clinicamente e biochimicamente;
- le femmine devono essere eterozigoti obbligate o devono avere una mutazione genetica identificata.
Criteri di esclusione:
- Gravidanza e allattamento nelle femmine,
- Malattia infiammatoria cerebrale con disturbo cognitivo e/o
- bisogno dell'aiuto di due bastoni da passeggio,
- epilessia,
- ipersensibilità ai composti correlati alla cisteina,
- le transaminasi 2 ripiegano i valori normali.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: N-acetilcisteina, acido lipoico e vitamina E
Disegno di titolazione a due dosi
|
N-acetilcisteina, 800-2400 mg al giorno per 2 mesi
acido lipoico, 300-600 mg al giorno per 2 mesi
vitamina E, 150-300 mg al giorno per 2 mesi
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
biomarcatori di lesioni ossidative
Lasso di tempo: 12 mesi
|
biomarcatori di lesione ossidativa: biomarcatori di proteine, DNA e perossidazione
|
12 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
parametri clinici
Lasso di tempo: 2, 6 e 12 mesi
|
spasticità, disabilità, elettroneurogrammi e potenziali evocati.
La RMN craniale e spinale verrà eseguita all'inizio e alla fine della prova.
|
2, 6 e 12 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Lopez-Erauskin J, Fourcade S, Galino J, Ruiz M, Schluter A, Naudi A, Jove M, Portero-Otin M, Pamplona R, Ferrer I, Pujol A. Antioxidants halt axonal degeneration in a mouse model of X-adrenoleukodystrophy. Ann Neurol. 2011 Jul;70(1):84-92. doi: 10.1002/ana.22363.
- Galino J, Ruiz M, Fourcade S, Schluter A, Lopez-Erauskin J, Guilera C, Jove M, Naudi A, Garcia-Arumi E, Andreu AL, Starkov AA, Pamplona R, Ferrer I, Portero-Otin M, Pujol A. Oxidative damage compromises energy metabolism in the axonal degeneration mouse model of X-adrenoleukodystrophy. Antioxid Redox Signal. 2011 Oct 15;15(8):2095-107. doi: 10.1089/ars.2010.3877. Epub 2011 Jun 8.
- Parameswaran J, Goicoechea L, Planas-Serra L, Pastor A, Ruiz M, Calingasan NY, Guilera C, Aso E, Boada J, Pamplona R, Portero-Otin M, de la Torre R, Ferrer I, Casasnovas C, Pujol A, Fourcade S. Activating cannabinoid receptor 2 preserves axonal health through GSK-3beta/NRF2 axis in adrenoleukodystrophy. Acta Neuropathol. 2022 Aug;144(2):241-258. doi: 10.1007/s00401-022-02451-2. Epub 2022 Jul 1.
- Casasnovas C, Ruiz M, Schluter A, Naudi A, Fourcade S, Veciana M, Castaner S, Alberti A, Bargallo N, Johnson M, Raymond GV, Fatemi A, Moser AB, Villarroya F, Portero-Otin M, Artuch R, Pamplona R, Pujol A. Biomarker Identification, Safety, and Efficacy of High-Dose Antioxidants for Adrenomyeloneuropathy: a Phase II Pilot Study. Neurotherapeutics. 2019 Oct;16(4):1167-1182. doi: 10.1007/s13311-019-00735-2.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 settembre 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 novembre 2013
Completamento dello studio (Effettivo)
1 novembre 2013
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 novembre 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 dicembre 2011
Primo Inserito (Stima)
19 dicembre 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 marzo 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 marzo 2019
Ultimo verificato
1 settembre 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Malattie del sistema endocrino
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Metabolismo, errori congeniti
- Ritardo Mentale, Legato all'X
- Disabilità intellettuale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Leucoencefalopatie
- Malattie della ghiandola surrenale
- Malattie ereditarie demielinizzanti del sistema nervoso centrale
- Disturbi perossisomiali
- Insufficienza surrenalica
- Adrenoleucodistrofia
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Agenti antivirali
- Agenti protettivi
- Micronutrienti
- Agenti del sistema respiratorio
- Vitamine
- Antiossidanti
- Antidoti
- Complesso di vitamina B
- Spazzini di radicali liberi
- Espettoranti
- Vitamina E
- Acetilcisteina
- N-monoacetilcisteina
- Acido tioctico
Altri numeri di identificazione dello studio
- XAMNANTIOXAP2010
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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