Częstość występowania nadciśnienia płucnego (TNP) u pacjentów z talasemią (PAH2010)

Najnowsza międzynarodowa klasyfikacja tętniczego nadciśnienia płucnego (PHA) obejmuje Hemoglobinopatie w klasie I. Obecnie nie ma możliwości określenia częstości występowania tej choroby w dużej populacji pacjentów z talasemią leczonych w jednolity sposób. Kryteria diagnostyczne stosowane dla normalnej populacji mogą nie być odpowiednie dla populacji, takiej jak pacjenci z talasemią, którzy wykazują cechy takie jak przewlekła niedokrwistość, przeciążenie żelazem, choroby wątroby, zaburzenia endokrynologiczne itp.

Kryteria zastosowane do zdefiniowania choroby (PHA) będą kryteriami podyktowanymi wyżej wymienionymi wytycznymi.

Podstawowym celem pracy jest określenie częstości występowania i ciężkości PHA w zespołach talasemii, wprowadzonych ostatnio do klasy I klasyfikacji PHA.

Cele drugorzędne to:

Krytyczna ocena aktualnych kryteriów diagnostycznych wywodzących się z kryteriów stosowanych w populacji ogólnej, z uwzględnieniem specyfiki obserwowanej choroby w populacji talasemicznej.

Ocena czułości i swoistości echokardiogramu w porównaniu z cewnikowaniem prawego serca (RHC).

Ocena korelacji między:

echokardiografia i RHC; opór i częstość akcji serca określone zarówno przez RHC, jak i echokardiografię; Określenie pacjentów spowodowało wazoreaktywność podczas RHC. Walidacja czułości i swoistości (sens/spec) testu 6-minutowego marszu (6MWT) i mózgowego peptydu natriuretycznego (BNP) w talasemii dużej (TM) i pośredniej (TI) w odniesieniu do określonej choroby nadciśnienia płucnego

Aby osiągnąć cele badania, obserwowani pacjenci zostaną podzieleni na grupy według następujących kryteriów:

grupa A)

• Ciśnienie w tętnicy płucnej (PAP) ocenione (na podstawie badania echokardiograficznego) < 36 mmHg lub prędkość fali zwrotnej zastawki trójdzielnej (TG) < 3 m/s oraz dane dotyczące PAP i średniej frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) > 50% grupa b)
• PAP oszacowane (na podstawie echokardiografii) > 40 mmHg lub TG > 3,2 m/s i LVEF > 50%
• Jak wskazano w Wytycznych, pacjenci b) ze zwiększonym PAP (TG > 3,2 m/s lub > 40 mm Hg) będą dalej badani za pomocą testu RHC i wazoreaktywności. Angio CAT, 6MWT i BNP.

grupa c) - PAP oszacowane (na podstawie badania echokardiograficznego) w zakresie wartości > 3 m/s (TG) i < 3,2 m/s lub > 36 mm Hg i <40 mm Hg oraz LVEF > 50% Każdy przypadek zaliczany do grupy b ) i c) zostaną sparowane z dwiema kontrolami należącymi do grupy a), aby grupy były bardziej porównywalne.

Grupa a) posłuży jako grupa kontrolna do porównania metod diagnostycznych ocenianych zgodnie z protokołem.

Aby podzielić pacjentów na trzy wyżej wymienione grupy, w pierwszej kolejności zostaną ocenione: PAP, LVEF% i TG w badaniu echokardiograficznym wykonanym w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania (chorzy z talasemią muszą wykonywać echokardiografię raz w roku) monitorować czynność serca zgodnie z wytycznymi)

Pacjenci należący do grup a), b) i c) przeprowadzą następujące oceny:

- Kliniczna ocena kardiologiczna według New York Heart Association (NYHA) (klasa czynnościowa I do IV)

Zgodnie z Międzynarodowymi Wytycznymi pacjenci należący do grup b) i c) mają wskazania kliniczne do wykonania echokardiografii dwuwymiarowej-Doppler Duplex Scanner (PW) oraz color flow (CW) w celu określenia następujących parametrów:

• Objętość końcowoskurczowa i końcoworozkurczowa lewej komory, indeksowane według powierzchni ciała
• Zmiana procentowa obszarów prawej komory (pole powierzchni rozkurczowej/skurczowej wyrażone w procentach%)
• Boczne przemieszczenie pierścienia trójdzielnego podłużne (TAPS)
• Wskaźnik ekscentryczności (EI)
• TG
• Opór płucny.

Ponadto pacjenci należący do grupy b), zgodnie z Międzynarodowymi Wytycznymi, mają wskazania kliniczne do poddania się RHC, ocenie diagnostycznej w celu wykluczenia współistniejących chorób oraz zmierzenia:

• Ciśnienie płucne
• Średnie ciśnienie przedsionkowe
• Opór płucny
• Częstość akcji serca
• Test wazoreaktywności

W celu porównania danych uzyskanych z RHC i echokardiografii zostaną poddane dalszej ocenie następujące parametry echokardiograficzne:

ciśnienie w prawym przedsionku; Rzut serca; Ciśnienie zaklinowania płuc