Prävalenz von pulmonaler Hypertonie (PAH) bei Patienten mit Thalassämie (PAH2010)

Die neueste internationale Klassifikation der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PHA) umfasst Hämoglobinopathien in Klasse I. Derzeit gibt es keine Bestimmung der Prävalenz dieser Krankheit in einer großen Population von Thalassämiepatienten, die auf einheitliche Weise verfolgt werden. Die für die Normalbevölkerung verwendeten diagnostischen Kriterien sind möglicherweise nicht für eine Population wie Thalassämie-Patienten geeignet, die Merkmale wie chronische Anämie, Eisenüberladung, Lebererkrankungen, endokrine Störungen usw. aufweisen.

Die Kriterien, die zur Definition der Krankheit (PHA) verwendet werden, sind diejenigen, die von den oben genannten Richtlinien vorgegeben werden.

Primäres Ziel der Studie ist die Bestimmung der Prävalenz und des Schweregrades von PHA bei Thalassämie-Syndromen, die kürzlich in Klasse I der Klassifikation von PHA eingeführt wurden.

Nebenziele sind:

Kritische Bewertung aktueller diagnostischer Kriterien, abgeleitet von denen der Allgemeinbevölkerung, unter Berücksichtigung der Besonderheiten der beobachteten Krankheit in der Thalassämie-Bevölkerung.

Bewertung der Sensitivität und Spezifität des Echokardiogramms im Vergleich zur Rechtsherzkatheterisierung (RHC).

Bewertung der Korrelation zwischen:

Echokardiographie und RHC; Widerstand und Herzfrequenz, bestimmt sowohl durch RHC als auch durch Echokardiographie; Die Bestimmung der Patienten ergab vasoreaktiv während RHC. Validierung der Sensitivität und Spezifität (Sens/Spec) des 6-Minuten-Gehtests (6MWT) und des Brain Natriuretic Peptide (BNP) bei Thalassemia Major (TM) und Intermediate (TI) in Bezug auf spezifische pulmonale Hypertonie

Um die Ziele der Studie zu erreichen, werden die beobachteten Patienten gemäß den folgenden Kriterien in Gruppen eingeteilt:

Gruppe A)

• Pulmonalarteriendruck (PAP), beurteilt (mittels Echokardiogramm) < 36 mmHg oder Trikuspidal-Regurgitationsstrahlgeschwindigkeit (TG) < 3 m/s und Daten zu PAP und mittlerer linksventrikulärer Ejektionsfraktion (LVEF) > 50 % Gruppe b)
• PAP geschätzt (durch Echokardiographie) > 40 mmHg oder TG > 3,2 m/s und LVEF > 50 %
• Wie in den Richtlinien angegeben, werden Patienten b) mit erhöhtem PAP (TG > 3,2 m/s oder > 40 mm Hg) weiter unter Verwendung von RHC- und Vasoreaktivitätstests untersucht. Angio CAT, 6MWT und BNP.

Gruppe c) – PAP geschätzt (mittels Echokardiographie) im Bereich von Werten > 3 m/s (TG) und < 3,2 m/s oder > 36 mm Hg und < 40 mm Hg und LVEF > 50 % Jeder Fall umfasste beide in Gruppe b ) und c) werden mit zwei in Gruppe a) enthaltenen Kontrollen gepaart, um die Gruppen vergleichbarer zu machen.

Die Gruppe a) dient als Kontrollgruppe zum Vergleich der gemäß Protokoll bewerteten diagnostischen Methoden.

Um die Patienten in die drei oben genannten Gruppen einzuteilen, wird zunächst ausgewertet: PAP, LVEF% und TG, ermittelt durch eine echokardiographische Untersuchung, die in den sechs Monaten vor Beginn der Studie durchgeführt wurde (Thalassämie-Patienten müssen einmal jährlich eine Echokardiographie durchführen zur leitliniengerechten Überwachung der Herzfunktion)

Patienten, die zu den Gruppen a), b) und c) gehören, führen die folgenden Bewertungen durch:

- Klinische kardiale Bewertung nach New York Heart Association (NYHA) (Funktionsklasse I bis IV)

Gemäß den Internationalen Richtlinien haben Patienten der Gruppen b) und c) klinische Indikationen, sich einer zweidimensionalen Echokardiographie-Doppler-Duplex-Scanner (PW) und Farbfluss (CW) zu unterziehen, um die folgenden Parameter zu bestimmen:

• Endsystolisches Volumen und linksventrikuläres diastolisches Ende, indiziert nach Körperoberfläche
• Prozentuale Veränderung der rechtsventrikulären Flächen (diastolische/systolische Fläche in Prozent ausgedrückt)
• Exkursion des lateralen Trikuspidalrings in Längsrichtung (TAPS)
• Exzentrizitätsindex (EI)
• TG
• Lungenwiderstand.

Darüber hinaus haben Patienten der Gruppe b) gemäß den Internationalen Leitlinien eine klinische Indikation, sich einer RHC zu unterziehen, eine diagnostische Bewertung durchzuführen, um das Vorhandensein von Begleiterkrankungen auszuschließen und Folgendes zu messen:

• Lungendruck
• Mittlerer atrialer Druck
• Lungenwiderstand
• Herzfrequenz
• Vasoreaktivitätstest

Um die Daten aus dem RHC und der Echokardiographie zu vergleichen, werden die folgenden echokardiographischen Parameter weiter ausgewertet:

Rechtsatrialer Druck; Herzleistung; Lungenkeildruck