- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT01495260
Az AMN klinikai vizsgálata: Az oxidatív stressz biomarkereinek validálása, az antioxidánsok keverékének hatékonysága és biztonságossága
2019. március 7. frissítette: Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Adrenomieloneuropathia (AMN) klinikai vizsgálata: Az oxidatív stressz biomarkereinek validálása, valamint az N-acetilcisztein, liponsav és E-vitamin antioxidánsok keverékének hatékonysága, toleranciája és biztonságossága
Az X-hez kötött adrenoleukodystrophia egy ritka, demyelinizáló és neurodegeneratív rendellenesség, amely egy zsírsav transzporter, a peroxiszomális ABCD1 fehérje funkcióvesztése miatt következik be.
Gyakoribb fenotípusát, a felnőtteknél az adrenomieloneuropathiát a gerincvelő axon degenerációja, spasztikus paraparesis és mozgáskorlátozott perifériás neuropátia jellemzi.
Valójában nincs hatékony kezelés a betegségre.
A betegség fiziopatológiai alapjait boncolgató elmúlt tizenkét évben végzett munkánk az oxidatív stressz szerepét a neurodegeneratív kaszkád korai szakaszában tárta fel.
Egy preklinikai kísérletben azonosítottunk egy antioxidáns koktélt, amely hatékonyan visszafordítja a klinikai tüneteket és az axon degenerációt a betegség egérmodelljében.
Javasoljuk az eredmények átültetését egy nyílt kísérletbe, hogy teszteljék e gyógyszerek toleranciáját és hatékonyságát a korábban azonosított oxidatív lézió biomarkerek korrekciójában, első lépésként egy randomizált kontra placebóval, multicentrikus és nemzetközi vizsgálattal.
Klinikailag feltárják és értékelik a Bellvitge-i Hospital Universitari (HUB) a görcsösségre, fogyatékosságra, elektroneurogramra, valamint a koponya- és gerincvelői mágneses magrezonanciára (NMR) vonatkozó klinikai skálák segítségével.
Az információkat egy adatbázisban gyűjtjük össze, amely nagy értékű lesz a jelenlegi figyelem és a jövőbeni nyomon követés javítása érdekében, hogy megkönnyítse az Ön bevonását a placebóval szembeni, randomizált, kettős vak terápiás klinikai vizsgálatokba.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
13
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Barcelona
-
L'Hospitalet de LLobregat, Barcelona, Spanyolország, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Tüneti AMN betegek,
- 18-64 éves korig,
- férfi és nő,
- klinikailag és biokémiailag diagnosztizáltak;
- a nőstényeknek kötelező heterozigótáknak kell lenniük, vagy génmutációt kell azonosítaniuk.
Kizárási kritériumok:
- Terhesség és szoptatás nőknél,
- Agyi gyulladásos betegség kognitív zavarokkal és/vagy
- két sétapálca segítségére van szüksége,
- epilepszia,
- ciszteinnel rokon vegyületekkel szembeni túlérzékenység,
- A transzaminázok szintje kétszeresére nőtt a normál értéknek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: N-acetilcisztein, liponsav és E-vitamin
Két dózisú titrálás
|
N-acetilcisztein, napi 800-2400 mg 2 hónapig
liponsav, napi 300-600 mg 2 hónapig
E-vitamin, napi 150-300 mg 2 hónapig
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
oxidatív lézió biomarkerek
Időkeret: 12 hónap
|
oxidatív lézió biomarkerek: fehérje, DNS és peroxidációs biomarkerek
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
klinikai paraméterei
Időkeret: 2, 6 és 12 hónap
|
spaszticitás, fogyatékosság, elektroneurogramok és kiváltott potenciálok.
A koponya és a gerinc NMR-re a vizsgálat elején és végén kerül sor.
|
2, 6 és 12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Lopez-Erauskin J, Fourcade S, Galino J, Ruiz M, Schluter A, Naudi A, Jove M, Portero-Otin M, Pamplona R, Ferrer I, Pujol A. Antioxidants halt axonal degeneration in a mouse model of X-adrenoleukodystrophy. Ann Neurol. 2011 Jul;70(1):84-92. doi: 10.1002/ana.22363.
