ランバート・イートン筋無力症症候群における 3,4-ジアミノピリジンの有効性 (DAPPER)
2017年7月7日 更新者：Jacobus Pharmaceutical
既知のランバート・イートン筋無力症症候群の被験者における3,4-ジアミノピリジン塩基（3,4-DAP）の入院患者二重盲検プラセボ対照離脱研究
仮説: 3,4-ジアミノピリジン塩基 (3,4-DAP) は、ランバート・イートン筋無力症症候群 (LEMS) 関連の衰弱を改善します。
調査の概要
詳細な説明
この研究の目的は、安全性を確認し、LEMS 関連の筋力低下の治療における 3,4-DAP の有効性をテストすることでした。
これは、FDA 承認の個々の研究者が保有する IND を通じて提供される思いやりのある分布のヤコブス 3,4-DAP の長期安定用量を服用していた既知の臨床的に活動的な LEMS を有する被験者を対象とした第 2 相無作為化二重盲検プラセボ対照離脱試験でした。
研究の種類
介入
入学 (実際)
32
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California at Davis
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上
- 3,4-DAP を服用している間は歩行可能、つまり、患者は補助器具の有無にかかわらず、タイムド アップ アンド ゴー (TUG) を実行できた
- LEMS の確立された診断と文書の提供
- Jacobus 3,4-DAP を 3 か月以上継続して使用する
- 3,4-DAP 10 mg 未満の単回投与なしで、1 日あたり最低 3 回の投与
- 患者は、朝に最初の 3,4-DAP を服用した後、LEMS によって誘発された機能不全が明確に改善されるまで、約 15 ～ 30 分待つ必要がありました [選択により、この時点を過ぎてもベッドに留まっている患者は、資格がある]
- -少なくとも3か月間、すべてのLEMS関連治療の安定したレジメン
- 他の薬（処方薬および市販薬）を最低 1 か月間安定して毎日服用している
- 3,4-DAP を徐々に減らしていくことを望んでいる
- 英語が堪能
- -該当する場合、研究終了後少なくとも2週間まで異性間性交中に避妊を使用することに同意した
- -研究対象者による署名済みのインフォームドコンセント
除外基準:
- 最後のモノクローナル抗体治療（例： リツキシマブ) は 6 か月未満でした (つまり、最近の治療は除外されます)。
- -研究担当者の意見では、研究に参加した場合に患者に許容できないリスクをもたらす可能性がある臨床的に重要なまたは制御が不十分な状態
- -3,4-DAP中に挿管を必要とする呼吸不全で、誘発イベントや投薬がない
- -過去30日以内の3,4-DAP以外の治験薬の使用
- 妊娠中または授乳中
- 他のアミノピリジン（例：4-AP）またはグアニジンの現在の使用
- CRU のベースライン観察期間中に、3,4-DAP の中止中の低下を検出するのに十分な 3,4-DAP に対する反応を示さなかった
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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ACTIVE_COMPARATOR：連続 3,4-DAP
被験者は、3,4-DAPベースの通常の個別化されたレジメンを毎日30～100mg、少なくとも3回に分けて服用し続けました。
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被験者は、通常の個人用量と 3,4-DAP ベースのスケジュールで維持されました。
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：3,4-DAP をプラセボに漸減
被験者は、3,4-DAP ベースの通常の個別レジメン（1 日 30 ～ 100 mg を少なくとも 3 回に分けて投与）から 3 日間にわたって漸減し、さらに 16 時間までプラセボを追加してから、通常の研究前レジメンを再開しました。 3,4-DAP ベースの
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被験者は、通常の 3,4-DAP ベースのレジメンからプラセボへと 3 日間かけて漸減し、さらに 16 時間までプラセボを追加してから、3,4-DAP ベースの通常の研究前レジメンを再開しました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Triple Timed Up & Go (3TUG) テストで 30% 以上の悪化を示した参加者の数 (タイムマッチ ベースラインと比較)
時間枠：ベースライン期間 (0、1、2 日目);無作為化された治療期間（2日目、3日目、4日目、5日目の最後の投与から始まり、無作為化前のレジメンが再開された6日目の最初の投与で終わるか、より早く指示された場合はレスキュー）
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休薬期間の最後の投与から 2 時間後に得られた 3TUG 時間 (つまり、理論上の「薬物効果のピーク」の時間) を、無作為化前の 2 日間のベースライン観察中に実施された、時間の一致した平均 3TUG テストと比較しました。 研究のエンドポイントは、休薬期間中の最終的な投与後の 3TUG の 30% 以上の変化であり、3TUG テストのビデオ録画の盲検化された測定値に基づいていました。 |
ベースライン期間 (0、1、2 日目);無作為化された治療期間（2日目、3日目、4日目、5日目の最後の投与から始まり、無作為化前のレジメンが再開された6日目の最初の投与で終わるか、より早く指示された場合はレスキュー）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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LEMS関連の弱点の自己評価、W-SAS
時間枠：参加者は最大7日間追跡されました
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離脱期間からのLEMS関連の弱さの最後の投与後の自己評価は、非常に弱い（-3）、はるかに弱い（-2）、やや弱い（-1）、ほぼ同じ（0）、やや弱いのカテゴリを含むより強い (1)、はるかに強い (2)、およびはるかに強い (3)。
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参加者は最大7日間追跡されました
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年1月1日
一次修了 (実際)
2014年2月1日
研究の完了 (実際)
2015年7月1日
試験登録日
最初に提出
2011年12月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年1月13日
最初の投稿 (見積もり)
2012年1月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年7月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年7月7日
最終確認日
2017年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- JPC 3,4-DAPPER
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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