Клинические испытания AMN: проверка биомаркеров окислительного стресса, эффективности и безопасности смеси антиоксидантов

Х-сцепленная адренолейкодистрофия — редкое демиелинизирующее и нейродегенеративное заболевание, связанное с потерей функции переносчика жирных кислот, пероксисомального белка ABCD1. Его более частый фенотип, адреномиелоневропатия у взрослых, характеризуется дегенерацией аксонов в спинном мозге, спастическим парапарезом и инвалидизирующей периферической нейропатией. На самом деле эффективного лечения болезни не существует. Наша работа за последние двенадцать лет, анализирующая физиопатологическую основу расстройства, выявила участие окислительного стресса на ранней стадии нейродегенеративного каскада. В ходе доклинических испытаний мы определили антиоксидантный коктейль, который эффективно обращает вспять клинические симптомы и дегенерацию аксонов на мышиной модели заболевания. Мы предлагаем перенести результаты в открытое испытание для проверки переносимости и эффективности этих препаратов при коррекции ранее выявленных биомаркеров окислительного поражения в качестве первого шага к рандомизированному многоцентровому и международному исследованию в сравнении с плацебо. Вы пройдете клиническое обследование и оценку в Университетской больнице Беллвитге (HUB) с использованием клинических шкал спастичности, инвалидности, электронейрограммы, а также черепно-спинального ядерно-магнитного резонанса (ЯМР). Информация будет собрана в базу данных, которая будет иметь большое значение для привлечения внимания в настоящее время и последующего наблюдения в будущем, чтобы облегчить ваше включение в терапевтические рандомизированные двойные слепые клинические испытания по сравнению с плацебо.