Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg for AMN: Validering af biomarkører for oxidativ stress, effektivitet og sikkerhed af en blanding af antioxidanter

7. marts 2019 opdateret af: Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Et klinisk forsøg for adrenomyeloneuropati (AMN): Validering af biomarkører for oxidativ stress og effektivitet, tolerance og sikkerhed af en blanding af antioxidanterne N-acetylcystein, liponsyre og vitamin E

X-bundet adrenoleukodystrofi er en sjælden, demyeliniserende og neurodegenerativ lidelse, som skyldes tab af funktion af en fedtsyretransportør, det peroxisomale ABCD1-protein. Dens hyppigere fænotype, adrenomyeloneuropati hos voksne, er karakteriseret ved aksonal degeneration i rygmarven, spastisk paraparese og en invaliderende perifer neuropati. Faktisk er der ingen effektiv behandling af sygdommen. Vores arbejde i de sidste tolv år med at dissekere det fysiopatologiske grundlag for lidelsen har afsløret en involvering af det oxidative stress tidligt i den neurodegenerative kaskade. I et præklinisk forsøg har vi identificeret en antioxidantcocktail, der effektivt vender de kliniske symptomer og den aksonale degeneration i musemodellen for sygdommen. Vi foreslår oversættelse af resultaterne til et åbent forsøg for at teste tolerancen og effektiviteten af ​​disse lægemidler til korrektion af de tidligere identificerede oxidative læsionsbiomarkører, som et første skridt til et randomiseret versus placebo, multicentrisk og internationalt forsøg. Du vil blive klinisk udforsket og vurderet på Hospital Universitari of Bellvitge (HUB) ved hjælp af kliniske skalaer for spasticitet, handicap, elektroneurogram og kraniel og spinal Nuclear Magnetic Resonance (NMR). Oplysningerne vil blive samlet i en database, der vil være af stor værdi for at forbedre den nuværende opmærksomhed og den fremtidige opfølgning for at lette din inklusion i terapeutiske randomiserede, dobbeltblindede, mod placebo kliniske forsøg.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Spanien
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de LLobregat, Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 64 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Symptomatiske AMN patienter,
  • 18-64 år,
  • hankøn og hunkøn,
  • klinisk og biokemisk diagnosticeret;
  • hunner skal være obligatoriske heterozygoter eller skal have genmutation identificeret.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid og diegivende hos kvinder,
  • Cerebral inflammatorisk sygdom med kognitiv lidelse og/eller
  • har brug for hjælp af to vandrestave,
  • epilepsi,
  • overfølsomhed over for cysteinrelaterede forbindelser,
  • transaminaser 2 gange normalværdier.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: N-acetylcystein, liponsyre og vitamin E
To-dosis titreringsdesign
Medicin: N-acetylcystein
N-acetylcystein, 800-2400 mg dagligt i 2 måneder
Medicin: liponsyre
liponsyre, 300-600 mg dagligt i 2 måneder
Medicin: vitamin E
vitamin E, 150-300 mg dagligt i 2 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
oxidative læsionsbiomarkører
Tidsramme: 12 måneder
oxidative læsionsbiomarkører: protein-, DNA- og peroxidationsbiomarkører
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
kliniske parametre
Tidsramme: 2, 6 og 12 måneder
spasticitet, handicap, elektroneurogrammer og fremkaldte potentialer. Kraniel og spinal NMR vil blive udført i begyndelsen og slutningen af ​​forsøget.
2, 6 og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Samarbejdspartnere

Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad
Fundacion Hesperia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2011

Først opslået (Skøn)

19. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. marts 2019

Sidst verificeret

1. september 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • XAMNANTIOXAP2010

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med N-acetylcystein

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner