サラセミア患者における肺高血圧症（PAH）の有病率 (PAH2010)
サラセミア大および中間の患者における肺高血圧症（PAH）の有病率を決定し、この集団における一般的な診断基準の適合性を検証するための12か月にわたる多施設観察研究
調査の概要
詳細な説明
肺動脈性肺高血圧症（PHA）の最新の国際分類には、ヘモグロビン症がクラス I に含まれています。 現在、均一な方法で追跡されたサラセミア患者の大集団におけるこの疾患の有病率の決定はありません。 正常集団に使用される診断基準は、慢性貧血、鉄過剰症、肝疾患、内分泌障害などの特徴を示すサラセミア患者などの集団には適していない場合があります。
疾患 (PHA) を定義するために使用される基準は、上記のガイドラインによって指示されたものになります。
この研究の主な目的は、最近 PHA 分類のクラス I に導入されたサラセミア症候群における PHA の有病率と重症度を決定することです。
二次的な目的は次のとおりです。
サラセミア集団で観察された疾患の特異性を考慮して、一般集団に適用されるものから導き出された現在の診断基準の重要な評価。
心エコー図と右心臓カテーテル検査 (RHC) の感度と特異度の評価。
次の間の相関関係の評価:
心エコー検査およびRHC; RHCと心エコー検査の両方によって決定される抵抗と心拍数。患者の決定は、ＲＨＣ中に血管反応性をもたらした。 特定の肺高血圧症に関するサラセミア・メジャー（TM）および中間（TI）における6分間歩行試験（6MWT）および脳ナトリウム利尿ペプチド（BNP）の感度および特異性（sens/spec）の検証
研究の目的を達成するために、観察された患者は、次の基準に従ってグループに分けられます。
グループ a)
- -評価された肺動脈圧（PAP）（心エコー図による）<36 mmHgまたは三尖弁逆流ジェット速度（TG）<3 m /秒およびPAPおよび平均左心室駆出率（LVEF）に関するデータ> 50％ グループb）
- -PAP推定（心エコー検査による）> 40 mmHgまたはTG> 3.2 m /秒およびLVEF> 50％
- ガイドラインで示されているように、b) PAP が増加した患者 (TG > 3.2 m/秒または > 40 mm Hg) は、RHC および血管反応性検査を使用してさらに研究されます。 Angio CAT、6MWT および BNP。
グループ c) - 値の範囲内の (心エコー検査による) PAP 推定値 > 3 m/秒 (TG) および < 3.2 m/秒、または > 36 mmHg および <40 mmHg および LVEF > 50% 各ケースには両方がグループ b に含まれる) と c) は、グループ a) に含まれる 2 つのコントロールとペアになり、グループをより比較しやすくします。
グループ a) は、プロトコルに従って評価された診断方法を比較するためのコントロール グループとして機能します。
患者を上記の 3 つのグループに分類するために、最初に評価を行います。PAP、LVEF%、および TG は、研究開始の 6 か月前に実施された心エコー検査によって評価されます (サラセミア患者は、年に 1 回心エコー検査を実施する必要があります)。ガイドラインに従って心機能を監視するため）
グループ a)、b)、および c) に属する患者は、次の評価を実行します。
-ニューヨーク心臓協会（NYHA）による臨床心臓評価（機能クラスI〜IV）
国際ガイドラインに従って、グループ b) および c) に属する患者は、次のパラメーターを決定するために、二次元心エコー検査 - ドップラー デュプレックス スキャナー (PW) およびカラー フロー (CW) を受ける臨床適応があります。
- 収縮終期容積と左心室拡張終期、体表面に従って索引付け
- 右心室面積のパーセンテージ変化（パーセンテージ％で表される拡張期/収縮期面積）
- 三尖側輪エクスカーション縦 (TAPS)
- 偏心指数 (EI)
- TG
- 肺抵抗。
さらに、グループ b) に属する患者は、国際ガイドラインによると、RHC、関連疾患の存在を除外し、以下を測定するための診断評価を受ける臨床的徴候を持っています。
- 肺圧
- 平均心房圧
- 肺抵抗
- 心拍数
- 血管反応性試験
RHC と心エコー検査から得られたデータを比較するために、次の心エコー検査パラメーターがさらに評価されます。
右心房圧;心拍出量;肺楔入圧
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究場所
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Brindisi、イタリア、72100
- Divisione di Ematologia Ospedale Perrino
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Cagliari、イタリア、09123
- Clinica pediatrica Ospedale Microcitemico
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Cagliari、イタリア、09123
- DH Microcitemia dell'adulto Ospedale Microcitemico
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Genoa、イタリア、16128
- Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite -Ematologia e Cardiologia E.O. Ospedali Galliera
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Milan、イタリア、20162
- Centro Anemie Congenite Università di Milano IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli、イタリア、80131
- Dipartimento di pediatria "F.Fede" A.O. Universitaria FedericoII di Napoli
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Nuoro、イタリア、8100
- U.O.C- Cardiologia Ospedale San Francesco
