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3,4-二氨基吡啶对兰伯特-伊顿肌无力综合征的疗效 (DAPPER)

2017年7月7日 更新者：Jacobus Pharmaceutical

3,4-二氨基吡啶碱 (3,4-DAP) 在已知兰伯特-伊顿肌无力综合征患者中的住院双盲安慰剂对照戒断研究

假设：3,4-二氨基吡啶碱 (3,4-DAP) 可改善兰伯特-伊顿肌无力综合症 (LEMS) 相关的虚弱。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

该研究的目的是确认安全性并测试 3,4-DAP 在治疗 LEMS 相关虚弱方面的疗效。

这是一项 2 期随机双盲安慰剂对照戒断研究，研究对象是患有已知临床活动性 LEMS 的受试者，这些受试者一直在接受通过 FDA 批准的个体研究者持有的 IND 提供的慢性稳定剂量的同情分布 Jacobus 3,4-DAP。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

32

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 18岁或以上
  2. 服用 3,4-DAP 时可以走动，即患者能够在有或没有辅助装置的情况下执行计时起步 (TUG)
  3. 确定 LEMS 的诊断，并提供文件
  4. 连续使用 Jacobus 3,4-DAP 至少 3 个月
  5. 每天最少 3 剂，单次剂量不低于 10 mg 3,4-DAP
  6. 在早上服用第一剂 3,4-DAP 后，患者需要等待大约 15 到 30 分钟才能体验到 LEMS 诱发的功能障碍的明确改善 [如果患者选择卧床休息超过这一点，可能仍有资格]
  7. 所有 LEMS 相关治疗的稳定方案至少 3 个月
  8. 其他药物（处方药和非处方药）的稳定每日治疗方案至少持续 1 个月
  9. 愿意有机会逐渐减少 3,4-DAP
  10. 英语流利
  11. 如果适用，同意在异性性交期间使用避孕措施，直到研究完成后至少 2 周
  12. 研究对象签署的知情同意书

排除标准：

  1. 最后一次单克隆抗体治疗（例如 利妥昔单抗）不到 6 个月前（即排除最近的治疗）
  2. 研究人员认为如果进入研究可能对患者造成不可接受的风险的具有临床意义或控制不佳的情况
  3. 使用 3,4-DAP 时呼吸衰竭需要插管，无突发事件或药物
  4. 在过去 30 天内使用过 3,4-DAP 以外的任何研究药物
  5. 怀孕或哺乳期
  6. 当前使用其他氨基吡啶（例如 4-AP）或胍
  7. 在 CRU 的基线观察期间未显示对 3,4-DAP 足够大的反应以检测 3,4-DAP 停用期间的下降

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
ACTIVE_COMPARATOR：连续 3,4-DAP
受试者继续服用他们通常的 3,4-DAP 基础个体化方案，每天 30 至 100 mg，分为至少 3 个剂量。
药品：连续 3,4-DAP
受试者维持其通常的个人剂量和 3,4-DAP 基础的时间表
其他名称：
  • 3,4-二氨基吡啶
  • 3,4-吡啶二胺
  • 二氨基-3,4-吡啶
PLACEBO_COMPARATOR：逐渐减少 3,4-DAP 至安慰剂
受试者在 3 天内从他们通常的 3,4-DAP 基础个体化方案（每天 30 至 100 毫克，分为至少 3 剂）逐渐减量到安慰剂，并在恢复他们通常的研究前方案之前额外服用最多 16 小时的安慰剂3,4-DAP 碱基
药品：逐渐减少 3,4-DAP 至安慰剂
受试者在 3 天内从他们通常的 3,4-DAP 基础方案逐渐减量到安慰剂，并在恢复他们通常的 3,4-DAP 基础研究前方案之前额外服用最多 16 小时的安慰剂
其他名称：
  • 安慰剂
  • 3,4-二氨基吡啶
  • 3,4-吡啶二胺
  • 二氨基-3,4-吡啶

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
与时间匹配基线相比，三重计时启动 (3TUG) 测试中恶化 30% 或更多的参与者数量
大体时间：基线期（第 0、1、2 天）；随机化治疗期（从第 2 天和第 3、4、5 天的最后一剂开始，到第 6 天的第一剂结束，此时恢复随机化前的方案，或抢救，如果指示更早）

将停药期最后一次给药后 2 小时获得的 3TUG 时间（即在理论“药物效应峰值”时）与随机化前 2 天基线观察期间进行的平均时间匹配 3TUG 测试进行比较。

研究终点是停药期间最终给药后 3TUG 的变化超过 30%，并且基于 3TUG 测试录像的盲读。
基线期（第 0、1、2 天）；随机化治疗期（从第 2 天和第 3、4、5 天的最后一剂开始，到第 6 天的第一剂结束，此时恢复随机化前的方案，或抢救，如果指示更早）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
LEMS 相关弱点的自我评估，W-SAS
大体时间：参与者被跟踪长达 7 天
停药期 LEMS 相关弱点的最后一次给药后自我评估，类别为弱得多（-3）、弱得多（-2）、稍弱（-1）、大致相同（0）、有点更强（1），更强（2），更强（3）。
参与者被跟踪长达 7 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Jacobus Pharmaceutical

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年1月1日

初级完成 (实际的)

2014年2月1日

研究完成 (实际的)

2015年7月1日

研究注册日期

首次提交

2011年12月24日

首先提交符合 QC 标准的

2012年1月13日

首次发布 (估计)

2012年1月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年7月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年7月7日

最后验证

2017年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • JPC 3,4-DAPPER

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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