A pulmonális hipertónia (PAH) prevalenciája thalassaemiás betegeknél (PAH2010)
12 hónapig tartó megfigyelő multicentrikus vizsgálat a pulmonális hipertónia (PAH) prevalenciájának meghatározására thalassemia major és intermedia betegeknél, valamint a közös diagnosztikai kritériumok megfelelőségének ellenőrzése ebben a populációban
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A pulmonális artériás hipertónia (PHA) legújabb nemzetközi osztályozása tartalmazza a hemoglobinopátiákat az I. osztályba. Jelenleg nincs meghatározva ennek a betegségnek a prevalenciája a thalassemiás betegek nagy populációjában, amelyeket egységes módon követnek nyomon. Előfordulhat, hogy a normál populációra használt diagnosztikai kritériumok nem megfelelőek olyan populációban, mint a thalassemiás betegek, akiknél krónikus vérszegénység, vastúlterhelés, májbetegség, endokrin rendellenességek stb.
A betegség (PHA) meghatározásához a fent említett irányelvek által meghatározott kritériumokat kell használni.
A vizsgálat elsődleges célja a PHA prevalenciájának és súlyosságának meghatározása thalassemia szindrómákban, amelyet a közelmúltban vezettek be a PHA osztályozásának I. osztályába.
A másodlagos célok a következők:
A jelenlegi diagnosztikai kritériumok kritikus értékelése az általános populációra alkalmazott kritériumokból, figyelembe véve a talaszémiás populációban megfigyelt betegség sajátosságait.
Az echocardiogram szenzitivitásának és specificitásának értékelése a jobb szívkatéterrel (RHC) szemben.
A következő összefüggések értékelése:
echokardiográfia és RHC; rezisztencia és pulzusszám RHC-vel és echokardiográfiával egyaránt meghatározott; A betegek meghatározása vazoreaktívnak bizonyult az RHC során. A 6 perces sétateszt (6MWT) és az agyi natriuretikus peptid (BNP) érzékenységének és specificitásának (sens/spec) validálása Thalassemia Major (TM) és Intermediate (TI) esetén specifikus pulmonális hipertóniás betegségre való hivatkozással
A vizsgálat céljainak elérése érdekében a megfigyelt betegeket csoportokba osztják a következő kritériumok szerint:
a) csoport
- A pulmonalis artériás nyomás (PAP) (echocardiogram alapján) < 36 Hgmm, vagy a tricuspidalis regurgitáns sugársebesség (TG) < 3 m/sec, és a PAP-ra vonatkozó adatok és az átlagos bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) > 50% b csoport
- A becsült PAP (echokardiográfiával) > 40 Hgmm vagy TG > 3,2 m/s és LVEF > 50%
- Amint azt az Útmutató jelzi, a b) megnövekedett PAP-ban szenvedő betegeket (TG > 3,2 m/s vagy > 40 Hgmm) tovább vizsgálják RHC és vazoreaktivitási tesztek segítségével. Angio CAT, 6MWT és BNP.
c) csoport - A PAP becslése (echokardiográfiával) > 3 m/sec (TG) és < 3,2 m/sec vagy > 36 Hgmm és <40 Hgmm és LVEF > 50% A b csoportban mindkét eset szerepel ) és c) az a) csoportba tartozó két kontrollal párosul, hogy a csoportok jobban összehasonlíthatók legyenek.
Az a) csoport kontrollcsoportként szolgál a protokoll szerint értékelt diagnosztikai módszerek összehasonlításához.
Ahhoz, hogy a betegeket először a fent meghatározott három csoportba soroljuk, értékeljük: PAP, LVEF% és TG a vizsgálat megkezdését megelőző hat hónapban végzett echokardiográfiás vizsgálattal (a thalassemiás betegeknek évente egyszer kell echokardiográfiát végezni). a szívműködés ellenőrzésére az irányelvek szerint)
Az a), b) és c) csoportba tartozó betegek a következő vizsgálatokat végzik el:
- Klinikai szívértékelés a New York Heart Association (NYHA) szerint (I-IV funkcionális osztály)
A Nemzetközi Irányelvek szerint a b) és c) csoportba tartozó betegek klinikai javallata van a kétdimenziós echokardiográfia-Doppler Duplex szkenner (PW) és színáramlás (CW) elvégzésének a következő paraméterek meghatározására:
- Szisztolés végtérfogat és bal kamrai végdiasztolés, testfelület szerint indexelve
- A jobb kamrai területek százalékos változása (diasztolés/szisztolés terület százalékban kifejezve%)
- Tricuspidalis laterális annulus excursion longitudinális (TAPS)
- Excentricitási index (EI)
- TG
- Tüdőrezisztencia.
