Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность 3,4-диаминопиридина при миастеническом синдроме Ламберта-Итона (DAPPER)

7 июля 2017 г. обновлено: Jacobus Pharmaceutical

Стационарное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование отмены 3,4-диаминопиридинового основания (3,4-DAP) у субъектов с известным миастеническим синдромом Ламберта-Итона

Гипотеза: 3,4-диаминопиридиновое основание (3,4-DAP) уменьшает слабость, связанную с миастеническим синдромом Ламберта-Итона (LEMS).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Цели исследования состояли в том, чтобы подтвердить безопасность и проверить эффективность 3,4-DAP при лечении слабости, связанной с LEMS.

Это было рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 с участием субъектов с известным клинически активным LEMS, которые постоянно получали стабильную дозу благотворительного распределения Jacobus 3,4-DAP, предоставленную через одобренные FDA отдельные исследовательские IND.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

32

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст 18 лет и старше
  2. Амбулаторно во время приема 3,4-ДАП, т. е. пациент мог выполнять упражнение на время (TUG) как с вспомогательным устройством, так и без него.
  3. Установленный диагноз LEMS с предоставленной документацией
  4. Непрерывное использование Jacobus 3,4-DAP в течение не менее 3 месяцев.
  5. Минимум 3 дозы в день, при этом ни одна разовая доза не должна быть менее 10 мг 3,4-ДАП.
  6. Пациенту нужно было подождать от 15 до 30 минут, чтобы испытать однозначное улучшение дисфункции, вызванной LEMS, после того, как он принял первую дозу 3,4-DAP утром [пациент, который остается в постели после этого момента по своему выбору, может все еще иметь право]
  7. Стабильный режим всех процедур, связанных с LEMS, в течение не менее 3 месяцев.
  8. Стабильный ежедневный режим приема других лекарств (рецептурных и безрецептурных) в течение как минимум 1 месяца.
  9. Готов рискнуть отказаться от 3,4-DAP
  10. Свободное владение английским языком
  11. Если применимо, согласились использовать противозачаточные средства во время гетеросексуальных половых контактов, по крайней мере, в течение 2 недель после завершения исследования.
  12. Подписанное информированное согласие субъекта исследования

Критерий исключения:

  1. Последнее лечение моноклональными антителами (например, ритуксимаб) было менее 6 месяцев назад (т. е. недавнее лечение является исключением)
  2. Клинически значимое или плохо контролируемое состояние, которое, по мнению исследовательского персонала, может представлять неприемлемый риск для пациента, если оно будет включено в исследование.
  3. Дыхательная недостаточность, требующая интубации во время приема 3,4-DAP без провоцирующих явлений или лекарств.
  4. Использование любого исследуемого препарата, кроме 3,4-DAP, в течение последних 30 дней.
  5. Беременные или кормящие
  6. Текущее использование других аминопиридинов (например, 4-AP) или гуанидина
  7. Не продемонстрировал достаточно большой ответ на 3,4-DAP в течение исходного периода наблюдения в CRU, чтобы обнаружить снижение во время отмены 3,4-DAP.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ACTIVE_COMPARATOR: Непрерывный 3,4-ДАФ
Субъекты продолжали принимать свой обычный индивидуальный режим 3,4-DAP основания, от 30 до 100 мг в день, разделенный как минимум на 3 приема.
Лекарство: Непрерывный 3,4-ДАФ
Субъекты получали обычную индивидуальную дозу и график приема 3,4-DAP.
Другие имена:
  • 3,4-диаминопиридин
  • 3,4-пиридиндиамин
  • Диамино-3,4-пиридин
PLACEBO_COMPARATOR: Уменьшить дозу 3,4-DAP до плацебо
В течение 3 дней испытуемых снижали с их обычного индивидуального режима приема основания 3,4-DAP (от 30 до 100 мг в день, разделенного как минимум на 3 дозы) до плацебо с дополнительными 16 часами приема плацебо перед возобновлением их обычного режима до исследования. основания 3,4-ДАФ
Лекарство: Уменьшить дозу 3,4-DAP до плацебо
Субъекты в течение 3 дней постепенно снижали свой обычный режим приема 3,4-DAP основания до плацебо с дополнительными 16 часами приема плацебо перед возобновлением их обычного предисследованного режима приема 3,4-DAP основания.
Другие имена:
  • Плацебо
  • 3,4-диаминопиридин
  • 3,4-пиридиндиамин
  • Диамино-3,4-пиридин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с ухудшением на 30 % и более в тесте Triple Timed Up & Go (3TUG) по сравнению с исходным уровнем, совпадающим по времени
Временное ограничение: Базовый период (дни 0, 1, 2); Рандомизированный период лечения (начиная с последней дозы на 2-й день и на 3-й, 4-й, 5-й дни и заканчивая первой дозой на 6-й день после возобновления режима до рандомизации или спасения, если показано раньше)

Время 3TUG, полученное через 2 часа после последней дозы периода отмены (т. е. во время теоретического «пикового эффекта лекарственного средства»), сравнивали со средними согласованными по времени тестами 3TUG, проведенными в течение 2 дней исходного наблюдения до рандомизации.

Конечной точкой исследования было изменение более чем на 30% конечной дозы 3TUG после введения дозы в течение периода отмены, и она была основана на слепом чтении видеозаписей тестов 3TUG.
Базовый период (дни 0, 1, 2); Рандомизированный период лечения (начиная с последней дозы на 2-й день и на 3-й, 4-й, 5-й дни и заканчивая первой дозой на 6-й день после возобновления режима до рандомизации или спасения, если показано раньше)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Самооценка слабости, связанной с LEMS, W-SAS
Временное ограничение: За участниками следили до 7 дней.
Последняя последозовая самооценка слабости, связанной с LEMS, в период отмены с категориями гораздо намного слабее (-3), намного слабее (-2), несколько слабее (-1), примерно такое же (0), несколько сильнее (1), намного сильнее (2) и намного сильнее (3).
За участниками следили до 7 дней.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jacobus Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2012 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 февраля 2014 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июля 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 декабря 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 января 2012 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

19 января 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

11 июля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 июля 2017 г.

Последняя проверка

1 июля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • JPC 3,4-DAPPER

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться