Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne AMN: Walidacja biomarkerów stresu oksydacyjnego, skuteczności i bezpieczeństwa mieszaniny przeciwutleniaczy

7 marca 2019 zaktualizowane przez: Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Badanie kliniczne dotyczące adrenomieloneuropatii (AMN): Walidacja biomarkerów stresu oksydacyjnego oraz skuteczności, tolerancji i bezpieczeństwa mieszaniny przeciwutleniaczy N-acetylocysteiny, kwasu liponowego i witaminy E

Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X jest rzadkim zaburzeniem demielinizacyjnym i neurodegeneracyjnym, spowodowanym utratą funkcji transportera kwasów tłuszczowych, peroksysomalnego białka ABCD1. Jej częstszy fenotyp, adrenomyeloneuropatia u dorosłych, charakteryzuje się degeneracją aksonów w rdzeniu kręgowym, spastycznym niedowładem niedowładu i neuropatią obwodową powodującą niesprawność. Właściwie nie ma skutecznego leku na tę chorobę. Nasza praca w ciągu ostatnich dwunastu lat, polegająca na analizie fizjopatologicznych podstaw tego zaburzenia, ujawniła udział stresu oksydacyjnego na wczesnym etapie kaskady neurodegeneracyjnej. W badaniu przedklinicznym zidentyfikowaliśmy koktajl przeciwutleniaczy, który skutecznie odwraca objawy kliniczne i degenerację aksonów w mysim modelu choroby. Proponujemy przeniesienie wyników do otwartego badania, aby sprawdzić tolerancję i skuteczność tych leków w korekcji wcześniej zidentyfikowanych biomarkerów zmian oksydacyjnych, jako pierwszy krok do randomizowanego i placebo, wieloośrodkowego i międzynarodowego badania. Zostaniesz zbadany klinicznie i oceniony w Hospital Universitari of Bellvitge (HUB) przy użyciu skal klinicznych dla spastyczności, niepełnosprawności, elektroneurogramu oraz magnetycznego rezonansu jądrowego (NMR) czaszki i rdzenia kręgowego. Informacje zostaną zebrane w bazie danych, która będzie miała wielką wartość dla poprawy obecnej uwagi i przyszłej obserwacji, aby ułatwić włączenie Pana/Pani do terapeutycznych randomizowanych, podwójnie ślepych prób klinicznych przeciwko placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de LLobregat, Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Hospital Universitari de Bellvitge

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 64 lata (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z objawami AMN,
  • 18-64 lata,
  • mężczyzna i kobieta,
  • zdiagnozowane klinicznie i biochemicznie;
  • kobiety muszą być obowiązkowymi heterozygotami lub muszą mieć zidentyfikowaną mutację genu.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża i laktacja u suk,
  • Choroba zapalna mózgu z zaburzeniami poznawczymi i/lub
  • potrzebujesz pomocy dwóch lasek,
  • padaczka,
  • nadwrażliwość na związki cysteinopodobne,
  • aminotransferaz 2 razy większe wartości normalne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: N-acetylocysteina, kwas liponowy i witamina E
Projekt miareczkowania dwudawkowego
Lek: N-acetylocysteina
N-acetylocysteina, 800-2400 mg dziennie przez 2 miesiące
Lek: kwas liponowy
kwas liponowy, 300-600 mg dziennie przez 2 miesiące
Lek: witamina E
witamina E, 150-300 mg dziennie przez 2 miesiące

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
biomarkery zmian oksydacyjnych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
biomarkery zmian oksydacyjnych: biomarkery białkowe, DNA i peroksydacji
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
parametry kliniczne
Ramy czasowe: 2, 6 i 12 miesięcy
spastyczność, niepełnosprawność, elektroneurogramy i potencjały wywołane. NMR czaszki i rdzenia kręgowego zostanie wykonane na początku i na końcu badania.
2, 6 i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Współpracownicy

Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad
Fundacion Hesperia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 listopada 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 grudnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • XAMNANTIOXAP2010

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na N-acetylocysteina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj