Prevalenza di ipertensione polmonare (PAH) in pazienti con talassemia (PAH2010)

La più recente classificazione internazionale dell'ipertensione arteriosa polmonare (PHA) comprende le emoglobinopatie di classe I. Al momento non esiste una determinazione della prevalenza di questa malattia in una vasta popolazione di pazienti talassemici seguiti in modo uniforme. I criteri diagnostici utilizzati per la popolazione normale potrebbero non essere adatti a una popolazione come i pazienti talassemici che presentano caratteristiche come anemia cronica, sovraccarico di ferro, malattie del fegato, disturbi endocrini, ecc.

I criteri utilizzati per definire la malattia (PHA) saranno quelli dettati dalle suddette linee guida.

Obiettivo primario dello studio è la determinazione della prevalenza e della gravità della PHA nelle sindromi talassemiche, recentemente introdotte nella Classe I della Classificazione delle PHA.

Obiettivi secondari sono:

Valutazione critica degli attuali criteri diagnostici derivati ​​da quelli applicati alla popolazione generale, tenendo conto delle peculiarità della malattia osservata nella popolazione talassemica.

Valutazione della sensibilità e specificità dell'ecocardiogramma rispetto al cateterismo cardiaco destro (RHC).

Valutazione della correlazione tra:

ecocardiografia e RHC; resistenza e frequenza cardiaca determinate sia da RHC che da ecocardiografia; La determinazione dei pazienti è risultata vasoreattiva durante RHC. Convalida della sensibilità e specificità (sens/spec) del 6 minutes walking test (6MWT) e del peptide natriuretico cerebrale (BNP) nella talassemia major (TM) e intermedia (TI) con riferimento a una specifica malattia ipertensiva polmonare

Al fine di raggiungere gli obiettivi dello studio i pazienti osservati saranno divisi in gruppi secondo i seguenti criteri:

gruppo a)

• Pressione arteriosa polmonare (PAP) valutata (mediante ecocardiogramma) < 36 mmHg o velocità del getto di rigurgito tricuspidale (TG) < 3 m/sec e dati su PAP e frazione di eiezione ventricolare sinistra media (LVEF) > 50% gruppo b)
• PAP stimata (mediante ecocardiografia) > 40 mmHg o TG > 3,2 m/sec e LVEF > 50%
• Come indicato dalle linee guida, i pazienti b) con aumento della PAP (TG > 3,2 m/sec o > 40 mm Hg) saranno ulteriormente studiati utilizzando RHC e test di vasoreattività. Angio CAT, 6MWT e BNP.

gruppo c) - PAP stimata (mediante ecocardiografia) nel range di valori > 3 m/sec (TG) e < 3,2 m/sec o > 36 mmHg e <40 mmHg e LVEF > 50% Ciascun caso incluso entrambi nel gruppo b ) e c) saranno abbinati a due controlli inclusi nel gruppo a) per rendere i gruppi più comparabili.

Il gruppo a) fungerà da gruppo di controllo per confrontare i metodi diagnostici valutati come da protocollo.

Al fine di suddividere i pazienti nei tre gruppi sopra specificati verranno prima valutati: PAP, LVEF% e TG valutati mediante esame ecocardiografico eseguito nei sei mesi precedenti l'inizio dello studio (i pazienti talassemici devono eseguire l'ecocardiografia una volta all'anno monitorare la funzione cardiaca secondo le linee guida)

I pazienti appartenenti ai gruppi a), b) e c) eseguiranno le seguenti valutazioni:

- Valutazione clinica cardiaca secondo la New York Heart Association (NYHA) (classe funzionale da I a IV)

Come da Linee Guida Internazionali, i pazienti appartenenti ai gruppi b) e c) hanno indicazioni cliniche di sottoporsi a ecocardiografia bidimensionale-Doppler Duplex Scanner (PW) e Color Flow (CW) per determinare i seguenti parametri:

• Volume telesistolico e telediastolico del ventricolo sinistro, indicizzati in base alla superficie corporea
• Variazione percentuale delle aree del ventricolo destro (area diastolica/sistolica espressa in percentuale%)
• Escursione dell'anulus laterale della tricuspide Longitudinale (TAPS)
• Indice di eccentricità (EI)
• TG
• Resistenza polmonare.

Inoltre, i pazienti appartenenti al gruppo b), secondo le Linee Guida Internazionali, hanno indicazione clinica a sottoporsi a RHC, valutazione diagnostica per escludere la presenza di patologie associate e per misurare:

• Pressioni polmonari
• Pressione atriale media
• Resistenza polmonare
• Frequenza cardiaca
• Test di vasoreattività

Per confrontare i dati derivati ​​dal RHC e dall'ecocardiografia saranno ulteriormente valutati i seguenti parametri ecocardiografici:

pressione atriale destra; Gittata cardiaca; Pressione di cuneo polmonare