Ezen túlmenően a b) csoportba tartozó betegeknek a Nemzetközi Irányelvek szerint klinikai javallata van az RHC, diagnosztikai értékelés elvégzésére, hogy kizárják a kapcsolódó betegségek jelenlétét, és megmérjék:
- Tüdőnyomások
- Átlagos pitvari nyomás
- Tüdőrezisztencia
- Szívritmus
- Vasoreaktivitási teszt
Az RHC-ből és az echokardiográfiából származó adatok összehasonlításához a következő echokardiográfiás paramétereket kell tovább értékelni:
Jobb pitvari nyomás; Szív leállás; Pulmonális éknyomás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brindisi, Olaszország, 72100
- Divisione di Ematologia Ospedale Perrino
-
Cagliari, Olaszország, 09123
- Clinica pediatrica Ospedale Microcitemico
-
Cagliari, Olaszország, 09123
- DH Microcitemia dell'adulto Ospedale Microcitemico
-
Genoa, Olaszország, 16128
- Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite -Ematologia e Cardiologia E.O. Ospedali Galliera
-
Milan, Olaszország, 20162
- Centro Anemie Congenite Università di Milano IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Olaszország, 80131
- Dipartimento di pediatria "F.Fede" A.O. Universitaria FedericoII di Napoli
-
Nuoro, Olaszország, 8100
- U.O.C- Cardiologia Ospedale San Francesco
-
-
Turin
-
Orbassano, Turin, Olaszország, 10043
- SCDU Microcitemie-Pediatria A.O. Universitaria S.Luigi Gonzaga di Orbassano
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Thalassemiában szenvedő betegek fő vagy középhaladó betegek, akik a Web-Thal orvosi nyilvántartást használó központokra hivatkoznak (a veleszületett anémiákhoz használt klinikai adatlap. Információ: www.thalassemia.it)
Kizárási kritériumok:
- Potenciálisan megbízhatatlannak és/vagy nem együttműködőnek tartott betegek
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Case-Control
- Időperspektívák: Keresztmetszeti
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
a) csoport
Azoknál a betegeknél, akiknél a pulmonalis artériás nyomás (PAP) 36 Hgmm-nél kisebb, vagy a tricuspidalis regurgitáns sugársebesség (TG) <3 m/s, és a PAP-ra vonatkozó adatok és az átlagos bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) > 50%
|
Orvosi standard ellátás
|
|
b) csoport
Betegek: A becsült PAP (echokardiográfiával) > 40 Hgmm vagy TG> 3,2 m/s és LVEF> 50% Az Irányelvek szerint a b) megnövekedett PAP (TG> 3,2 m/s vagy > 40 Hgmm) betegeket tovább vizsgálják RHC és vazoreaktivitás-teszt segítségével. Angio CAT, 6MWT és BNP. |
Orvosi standard ellátás
|
|
c) csoport
PAP-ban szenvedő betegek becslése szerint (echokardiográfiával) > 3 m/s (TG) és <3,2 m/sec vagy > 36 Hgmm és <40 Hgmm és LVEF> 50%
|
Orvosi standard ellátás
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A prevalencia meghatározása
Időkeret: 12 hónap
|
A prevalencia meghatározása, amelyet úgy határozunk meg, hogy az összes megbetegedést a populációban osztjuk a populáció egyedeinek számával.
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A jelenlegi diagnosztikai kritériumok kritikus értékelése
Időkeret: 12 hónap
|
A jelenlegi diagnosztikai kritériumok kritikai értékelése, figyelembe véve a talaszémiás betegeknél megfigyelt PHA sajátosságait.
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Task Force for Diagnosis and Treatment of Pulmonary Hypertension of European Society of Cardiology (ESC); European Respiratory Society (ERS); International Society of Heart and Lung Transplantation (ISHLT), Galie N, Hoeper MM, Humbert M, Torbicki A, Vachiery JL, Barbera JA, Beghetti M, Corris P, Gaine S, Gibbs JS, Gomez-Sanchez MA, Jondeau G, Klepetko W, Opitz C, Peacock A, Rubin L, Zellweger M, Simonneau G. Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension. Eur Respir J. 2009 Dec;34(6):1219-63. doi: 10.1183/09031936.00139009. Epub 2009 Sep 12. No abstract available.
- Derchi G, Galanello R, Bina P, Cappellini MD, Piga A, Lai ME, Quarta A, Casu G, Perrotta S, Pinto V, Musallam KM, Forni GL; Webthal Pulmonary Arterial Hypertension Group*. Prevalence and risk factors for pulmonary arterial hypertension in a large group of beta-thalassemia patients using right heart catheterization: a Webthal study. Circulation. 2014 Jan 21;129(3):338-45. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.113.002124. Epub 2013 Sep 30.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Légúti betegségek
- Tüdőbetegségek
- Hematológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anémia
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Hemoglobinopátiák
- Magas vérnyomás
- Pulmonális artériás hipertónia
- Hipertónia, tüdőgyulladás
- Thalassemia
- béta-thalassaemia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PAH2010
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .