Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az AMN klinikai vizsgálata: Az oxidatív stressz biomarkereinek validálása, az antioxidánsok keverékének hatékonysága és biztonságossága

2019. március 7. frissítette: Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Adrenomieloneuropathia (AMN) klinikai vizsgálata: Az oxidatív stressz biomarkereinek validálása, valamint az N-acetilcisztein, liponsav és E-vitamin antioxidánsok keverékének hatékonysága, toleranciája és biztonságossága

Az X-hez kötött adrenoleukodystrophia egy ritka, demyelinizáló és neurodegeneratív rendellenesség, amely egy zsírsav transzporter, a peroxiszomális ABCD1 fehérje funkcióvesztése miatt következik be. Gyakoribb fenotípusát, a felnőtteknél az adrenomieloneuropathiát a gerincvelő axon degenerációja, spasztikus paraparesis és mozgáskorlátozott perifériás neuropátia jellemzi. Valójában nincs hatékony kezelés a betegségre. A betegség fiziopatológiai alapjait boncolgató elmúlt tizenkét évben végzett munkánk az oxidatív stressz szerepét a neurodegeneratív kaszkád korai szakaszában tárta fel. Egy preklinikai kísérletben azonosítottunk egy antioxidáns koktélt, amely hatékonyan visszafordítja a klinikai tüneteket és az axon degenerációt a betegség egérmodelljében. Javasoljuk az eredmények átültetését egy nyílt kísérletbe, hogy teszteljék e gyógyszerek toleranciáját és hatékonyságát a korábban azonosított oxidatív lézió biomarkerek korrekciójában, első lépésként egy randomizált kontra placebóval, multicentrikus és nemzetközi vizsgálattal. Klinikailag feltárják és értékelik a Bellvitge-i Hospital Universitari (HUB) a görcsösségre, fogyatékosságra, elektroneurogramra, valamint a koponya- és gerincvelői mágneses magrezonanciára (NMR) vonatkozó klinikai skálák segítségével. Az információkat egy adatbázisban gyűjtjük össze, amely nagy értékű lesz a jelenlegi figyelem és a jövőbeni nyomon követés javítása érdekében, hogy megkönnyítse az Ön bevonását a placebóval szembeni, randomizált, kettős vak terápiás klinikai vizsgálatokba.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

13

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Spanyolország
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de LLobregat, Barcelona, Spanyolország, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Tüneti AMN betegek,
  • 18-64 éves korig,
  • férfi és nő,
  • klinikailag és biokémiailag diagnosztizáltak;
  • a nőstényeknek kötelező heterozigótáknak kell lenniük, vagy génmutációt kell azonosítaniuk.

Kizárási kritériumok:

  • Terhesség és szoptatás nőknél,
  • Agyi gyulladásos betegség kognitív zavarokkal és/vagy
  • két sétapálca segítségére van szüksége,
  • epilepszia,
  • ciszteinnel rokon vegyületekkel szembeni túlérzékenység,
  • A transzaminázok szintje kétszeresére nőtt a normál értéknek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: N-acetilcisztein, liponsav és E-vitamin
Két dózisú titrálás
Drog: N-acetilcisztein
N-acetilcisztein, napi 800-2400 mg 2 hónapig
Drog: liponsav
liponsav, napi 300-600 mg 2 hónapig
Drog: E vitamin
E-vitamin, napi 150-300 mg 2 hónapig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
oxidatív lézió biomarkerek
Időkeret: 12 hónap
oxidatív lézió biomarkerek: fehérje, DNS és peroxidációs biomarkerek
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
klinikai paraméterei
Időkeret: 2, 6 és 12 hónap
spaszticitás, fogyatékosság, elektroneurogramok és kiváltott potenciálok. A koponya és a gerinc NMR-re a vizsgálat elején és végén kerül sor.
2, 6 és 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Együttműködők

Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad
Fundacion Hesperia

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. november 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. december 16.

Első közzététel (Becslés)

2011. december 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. március 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. március 7.

Utolsó ellenőrzés

2016. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • XAMNANTIOXAP2010

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel