Prevalentie van pulmonale hypertensie (PAH) bij patiënten met thalassemie (PAH2010)

De meest recente internationale classificatie van pulmonale arteriële hypertensie (PHA) omvat hemoglobinopathieën in klasse I. Momenteel is er geen bepaling van de prevalentie van deze ziekte in een grote populatie van thalassemische patiënten die op een uniforme manier worden gevolgd. De diagnostische criteria die voor de normale populatie worden gebruikt, zijn mogelijk niet geschikt voor een populatie zoals thalassemiepatiënten met kenmerken als chronische bloedarmoede, ijzerstapeling, leverziekte, endocriene stoornissen, enz.

De criteria die worden gebruikt om de ziekte (PHA) te definiëren, zijn die welke worden voorgeschreven door de bovengenoemde richtlijnen.

Primaire doelstelling van de studie is de bepaling van de prevalentie en ernst van PHA bij thalassemiesyndromen, onlangs geïntroduceerd in klasse I van de classificatie van PHA.

Secundaire doelstellingen zijn:

Kritische evaluatie van de huidige diagnostische criteria die zijn afgeleid van de criteria die worden toegepast op de algemene bevolking, rekening houdend met de eigenaardigheden van de waargenomen ziekte in de thalassemische populatie.

Evaluatie van gevoeligheid en specificiteit van echocardiogram versus rechter hartkatheterisatie (RHC).

Evaluatie van de correlatie tussen:

echocardiografie en RHC; weerstand en hartslag bepaald zowel door RHC als echocardiografie; Bepaling van de patiënten resulteerde vasoreactief tijdens RHC. Validatie van gevoeligheid en specificiteit (sens/spec) van 6 minuten wandeltest (6MWT) en brain natriuretic peptide (BNP) in Thalassemia Major (TM) en Intermediate (TI) met verwijzing naar specifieke pulmonale hypertensieve ziekte

Om de doelstellingen van het onderzoek te bereiken, worden geobserveerde patiënten in groepen verdeeld volgens de volgende criteria:

groep A)

• Pulmonale arteriële druk (PAP) bepaald (met echocardiogram) < 36 mmHg of een tricuspidalisregurgiterende jetsnelheid (TG) < 3 m/sec en gegevens over PAP en gemiddelde linkerventrikelejectiefractie (LVEF) > 50% groep b)
• PAP geschat (door echocardiografie) > 40 mmHg of TG > 3,2 m/sec en LVEF > 50%
• Zoals aangegeven in de richtlijnen, zullen patiënten b) met verhoogde PAP (TG > 3,2 m/sec of > 40 mm Hg) verder worden onderzocht met behulp van RHC en vasoreactiviteitstesten. Angio CAT, 6MWT en BNP.

groep c) - PAP geschat (door echocardiografie) in het bereik van waarden > 3 m/sec (TG) en < 3,2 m/sec of > 36 mm Hg en <40 mmHg en LVEF > 50% Elk geval opgenomen in groep b ) en c) worden gecombineerd met twee controles in groep a) om de groepen beter vergelijkbaar te maken.

De groep a) zal dienen als controlegroep om de volgens het protocol geëvalueerde diagnostische methoden te vergelijken.

Om de patiënten in de drie hierboven gespecificeerde groepen te verdelen, zal het eerst worden geëvalueerd: PAP, LVEF% en TG beoordeeld door echocardiografisch onderzoek uitgevoerd in de zes maanden voorafgaand aan het begin van het onderzoek (thalassemische patiënten moeten eenmaal per jaar een echocardiografie uitvoeren hartfunctie te monitoren volgens de richtlijnen)

Patiënten die behoren tot de groepen a), b) en c) zullen de volgende beoordelingen uitvoeren:

- Klinische cardiale evaluatie volgens de New York Heart Association (NYHA) (functionele klasse I tot IV)

Volgens de internationale richtlijnen hebben patiënten die behoren tot groepen b) en c) klinische indicaties om een ​​tweedimensionale echocardiografie-Doppler Duplex Scanner (PW) en kleurstroom (CW) te ondergaan om de volgende parameters te bepalen:

• Eindsystolisch volume en linker ventrikel eind diastolisch, geïndexeerd volgens lichaamsoppervlak
• Procentuele verandering van rechterventrikelgebieden (diastolisch/systolisch gebied uitgedrukt als een percentage%)
• Tricuspidalis laterale annulus excursie Longitudinaal (TAPS)
• Excentriciteitsindex (EI)
• TG
• Longweerstand.

Bovendien hebben patiënten die behoren tot groep b) volgens de internationale richtlijnen een klinische indicatie om RHC te ondergaan, diagnostische evaluatie om de aanwezigheid van geassocieerde ziekten uit te sluiten en om te meten:

• Pulmonale druk
• Gemiddelde atriale druk
• Longweerstand
• Cardiale snelheid
• Vasoreactiviteitstest

Om de gegevens afgeleid van de RHC en de echocardiografie te vergelijken, zullen de volgende echocardiografische parameters verder worden geëvalueerd:

Rechter atriale druk; Cardiale output; Pulmonale wigdruk