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Turin
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Orbassano、Turin、イタリア、10043
- SCDU Microcitemie-Pediatria A.O. Universitaria S.Luigi Gonzaga di Orbassano
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- Web-Thalカルテ（先天性貧血に使用される臨床データシート）を使用してセンターを参照するサラセミアの主要患者または中間患者の患者。 情報: www.thalassemia.it)
除外基準:
- 潜在的に信頼できない、および/または協力的でないと考えられる患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースコントロール
- 時間の展望：断面図
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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グループ a)
-評価された肺動脈圧（PAP）の患者（心エコー図による）<36 mmHgまたは三尖弁逆流ジェット速度（TG）<3 m /秒およびPAPおよび平均左心室駆出率（LVEF）に関するデータ> 50％
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医師の標準治療
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グループ b)
以下の患者： PAP 推定値（心エコー検査による）> 40 mmHg または TG> 3.2 m/秒および LVEF> 50% ガイドラインで示されているように、b) PAP が上昇した患者 (TG> 3.2 m/秒または> 40 mm Hg) はさらに研究されます。 RHCおよび血管反応性検査を使用。 Angio CAT、6MWT および BNP。 |
医師の標準治療
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グループ c)
値の範囲で（心エコー検査により）推定されたPAPを有する患者（TG）> 3 m /秒（TG）および<3.2 m /秒、または> 36 mm Hgおよび<40 mmHgおよびLVEF> 50％
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医師の標準治療
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有病率の決定
時間枠：12ヶ月
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集団内の総症例数を集団内の個人数で割ったものとして定義される有病率の決定。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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現在の診断基準の重要な評価
時間枠：12ヶ月
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サラセミア患者で観察された PHA の特異性を考慮した、現在の診断基準の重要な評価。
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12ヶ月
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Task Force for Diagnosis and Treatment of Pulmonary Hypertension of European Society of Cardiology (ESC); European Respiratory Society (ERS); International Society of Heart and Lung Transplantation (ISHLT), Galie N, Hoeper MM, Humbert M, Torbicki A, Vachiery JL, Barbera JA, Beghetti M, Corris P, Gaine S, Gibbs JS, Gomez-Sanchez MA, Jondeau G, Klepetko W, Opitz C, Peacock A, Rubin L, Zellweger M, Simonneau G. Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension. Eur Respir J. 2009 Dec;34(6):1219-63. doi: 10.1183/09031936.00139009. Epub 2009 Sep 12. No abstract available.
- Derchi G, Galanello R, Bina P, Cappellini MD, Piga A, Lai ME, Quarta A, Casu G, Perrotta S, Pinto V, Musallam KM, Forni GL; Webthal Pulmonary Arterial Hypertension Group*. Prevalence and risk factors for pulmonary arterial hypertension in a large group of beta-thalassemia patients using right heart catheterization: a Webthal study. Circulation. 2014 Jan 21;129(3):338-45. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.113.002124. Epub 2013 Sep 30.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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