Prevalence plicní hypertenze (PAH) u pacientů s talasémií (PAH2010)

Nejnovější Mezinárodní klasifikace plicní arteriální hypertenze (PHA) zahrnuje hemoglobinopatie ve třídě I. V současné době neexistuje žádné stanovení prevalence tohoto onemocnění u velké populace pacientů s talasemem sledovaných jednotným způsobem. Diagnostická kritéria používaná pro normální populaci nemusí být vhodná pro populaci, jako jsou pacienti s talasémií, kteří vykazují příznaky jako chronická anémie, přetížení železem, onemocnění jater, endokrinní poruchy atd.

Kritéria použitá k definování onemocnění (PHA) budou ta, která jsou diktována výše uvedenými pokyny.

Primárním cílem studie je stanovení prevalence a závažnosti PHA u thalasemických syndromů, které byly nedávno zařazeny do I. třídy klasifikace PHA.

Sekundární cíle jsou:

Kritické hodnocení současných diagnostických kritérií odvozených od kritérií aplikovaných na běžnou populaci, s přihlédnutím ke zvláštnostem pozorovaného onemocnění v thalassemické populaci.

Hodnocení senzitivity a specificity echokardiogramu versus pravostranná srdeční katetrizace (RHC).

Hodnocení korelace mezi:

echokardiografie a RHC; rezistence a srdeční frekvence stanovené jak RHC, tak echokardiografií; Stanovení pacientů mělo v průběhu RHC za následek vasoaktivitu. Validace senzitivity a specificity (sens/spec) 6minutového testu chůze (6MWT) a mozkového natriuretického peptidu (BNP) u Thalasemia Major (TM) a Intermediate (TI) s odkazem na specifické plicní hypertenzní onemocnění

Aby bylo dosaženo cílů studie, budou sledovaní pacienti rozděleni do skupin podle následujících kritérií:

skupina a)

• Tlak v plicnici (PAP) stanovený (echokardiogramem) < 36 mmHg nebo trikuspidální regurgitační proudová rychlost (TG) < 3 m/s a údaje o PAP a střední ejekční frakci levé komory (LVEF) > 50 % skupina b)
• PAP odhadnutá (echokardiograficky) > 40 mmHg nebo TG > 3,2 m/s a LVEF > 50 %
• Jak je uvedeno v pokynech, pacienti b) se zvýšenou PAP (TG > 3,2 m/s nebo > 40 mm Hg) budou dále studováni pomocí RHC a testování vazoreaktivity. Angio CAT, 6MWT a BNP.

skupina c) - PAP odhadnutý (echokardiograficky) v rozsahu hodnot > 3 m/s (TG) a < 3,2 m/s nebo > 36 mm Hg a < 40 mm Hg a LVEF > 50 % Každý případ zařazený do skupiny b ) a c) budou spárovány se dvěma kontrolami zařazenými do skupiny a), aby byly skupiny lépe srovnatelné.

Skupina a) bude sloužit jako kontrolní skupina pro porovnání diagnostických metod hodnocených podle protokolu.

Aby bylo možné pacienty rozdělit do tří výše uvedených skupin, bude nejprve hodnoceno: PAP, LVEF% a TG hodnocené echokardiografickým vyšetřením provedeným v šesti měsících před začátkem studie (pacienti s talasemií musí provádět echokardiografii jednou ročně sledovat srdeční funkci podle pokynů)

Pacienti patřící do skupin a), b) a c) provedou následující vyšetření:

- Klinické kardiologické hodnocení podle New York Heart Association (NYHA) (funkční třída I až IV)

Podle mezinárodních směrnic mají pacienti patřící do skupin b) a c) klinické indikace k tomu, aby podstoupili dvourozměrnou echokardiografii-Dopplerův duplexní skener (PW) a barevný tok (CW) ke stanovení následujících parametrů:

• Koncový systolický objem a koncový diastolický objem levé komory, indexováno podle povrchu těla
• Procentuální změna oblastí pravé komory (plocha diastolická/systolická vyjádřená v procentech %)
• Podélná exkurze trikuspidálního laterálního prstence (TAPS)
• Index excentricity (EI)
• TG
• Plicní odpor.

Kromě toho mají pacienti patřící do skupiny b) podle mezinárodních pokynů klinickou indikaci k podstoupení RHC, diagnostické hodnocení k vyloučení přítomnosti přidružených onemocnění a k měření:

• Plicní tlaky
• Střední síňový tlak
• Plicní odpor
• Srdeční frekvence
• Test vazoreaktivity

Pro srovnání dat odvozených z RHC a echokardiografie budou dále hodnoceny následující echokardiografické parametry:

tlak v pravé síni; Srdeční výdej; Plicní klínový tlak