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Wirksamkeit von 3,4-Diaminopyridin beim Lambert-Eaton-Myasthenischen Syndrom (DAPPER)

7. Juli 2017 aktualisiert von: Jacobus Pharmaceutical

Stationäre doppelblinde Placebo-kontrollierte Entzugsstudie mit 3,4-Diaminopyridin-Base (3,4-DAP) bei Patienten mit bekanntem Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom

Hypothese: 3,4-Diaminopyridin-Base (3,4-DAP) verbessert die mit dem Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom (LEMS) zusammenhängende Schwäche.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ziel der Studie war es, die Sicherheit zu bestätigen und die Wirksamkeit von 3,4-DAP bei der Behandlung von LEMS-bedingter Schwäche zu testen.

Dies war eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Entzugsstudie der Phase 2 bei Probanden mit bekanntermaßen klinisch aktivem LEMS, die eine chronisch stabile Dosis von Compassionate Distribution Jacobus 3,4-DAP erhalten hatten, die von FDA-zugelassenen, von einzelnen Prüfärzten gehaltenen INDs bereitgestellt wurde.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 18 oder älter
  2. Ambulant während der Einnahme von 3,4-DAP, d.h. der Patient konnte das timed up and go (TUG) entweder mit oder ohne Hilfsmittel durchführen
  3. Etablierte Diagnose von LEMS mit bereitgestellter Dokumentation
  4. Kontinuierliche Anwendung von Jacobus 3,4-DAP für mindestens 3 Monate
  5. Mindestens 3 Dosen pro Tag, wobei keine Einzeldosis weniger als 10 mg 3,4-DAP beträgt
  6. Der Patient musste etwa 15 bis 30 Minuten warten, um eine eindeutige Besserung einer LEMS-induzierten Dysfunktion zu erfahren, nachdem er seine erste Dosis von 3,4-DAP am Morgen eingenommen hatte [ein Patient, der freiwillig über diesen Zeitpunkt hinaus im Bett bleibt, kann dies noch tun wählbar sein]
  7. Stabiles Regime aller LEMS-bezogenen Behandlungen für mindestens 3 Monate
  8. Stabile tägliche Einnahme anderer Medikamente (verschreibungspflichtig und rezeptfrei) für mindestens 1 Monat
  9. Bereit, das Risiko einzugehen, von 3,4-DAP abgeschwächt zu werden
  10. Fliessend Englisch
  11. Gegebenenfalls Zustimmung zur Anwendung der Empfängnisverhütung während des heterosexuellen Geschlechtsverkehrs bis mindestens 2 Wochen nach Abschluss der Studie
  12. Eine unterschriebene Einverständniserklärung des Studienteilnehmers

Ausschlusskriterien:

  1. Letzte Behandlung mit monoklonalen Antikörpern (z. Rituximab) weniger als 6 Monate zurückliegt (d. h. eine kürzlich erfolgte Behandlung ist ein Ausschluss)
  2. Klinisch signifikanter oder schlecht kontrollierter Zustand, der nach Meinung des Studienpersonals ein inakzeptables Risiko für den Patienten darstellen könnte, wenn er in die Studie aufgenommen wird
  3. Atemversagen, das eine Intubation erfordert, während auf 3,4-DAP ohne auslösendes Ereignis oder Medikation
  4. Verwendung eines anderen Prüfpräparats als 3,4-DAP innerhalb der letzten 30 Tage
  5. Schwanger oder stillend
  6. Derzeitige Verwendung anderer Aminopyridine (z. B. 4-AP) oder Guanidin
  7. Zeigte während der Baseline-Beobachtungsperiode in der CRU keine ausreichend große Reaktion auf 3,4-DAP, um eine Abnahme während des Absetzens von 3,4-DAP festzustellen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ACTIVE_COMPARATOR: Kontinuierliches 3,4-DAP
Die Probanden nahmen weiterhin ihr übliches individualisiertes Regime von 3,4-DAP-Base, 30 bis 100 mg täglich, aufgeteilt in mindestens 3 Dosen.
Arzneimittel: Kontinuierliches 3,4-DAP
Die Probanden wurden auf ihrer üblichen persönlichen Dosis und ihrem Zeitplan der 3,4-DAP-Basis gehalten
Andere Namen:
  • 3,4-Diaminopyridin
  • 3,4-Pyridindiamin
  • Diamino-3,4-pyridin
PLACEBO_COMPARATOR: Verjüngen Sie 3,4-DAP auf Placebo
Die Probanden wurden über 3 Tage von ihrer üblichen individualisierten Therapie mit 3,4-DAP-Base (30 bis 100 mg täglich, aufgeteilt in mindestens 3 Dosen) auf Placebo mit bis zu weiteren 16 Stunden Placebo umgestellt, bevor sie ihre übliche Therapie vor der Studie wieder aufnahm der 3,4-DAP-Base
Arzneimittel: Verjüngen Sie 3,4-DAP auf Placebo
Die Probanden wurden über 3 Tage von ihrer üblichen Therapie mit 3,4-DAP-Basis auf Placebo mit bis zu weiteren 16 Stunden Placebo ausgeschlichen, bevor sie ihre übliche vor der Studie durchgeführte Therapie mit 3,4-DAP-Basis wieder aufnahm
Andere Namen:
  • Placebo
  • 3,4-Diaminopyridin
  • 3,4-Pyridindiamin
  • Diamino-3,4-pyridin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit 30 % oder mehr Verschlechterung im Triple Timed Up & Go (3TUG)-Test im Vergleich zum zeitabgestimmten Ausgangswert
Zeitfenster: Basisperiode (Tage 0, 1, 2); Randomisierter Behandlungszeitraum (beginnend mit der letzten Dosis an Tag 2 und an den Tagen 3, 4, 5 und endend mit der ersten Dosis an Tag 6, wenn das Prä-Randomisierungsschema wieder aufgenommen wurde, oder Notfall, falls früher angezeigt)

Die 3TUG-Zeit, die 2 Stunden nach der letzten Dosis der Absetzphase (d. h. zum Zeitpunkt der theoretischen „Spitzenwirkung des Arzneimittels“) erhalten wurde, wurde mit den durchschnittlichen zeitangepassten 3TUG-Tests verglichen, die während 2 Tagen der Ausgangsbeobachtung vor der Randomisierung durchgeführt wurden.

Der Studienendpunkt war eine Veränderung von mehr als 30 % des endgültigen 3TUG nach der Einnahme während der Wartezeit und basierte auf verblindeten Messwerten von Videoaufzeichnungen von 3TUG-Tests.
Basisperiode (Tage 0, 1, 2); Randomisierter Behandlungszeitraum (beginnend mit der letzten Dosis an Tag 2 und an den Tagen 3, 4, 5 und endend mit der ersten Dosis an Tag 6, wenn das Prä-Randomisierungsschema wieder aufgenommen wurde, oder Notfall, falls früher angezeigt)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Selbsteinschätzung der LEMS-bezogenen Schwäche, W-SAS
Zeitfenster: Die Teilnehmer wurden bis zu 7 Tage lang beobachtet
Die letzte Selbsteinschätzung der LEMS-bedingten Schwäche nach der Einnahme aus der Absetzphase mit den Kategorien viel viel schwächer (-3), viel schwächer (-2), etwas schwächer (-1), ungefähr gleich (0), etwas stärker (1), viel stärker (2) und viel viel stärker (3).
Die Teilnehmer wurden bis zu 7 Tage lang beobachtet

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jacobus Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Februar 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Dezember 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Januar 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

19. Januar 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

11. Juli 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juli 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JPC 3,4-DAPPER

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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