- Galino J, Ruiz M, Fourcade S, Schluter A, Lopez-Erauskin J, Guilera C, Jove M, Naudi A, Garcia-Arumi E, Andreu AL, Starkov AA, Pamplona R, Ferrer I, Portero-Otin M, Pujol A. Oxidative damage compromises energy metabolism in the axonal degeneration mouse model of X-adrenoleukodystrophy. Antioxid Redox Signal. 2011 Oct 15;15(8):2095-107. doi: 10.1089/ars.2010.3877. Epub 2011 Jun 8.
- Parameswaran J, Goicoechea L, Planas-Serra L, Pastor A, Ruiz M, Calingasan NY, Guilera C, Aso E, Boada J, Pamplona R, Portero-Otin M, de la Torre R, Ferrer I, Casasnovas C, Pujol A, Fourcade S. Activating cannabinoid receptor 2 preserves axonal health through GSK-3beta/NRF2 axis in adrenoleukodystrophy. Acta Neuropathol. 2022 Aug;144(2):241-258. doi: 10.1007/s00401-022-02451-2. Epub 2022 Jul 1.
- Casasnovas C, Ruiz M, Schluter A, Naudi A, Fourcade S, Veciana M, Castaner S, Alberti A, Bargallo N, Johnson M, Raymond GV, Fatemi A, Moser AB, Villarroya F, Portero-Otin M, Artuch R, Pamplona R, Pujol A. Biomarker Identification, Safety, and Efficacy of High-Dose Antioxidants for Adrenomyeloneuropathy: a Phase II Pilot Study. Neurotherapeutics. 2019 Oct;16(4):1167-1182. doi: 10.1007/s13311-019-00735-2.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2013. november 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2013. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. november 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. december 16.
Első közzététel (Becslés)
2011. december 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. március 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. március 7.
Utolsó ellenőrzés
2016. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Demielinizáló betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Endokrin rendszer betegségei
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Mentális retardáció, X-Linked
- Értelmi fogyatékosság
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Leukoencephalopathiák
- Mellékvese betegségei
- Örökletes központi idegrendszeri demyelinizáló betegségek
- Peroxiszómális rendellenességek
- Mellékvese-elégtelenség
- Adrenoleukodystrophia
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Vírusellenes szerek
- Védőszerek
- Mikrotápanyagok
- Légzőrendszeri szerek
- Vitaminok
- Antioxidánsok
- Ellenszerek
- B-vitamin komplex
- Szabadgyökfogók
- Nyomtatók
- E vitamin
- Acetilcisztein
- N-monoacetil-cisztin
- Tioktsav
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- XAMNANTIOXAP2010
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a N-acetilcisztein
-
Radboud University Medical CenterHavenziekenhuisBefejezve
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandMég nincs toborzás
-
Ain Shams UniversityBefejezveLégzési distressz szindrómaEgyiptom
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandToborzás
-
Alanya Alaaddin Keykubat UniversityBefejezveJóindulatú paroxizmális vertigoPulyka
-
Altor BioScienceMegszűntFarmakokinetikaEgyesült Államok
-
D-Pharm Ltd.MegszűntHasnyálmirigy-gyulladásCseh Köztársaság
-
Hams Hamed AbdelrahmanBefejezveFogászati helyreállítási hibaEgyiptom
-
Zimmer BiometMegszűntIntrakapszuláris proximális combcsonttörés | Kert I. fokozatú combnyak-alatti törés | Kert II. fokozatú combnyak tőkés alatti töréseEgyesült Államok
-
Biotech DentalBefejezveFogbeültetés | Fogatlan alveoláris gerinc | Fogászati helyreállítás | Implantátummal támogatott fix protézisFranciaország