地中海贫血患者肺动脉高压 (PAH) 的患病率 (PAH2010)
持续 12 个月的观察性多中心研究，以确定重型和中间型地中海贫血患者肺动脉高压 (PAH) 的患病率，并验证通用诊断标准在该人群中的适用性
研究概览
详细说明
肺动脉高压 (PHA) 的最新国际分类包括 I 类血红蛋白病。 目前还没有确定这种疾病在大量地中海贫血患者中的患病率，并采用统一的方式进行随访。 用于正常人群的诊断标准可能不适用于具有慢性贫血、铁过载、肝病、内分泌失调等特征的地中海贫血患者等人群。
用于定义疾病 (PHA) 的标准将是上述指南规定的标准。
该研究的主要目的是确定 PHA 在地中海贫血综合征中的患病率和严重程度，最近在 PHA 分类的 I 类中引入。
次要目标是：
对来自适用于一般人群的诊断标准的当前诊断标准进行严格评估，同时考虑到地中海贫血人群中观察到的疾病的特殊性。
评估超声心动图与右心导管插入术 (RHC) 的敏感性和特异性。
评估之间的相关性：
超声心动图和 RHC；通过 RHC 和超声心动图确定阻力和心率；确定患者在 RHC 期间产生血管反应性。 验证 6 分钟步行试验 (6MWT) 和脑利钠肽 (BNP) 在重型地中海贫血 (TM) 和中间型 (TI) 中针对特定肺动脉高压疾病的敏感性和特异性 (sens/spec)
为了实现研究的目标，将根据以下标准将观察到的患者分组：
a)组
- 肺动脉压 (PAP) 评估（通过超声心动图）< 36 mmHg 或三尖瓣反流射流速度 (TG) < 3 m/sec 以及 PAP 数据和平均左心室射血分数 (LVEF) > 50% b)
- PAP 估计（通过超声心动图）> 40 mmHg 或 TG > 3.2 m / sec 和 LVEF > 50%
- 如指南所示，将使用 RHC 和血管反应性测试进一步研究 PAP 升高（TG > 3.2 m / sec 或 > 40 mm Hg）的患者 b)。 Angio CAT、6MWT 和 BNP。
c) 组 - PAP 估计值（通过超声心动图）在 > 3 m/sec (TG) 和 < 3.2 m / sec 或 > 36 mm Hg 和 <40 mmHg 且 LVEF > 50% 的值范围内 每个病例都包含在 b 组中) 和 c) 将与 a) 组中包含的两个控件配对，以使这些组更具可比性。
a) 组将作为对照组来比较根据协议评估的诊断方法。
为了将患者分为上述三组，首先将对其进行评估： PAP、LVEF% 和 TG 通过在研究开始前的六个月内进行的超声心动图检查进行评估（地中海贫血患者必须每年进行一次超声心动图检查根据指南监测心脏功能）
属于 a)、b) 和 c) 组的患者将进行以下评估：
- 根据纽约心脏协会 (NYHA) 进行的临床心脏评估（功能等级 I 至 IV）
根据国际指南，属于 b) 组和 c) 组的患者具有接受二维超声心动图-多普勒双工扫描仪 (PW) 和彩色血流 (CW) 以确定以下参数的临床指征：
- 收缩末期容积和左心室舒张末期容积，根据体表指数
- 右心室面积的百分比变化（面积舒张/收缩面积以百分比表示）
- 三尖瓣外侧环偏移纵向 (TAPS)
- 偏心指数 (EI)
- 甘油三酯
- 肺阻力。
此外，根据国际指南，属于 b) 组的患者具有接受 RHC 的临床适应症、诊断评估以排除相关疾病的存在并测量：
- 肺动脉压
- 平均心房压
- 肺阻力
- 心率
- 血管反应性试验
为了比较来自 RHC 和超声心动图的数据，将进一步评估以下超声心动图参数：
右心房压；心输出量；肺楔压
研究类型
注册 (预期的)
联系人和位置
学习地点
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Brindisi、意大利、72100
- Divisione di Ematologia Ospedale Perrino
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Cagliari、意大利、09123
- Clinica pediatrica Ospedale Microcitemico
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Cagliari、意大利、09123
- DH Microcitemia dell'adulto Ospedale Microcitemico
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Genoa、意大利、16128
- Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite -Ematologia e Cardiologia E.O. Ospedali Galliera
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Milan、意大利、20162
- Centro Anemie Congenite Università di Milano IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli、意大利、80131
- Dipartimento di pediatria "F.Fede" A.O. Universitaria FedericoII di Napoli
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Nuoro、意大利、8100
- U.O.C- Cardiologia Ospedale San Francesco
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Turin
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Orbassano、Turin、意大利、10043
- SCDU Microcitemie-Pediatria A.O. Universitaria S.Luigi Gonzaga di Orbassano
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 重型或中型地中海贫血患者参考使用 Web-Thal 医疗记录（用于先天性贫血的临床数据表）的中心。 信息：www.thalassemia.it)
排除标准：
- 被认为可能不可靠和/或不合作的患者
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：病例对照
- 时间观点：横截面
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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a)组
肺动脉压 (PAP) 评估（通过超声心动图）<36 mmHg 或三尖瓣反流射流速度 (TG) <3 m / sec 且 PAP 数据和平均左心室射血分数 (LVEF) > 50% 的患者
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医师护理标准
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b)组
患者： PAP 估计值（通过超声心动图）> 40 mmHg 或 TG > 3.2 m / sec 和 LVEF > 50% 如指南所示，将进一步研究 PAP 增加（TG > 3.2 m / sec 或 > 40 mm Hg）的患者 b)使用 RHC 和血管反应性测试。 Angio CAT、6MWT 和 BNP。 |
医师护理标准
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c)组
估计（通过超声心动图）PAP 值范围 > 3 m / sec (TG) 和 <3.2 m / sec 或 > 36 mm Hg 和 <40 mmHg 且 LVEF > 50% 的患者
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医师护理标准
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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患病率的测定
大体时间：12个月
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患病率的确定，定义为人口中的病例总数除以人口中的个体数。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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当前诊断标准的严格评估
大体时间：12个月
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考虑到在地中海贫血患者中观察到的 PHA 的特殊性，对当前诊断标准的严格评估。
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12个月
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
一般刊物
- Task Force for Diagnosis and Treatment of Pulmonary Hypertension of European Society of Cardiology (ESC); European Respiratory Society (ERS); International Society of Heart and Lung Transplantation (ISHLT), Galie N, Hoeper MM, Humbert M, Torbicki A, Vachiery JL, Barbera JA, Beghetti M, Corris P, Gaine S, Gibbs JS, Gomez-Sanchez MA, Jondeau G, Klepetko W, Opitz C, Peacock A, Rubin L, Zellweger M, Simonneau G. Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension. Eur Respir J. 2009 Dec;34(6):1219-63. doi: 10.1183/09031936.00139009. Epub 2009 Sep 12. No abstract available.
- Derchi G, Galanello R, Bina P, Cappellini MD, Piga A, Lai ME, Quarta A, Casu G, Perrotta S, Pinto V, Musallam KM, Forni GL; Webthal Pulmonary Arterial Hypertension Group*. Prevalence and risk factors for pulmonary arterial hypertension in a large group of beta-thalassemia patients using right heart catheterization: a Webthal study. Circulation. 2014 Jan 21;129(3):338-45. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.113.002124. Epub 2013 Sep 30.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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