Keuhkoverenpainetaudin (PAH) esiintyvyys talassemiapotilailla (PAH2010)

Viimeisin kansainvälinen keuhkoverenpainetautiluokitus (PHA) sisältää hemoglobinopatiat luokkaan I. Tällä hetkellä ei ole määritetty tämän taudin esiintyvyyttä suuressa talassemisten potilaiden populaatiossa, jota seurataan yhtenäisellä tavalla. Normaalille väestölle käytetyt diagnostiset kriteerit eivät välttämättä sovellu talassemiapotilaille, joilla on kroonista anemiaa, raudan ylikuormitusta, maksasairautta, hormonaalisia häiriöitä jne.

Sairauden (PHA) määrittelyssä käytettävät kriteerit ovat edellä mainittujen ohjeiden sanelemia.

Tutkimuksen ensisijainen tavoite on PHA:n esiintyvyyden ja vakavuuden määrittäminen talassemiaoireyhtymissä, jotka otettiin äskettäin PHA-luokituksen luokkaan I.

Toissijaiset tavoitteet ovat:

Nykyisten diagnostisten kriteerien kriittinen arviointi, joka on johdettu yleiseen väestöön sovelletuista kriteereistä, ottaen huomioon talassemisessa populaatiossa havaitun taudin erityispiirteet.

Ekokardiogrammin herkkyyden ja spesifisyyden arviointi vs. oikean sydämen katetrointi (RHC).

Arvio korrelaatiosta:

kaikukardiografia ja RHC; resistanssi ja syke määritetty sekä RHC:llä että kaikukardiografialla; Potilaiden määrittäminen johti vasoreaktiiviseksi RHC:n aikana. 6 minuutin kävelytestin (6MWT) ja aivojen natriureettisen peptidin (BNP) herkkyyden ja spesifisyyden (sens/spec) validointi Thalassemia Majorissa (TM) ja Intermediate (TI) spesifiseen keuhkoverenpainetautiin

Tutkimuksen tavoitteiden saavuttamiseksi tutkitut potilaat jaetaan ryhmiin seuraavien kriteerien mukaan:

ryhmä a)

• Keuhkovaltimon paine (PAP) arvioitu (kaikukardiogrammilla) < 36 mmHg tai kolmiulotteisen regurgitantin suihkunopeus (TG) < 3 m/s ja tiedot PAP:sta ja keskimääräisestä vasemman kammion ejektiofraktiosta (LVEF) > 50 % ryhmästä b)
• PAP arvioitu (kaikukardiografialla) > 40 mmHg tai TG > 3,2 m/s ja LVEF > 50 %
• Kuten ohjeet osoittavat, potilaita b), joilla on kohonnut PAP (TG > 3,2 m/s tai > 40 mm Hg), tutkitaan edelleen käyttämällä RHC- ja vasoreaktiivisuustestejä. Angio CAT, 6MWT ja BNP.

ryhmä c) - PAP arvioitu (kaikukardiografialla) arvoalueella > 3 m/s (TG) ja < 3,2 m/s tai > 36 mmHg ja <40 mmHg ja LVEF > 50 % Kukin tapaus sisältyy molemmat ryhmään b ) ja c) yhdistetään kahden ryhmään a) kuuluvan kontrollin kanssa, jotta ryhmät olisivat vertailukelpoisempia.

Ryhmä a) toimii kontrolliryhmänä vertaamaan protokollan mukaisesti arvioituja diagnostisia menetelmiä.

Potilaiden jakamiseksi kolmeen edellä mainittuun ryhmään ensin arvioidaan: PAP, LVEF % ja TG arvioituna kaikukardiografisella tutkimuksella, joka tehtiin kuuden kuukauden aikana ennen tutkimuksen alkua (talassemisten potilaiden on tehtävä kaikukardiografia kerran vuodessa seurata sydämen toimintaa ohjeiden mukaisesti)

Ryhmiin a), b) ja c) kuuluvat potilaat suorittavat seuraavat arvioinnit:

- Kliininen sydämen arviointi New York Heart Associationin (NYHA) mukaan (toimintaluokat I-IV)

Kansainvälisten ohjeiden mukaan ryhmiin b) ja c) kuuluvilla potilailla on kliinisiä indikaatioita kaksiulotteiseen kaikukardiografiaan - Doppler Duplex Scanner (PW) ja värivirtaukseen (CW) seuraavien parametrien määrittämiseksi:

• Loppusystolinen tilavuus ja vasemman kammion loppu diastolinen, indeksoituna kehon pinnan mukaan
• Oikean kammion alueiden prosentuaalinen muutos (diastolinen/systolinen pinta-ala prosentteina %)
• Tricuspid lateraalinen renkaan kierto pituussuuntainen (TAPS)
• Epäkeskisyysindeksi (EI)
• TG
• Keuhkojen vastustuskyky.

Lisäksi ryhmään b) kuuluvilla potilailla on kansainvälisten ohjeiden mukaan kliininen indikaatio RHC:lle, diagnostiselle arvioinnille, jotta voidaan sulkea pois siihen liittyvien sairauksien esiintyminen ja mitata:

• Keuhkojen paineet
• Keskimääräinen eteispaine
• Keuhkojen vastustuskyky
• Sydämen syke
• Vasoreaktiivisuustesti

RHC:stä ja kaikukardiografiasta saatujen tietojen vertaamiseksi arvioidaan edelleen seuraavia kaikukardiografisia parametreja:

Oikean eteisen paine; Sydämen minuuttitilavuus; Keuhkojen kiilapaine