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Eine klinische Studie für AMN: Validierung von Biomarkern für oxidativen Stress, Wirksamkeit und Sicherheit einer Mischung von Antioxidantien

7. März 2019 aktualisiert von: Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Eine klinische Studie für Adrenomyeloneuropathie (AMN): Validierung von Biomarkern für oxidativen Stress und Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit einer Mischung aus den Antioxidantien N-Acetylcystein, Liponsäure und Vitamin E

Die X-chromosomale Adrenoleukodystrophie ist eine seltene, demyelinisierende und neurodegenerative Erkrankung, die auf einen Funktionsverlust eines Fettsäuretransporters, des peroxisomalen ABCD1-Proteins, zurückzuführen ist. Ihr häufigerer Phänotyp, die Adrenomyeloneuropathie bei Erwachsenen, ist durch axonale Degeneration im Rückenmark, spastische Paraparese und eine behindernde periphere Neuropathie gekennzeichnet. Tatsächlich gibt es keine wirksame Behandlung für die Krankheit. Unsere Arbeit in den letzten zwölf Jahren, die die physiopathologischen Grundlagen der Störung analysiert, hat eine frühe Beteiligung des oxidativen Stresses an der neurodegenerativen Kaskade aufgedeckt. In einer präklinischen Studie haben wir einen Antioxidans-Cocktail identifiziert, der die klinischen Symptome und die axonale Degeneration im Mausmodell für die Krankheit wirksam umkehrt. Wir schlagen vor, die Ergebnisse in eine offene Studie zu überführen, um die Verträglichkeit und Wirksamkeit dieser Medikamente bei der Korrektur der zuvor identifizierten Biomarker für oxidative Läsionen zu testen, als ersten Schritt zu einer randomisierten versus Placebo-, multizentrischen und internationalen Studie. Sie werden im Hospital Universitari of Bellvitge (HUB) klinisch untersucht und bewertet, wobei klinische Skalen für Spastik, Behinderung, Elektroneurogramm und kraniale und spinale Kernspinresonanz (NMR) verwendet werden. Die Informationen werden in einer Datenbank gesammelt, die von großem Wert sein wird, um die gegenwärtige Aufmerksamkeit und die zukünftige Nachverfolgung zu verbessern, um Ihre Aufnahme in therapeutische randomisierte, doppelblinde klinische Studien gegen Placebo zu erleichtern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de LLobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 64 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • symptomatische AMN-Patienten,
  • 18-64 Jahre alt,
  • männlich und weiblich,
  • klinisch und biochemisch diagnostiziert;
  • Weibchen müssen obligat heterozygot sein oder Genmutationen identifiziert haben.

Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft und Stillzeit bei Frauen,
  • Zerebrale entzündliche Erkrankung mit kognitiver Störung und/oder
  • brauchen die Hilfe von zwei Gehstöcken,
  • Epilepsie,
  • Überempfindlichkeit gegenüber mit Cystein verwandten Verbindungen,
  • Transaminasen 2-fache Normalwerte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: N-Acetylcystein, Liponsäure und Vitamin E
Titrationsdesign mit zwei Dosen
Arzneimittel: N-Acetylcystein
N-Acetylcystein, 800-2400 mg täglich für 2 Monate
Arzneimittel: Liponsäure
Liponsäure, 300-600 mg täglich für 2 Monate
Arzneimittel: Vitamin E
Vitamin E, 150-300 mg täglich für 2 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Biomarker für oxidative Läsionen
Zeitfenster: 12 Monate
oxidative Läsions-Biomarker: Protein-, DNA- und Peroxidations-Biomarker
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
klinische Parameter
Zeitfenster: 2, 6 und 12 Monate
Spastizität, Behinderung, Elektroneurogramme und evozierte Potentiale. Zu Beginn und am Ende der Studie wird eine kraniale und spinale NMR durchgeführt.
2, 6 und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Mitarbeiter

Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad
Fundacion Hesperia

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. November 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Dezember 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • XAMNANTIOXAP2010

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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