Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie pro AMN: Validace biomarkerů oxidačního stresu, účinnosti a bezpečnosti směsi antioxidantů

7. března 2019 aktualizováno: Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Klinická studie pro adrenomyeloneuropatie (AMN): Validace biomarkerů oxidačního stresu a účinnosti, tolerance a bezpečnosti směsi antioxidantů N-acetylcysteinu, kyseliny lipoové a vitaminu E

X-vázaná adrenoleukodystrofie je vzácná, demyelinizační a neurodegenerativní porucha, způsobená ztrátou funkce přenašeče mastných kyselin, peroxisomálního proteinu ABCD1. Její častější fenotyp, adrenomyeloneuropatie u dospělých, je charakterizována axonální degenerací míchy, spastickou paraparézou a invalidizující periferní neuropatií. Ve skutečnosti neexistuje žádná účinná léčba nemoci. Naše práce v posledních dvanácti letech rozebírající fyziopatologický základ poruchy odhalila účast oxidativního stresu na počátku neurodegenerativní kaskády. V preklinické studii jsme identifikovali antioxidační koktejl, který účinně zvrátil klinické symptomy a axonální degeneraci u myšího modelu onemocnění. Navrhujeme převedení výsledků do otevřené studie k testování tolerance a účinnosti těchto léků při korekci dříve identifikovaných biomarkerů oxidativních lézí jako první krok k randomizované versus placebo, multicentrické a mezinárodní studii. Budete klinicky vyšetřeni a posouzeni v nemocnici Universitari of Bellvitge (HUB) pomocí klinických škál pro spasticitu, invaliditu, elektroneurogram a kraniální a spinální nukleární magnetickou rezonanci (NMR). Informace budou shromážděny v databázi, která bude mít velkou hodnotu pro zlepšení současné pozornosti a budoucího sledování, aby se usnadnilo vaše zařazení do terapeutických randomizovaných, dvojitě zaslepených, proti placebem klinických studií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

13

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Španělsko
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de LLobregat, Barcelona, Španělsko, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 64 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Symptomatičtí pacienti s AMN,
  • 18-64 let,
  • muži a ženy,
  • klinicky a biochemicky diagnostikována;
  • ženy musí být obligátní heterozygoti nebo musí mít identifikovanou genovou mutaci.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství a kojení u žen,
  • Zánětlivé onemocnění mozku s kognitivní poruchou a/nebo
  • potřebují pomoc dvou vycházkových holí,
  • epilepsie,
  • přecitlivělost na sloučeniny související s cysteinem,
  • transaminázy 2krát vyšší než normální hodnoty.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: N-acetylcystein, kyselina lipoová a vitamín E
Návrh dvoudávkové titrace
Lék: N-acetylcystein
N-acetylcystein, 800-2400 mg denně po dobu 2 měsíců
Lék: kyselina lipoová
kyselina lipoová, 300-600 mg denně po dobu 2 měsíců
Lék: vitamín E
vitamin E, 150-300 mg denně po dobu 2 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
biomarkery oxidativních lézí
Časové okno: 12 měsíců
biomarkery oxidativních lézí: proteinové, DNA a peroxidační biomarkery
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
klinické parametry
Časové okno: 2, 6 a 12 měsíců
spasticita, invalidita, elektroneurogramy a evokované potenciály. Na začátku a na konci pokusu bude provedeno kraniální a spinální NMR.
2, 6 a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Spolupracovníci

Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad
Fundacion Hesperia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. listopadu 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. prosince 2011

První zveřejněno (Odhad)

19. prosince 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. března 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • XAMNANTIOXAP2010

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na N-acetylcystein

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit